Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Everolimus (Afinitor®) hos kinesiska vuxna patienter med angiomyolipom associerat med tuberös skleroskomplex.

3 september 2021 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Fas IV, enarmsstudie av säkerhet och effekt av Everolimus hos kinesiska vuxna med tuberös skleroskomplex som har njurangiomyolipom som inte kräver omedelbar kirurgi

Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten och effekten av everolimus (Afinitor®) hos kinesiska patienter med renalt angiomyolipom (AML) associerat med tuberös skleroskomplex (TSC).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen, enkelarms, multicenter, fas IV Post-Approval Commitment (PAC)-studie med oral dos en gång dagligen på 10 mg everolimus hos deltagare med renal AML associerad med TSC. Det fanns tre separata faser i denna studie: en screeningsfas, en öppen behandlingsfas där deltagarna fick everolimus i 48 veckor eller tills sjukdomsprogression och en uppföljningsfas för avbrytande av behandlingen för patienter som avbryter studieläkemedlet av andra skäl än sjukdom progression. Varje deltagare fick ett behandlingsslutbesök inom 28 dagar efter sista dosen och ett säkerhetsuppföljningsbesök 30 dagar efter sista dosen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kvalificerad för behandling med everolimus enligt den lokalt godkända etiketten.
  • Förekomst av minst en AML ≥ 3 cm i dess längsta diameter med hjälp av CT eller MRT.

Exklusions kriterier:

  • AML-relaterad blödning eller embolisering under 6 månader före inskrivningen.
  • Historik av hjärtinfarkt, angina eller stroke relaterad till ateroskleros.
  • Nedsatt lungfunktion.
  • Betydande hematologisk eller hepatisk abnormitet.
  • Alla allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Everolimus
Deltagarna var inriktade på att få Everolimus tabletter 10 mg oralt en gång dagligen i 48 veckor.
Läkemedel: Everolimus
Everolimus 2,5 mg och 5 mg tabletter med en doseringsregim på 10 mg oralt en gång dagligen.
Andra namn:
  • RAD001, Afinitor®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från behandlingsstart till 30 dagar efter avslutad behandling, bedömd upp till maximal varaktighet på 52 veckor
Andel deltagare med biverkningar och SAE inklusive signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken, elektrokardiogram och laboratorieparametrar (laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, biokemi, koagulation och urinanalys) som kvalificerade sig och rapporterades som biverkningar. Andelen deltagare i varje kategori redovisas i tabellen.
Från behandlingsstart till 30 dagar efter avslutad behandling, bedömd upp till maximal varaktighet på 52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med bästa övergripande svar (BOR) status för angiomyolipom (AML) svar under maximal behandlingslängd på 48 veckor
Tidsram: Baslinje, 48 veckor

BOR-status är den bästa status som registrerats från behandlingsstart till sjukdomsprogression. AML-svarsstatus: minskning av AML-volymen med minst 50 % i förhållande till screening av AML. Dessutom måste AML-svaret uppfylla: ingen ny AML ≥ 1 cm i längsta diameter identifieras, ingen av njurarna ökar i volym med mer än 20 % från nadir (där nadir är den lägsta njurvolymen vid screeningen), deltagaren inte har någon angiomyolipomrelaterad blödning av grad lika med eller över 2 (enligt definitionen av NCI CTCAE, version 4.03).

Upp till fem av de största mätbara lesionerna (≥ 1 cm i längsta diameter) i varje njure mättes vid screening via magnetisk resonanstomografi/datortomografi (MRI/CT) och definierades som screening av AML. Summan av volymerna av dessa individuella lesioner definierades som AML-volym och den mättes vid varje bedömning under försöket. Ökning av AML-volymen var tecken på försämrad AML, minskningar var tecken på kliniskt svar.
Baslinje, 48 veckor
Procentandel av deltagare med bästa övergripande responsstatus av angiomyolipom (AML) progression under maximal behandlingslängd på 48 veckor
Tidsram: Baslinje, 48 veckor

AML-progressionsstatus definieras som ett eller flera av följande: en ökning från nadir på 25 % eller mer i AML-volym till ett värde som är större än screening AML (där nadir är den lägsta AML-volym som erhållits för deltagaren tidigare i försöket), uppkomsten av en ny AML ≥ 1,0 cm i längsta diameter, en ökning från nadir på 20 % eller mer i volymen av endera njuren till ett värde som är större än screening (där nadir är den lägsta njurvolymen som erhållits för deltagaren tidigare i försöket ), angiomyolipomrelaterad blödning grad ≥2 (enligt definitionen av NCI CTCAE, version 4.03).

Upp till fem av de största mätbara lesionerna (≥ 1 cm i längsta diameter) i varje njure mättes vid screening via magnetisk resonanstomografi/datortomografi (MRI/CT) och definierades som screening av AML. Summan av volymerna av dessa individuella lesioner definierades som AML-volym och den mättes vid varje bedömning under försöket. Ökning av AML-volymen var tecken på försämring av AML.
Baslinje, 48 veckor
Andel deltagare med gravt nedsatt njurfunktion
Tidsram: Baslinje, 48 veckor

Nedsatt njurfunktion definieras som beräknat kreatininclearance (CrCl) < 30 ml/min. CrCl mättes vid baslinjen och vid fyra andra tidpunkter; endast baslinjen och det sämsta post-baseline-värdet för varje deltagare räknades (lägsta värdet för CrCl).

Kreatininclearance uppskattades med Cockcroft-Gaults formel:

kreatininclearance (mL/minut) = urinkreatininkoncentration (mL/dL) x volym urin (mL/24 timmar) / plasmakreatininkoncentration (mg/dL) x 1440 minuter/24 timmar
Baslinje, 48 veckor
Andel deltagare med NCI CTCA Grade 3/4 Serum Creatinine
Tidsram: Baslinje, 48 veckor
NCI CTCAE grad 3/4 serumkreatinin definieras som > 3,0 x övre normala gränser (ULN). Serumkreatinin mättes vid baslinjen och vid fyra andra tidpunkter; endast det sämsta post-baseline-värdet för varje deltagare räknades (högsta värdet för serumkreatinin).
Baslinje, 48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

25 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

25 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 maj 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2018

Första postat (Faktisk)

16 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRAD001M2401

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera