Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av VX-445-kombinationsterapi hos CF-personer som är homozygota för F508del (F/F)

24 januari 2020 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-445-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är homozygota för F508del-mutationen (F/F)

Denna studie kommer att utvärdera effekten av VX-445 i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del-mutationen (F/F)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

113

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Nederländerna
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Nederländerna
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Nederländerna
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Erasmus Medical Center
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Storbritannien
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Storbritannien
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • Leeds General Infirmary
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Homozygot för F508del-mutationen (F/F)
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥40 % och ≤90 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
  • Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
  • Fast organ eller hematologisk transplantation

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Efter en inkörningsperiod på 4 veckor med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) fick deltagarna TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som tablett med fast doskombination (FDC) på morgonen och IVA 150 mg som mono tablett på kvällen under 4 veckor i behandlingsperioden för trippelkombination (TC).
Läkemedel: IVA
Deltagarna fick IVA oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: TEZ/IVA
Deltagarna fick TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: Placebo
Deltagarna fick placebo som matchades med VX-445/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna fick placebomatchad TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
EXPERIMENTELL: VX-445/TEZ/IVA TC
Efter en inkörningsperiod på 4 veckor med TEZ/IVA fick deltagarna VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter på morgonen och IVA 150 mg som monotablett på kvällen under 4 veckor i TC-behandlingsperiod.
Läkemedel: IVA
Deltagarna fick IVA oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: Placebo
Deltagarna fick placebo som matchades med VX-445/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna fick placebomatchad TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Läkemedel: VX-445/TEZ/IVA
Deltagarna fick VX-445/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen vecka 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen vecka 4
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Från baslinjen vecka 4
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i TC-behandlingsperioden upp till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet eller till slutdatumet för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till vecka 8)
Från den första dosen av studieläkemedlet i TC-behandlingsperioden upp till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet eller till slutdatumet för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till vecka 8)
Observerad koncentration före dos (Ctrough) av VX-445, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) och IVA
Tidsram: Dag 1 och vecka 4
Dag 1 och vecka 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

3 augusti 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

28 december 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

28 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 maj 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2018

Första postat (FAKTISK)

15 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

27 januari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2020

Senast verifierad

1 januari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera