結節性硬化症複合体に関連する血管筋脂肪腫の中国人成人患者におけるエベロリムス（Afinitor®）の安全性と有効性。
第 IV 相、即時手術を必要としない腎血管筋脂肪腫を有する結節性硬化症複合体を有する中国人成人におけるエベロリムスの安全性と有効性に関する単群試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing、中国、100028
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Novartis Investigative Site
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200032
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- Novartis Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -現地で承認されたラベルに従って、エベロリムスによる治療の対象となります。
- -CTまたはMRIを使用して、最長直径が3cm以上のAMLが少なくとも1つ存在する。
除外基準:
- -登録前の6か月間のAML関連の出血または塞栓。
- -アテローム性動脈硬化症に関連する心筋梗塞、狭心症または脳卒中の病歴。
- 肺機能障害。
- -重大な血液学的または肝臓の異常。
- 重度および/または制御不能な病状。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エベロリムス
参加者は、エベロリムス錠 10 mg を 1 日 1 回 48 週間経口投与することを目標としました。
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エベロリムス 2.5 mg および 5 mg の錠剤で、10 mg を 1 日 1 回経口投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の割合
時間枠：治療開始から治療終了後30日まで、最長52週間まで評価
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バイタルサイン、心電図、および検査パラメータ（血液学、生化学、凝固および尿検査を含む検査評価）のベースラインからの有意な変化を含む、AEおよびSAEを有する参加者の割合。
各カテゴリの参加者の割合が表に報告されています。
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治療開始から治療終了後30日まで、最長52週間まで評価
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週間の最大治療期間中の血管筋脂肪腫（AML）反応の最良の全体的反応（BOR）ステータスを持つ参加者の割合
時間枠：ベースライン、48週間
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BOR ステータスは、治療開始から疾患進行まで記録された最良のステータスです。 AML応答ステータス：スクリーニングAMLと比較して少なくとも50％のAML量の減少。 さらに、AML 応答は次を満たす必要があります。最長直径が 1 cm 以上の新しい AML は特定されず、腎臓の体積が最下点から 20% を超えて増加することもありません (最下点はスクリーニング時の最小の腎臓体積です)。 -グレード2以上の血管筋脂肪腫関連の出血がある（NCI CTCAE、バージョン4.03で定義）。 各腎臓の最大 5 つの測定可能な病変 (最長直径が 1 cm 以上) が、磁気共鳴画像法/コンピューター断層撮影法 (MRI/CT) によるスクリーニングで測定され、スクリーニング AML として定義されました。 これらの個々の病変の体積の合計はAML体積として定義され、試験中の各評価で測定されました。 AML 量の増加は AML の悪化の証拠であり、減少は臨床反応の証拠でした。 |
ベースライン、48週間
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48週間の最大治療期間中に血管筋脂肪腫（AML）の進行の全体的な反応状態が最良の参加者の割合
時間枠：ベースライン、48週間
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AML 進行状況は、次の 1 つまたは複数として定義されます: AML ボリュームの 25% 以上の最下点から、スクリーニング AML を超える値への増加 (最下点は、以前に治験に参加した参加者から得られた最低の AML ボリュームです)、最長直径が 1.0 cm 以上の新しい AML の出現、いずれかの腎臓の容積の 20% 以上の最下点からスクリーニングを超える値への増加 (最下点は、以前に試験に参加した参加者から得られた最小の腎臓容積です) ）、血管筋脂肪腫関連出血グレード≧2（NCI CTCAE、バージョン4.03で定義）。 各腎臓の最大 5 つの測定可能な病変 (最長直径が 1 cm 以上) が、磁気共鳴画像法/コンピューター断層撮影法 (MRI/CT) によるスクリーニングで測定され、スクリーニング AML として定義されました。 これらの個々の病変の体積の合計はAML体積として定義され、試験中の各評価で測定されました。 AML 量の増加は、AML の悪化の証拠でした。 |
ベースライン、48週間
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重度の腎障害のある参加者の割合
時間枠：ベースライン、48週間
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腎障害は計算されたクレアチニン クリアランス (CrCl) < 30 mL/min として定義されます。 CrCl は、ベースラインと他の 4 つの時点で測定されました。すべての参加者のベースラインとベースライン後の最悪の値のみがカウントされました（CrClの最低値）。 クレアチニン クリアランスは、Cockcroft-Gault 式を使用して推定されました。 クレアチニンクリアランス（mL/分）＝尿クレアチニン濃度（mL/dL）×尿量（mL/24時間）/血漿クレアチニン濃度（mg/dL）×1440分/24時間 |
ベースライン、48週間
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NCI CTCA グレード 3/4 の血清クレアチニンを有する参加者の割合
時間枠：ベースライン、48週間
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NCI CTCAE グレード 3/4 の血清クレアチニンは、> 3.0 x 正常上限 (ULN) として定義されます。
血清クレアチニンは、ベースラインと他の 4 つの時点で測定されました。すべての参加者の最悪のベースライン後の値のみがカウントされました（血清クレアチニンの最高値）。
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ベースライン、48週間
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CRAD001M2401
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/ に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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