Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VX-445-kombinasjonsterapi hos CF-individer homozygote for F508del (F/F)

24. januar 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-445-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F)

Denne studien vil evaluere effekten av VX-445 i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

113

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Nederland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Storbritannia
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds General Infirmary
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Homozygot for F508del-mutasjonen (F/F)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % og ≤90 % av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Etter en innkjøringsperiode på 4 uker med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fikk deltakerne TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som fastdosekombinasjon (FDC) tablett om morgenen og IVA 150 mg som mono tablett om kvelden i 4 uker i behandlingsperioden for trippelkombinasjon (TC).
Legemiddel: IVA
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: TEZ/IVA
Deltakerne fikk TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-445/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebomatchet TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
EKSPERIMENTELL: VX-445/TEZ/IVA TC
Etter en innkjøringsperiode på 4 uker med TEZ/IVA, fikk deltakerne VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA 150 mg som monotablett om kvelden i 4 uker i TC-behandlingsperiode.
Legemiddel: IVA
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-445/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebomatchet TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: VX-445/TEZ/IVA
Deltakerne fikk VX-445/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline i uke 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 4
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skår indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline i uke 4
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 8)
Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 8)
Observert Pre-Dose Concentration (Ctrough) av VX-445, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA
Tidsramme: Dag 1 og uke 4
Dag 1 og uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. august 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

28. desember 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

28. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

15. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere