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依维莫司 (Afinitor®) 在中国成年结节性硬化症相关血管平滑肌脂肪瘤患者中的安全性和有效性。

2021年9月3日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

IV 期单臂研究依维莫司对患有结节性硬化症并患有肾血管平滑肌脂肪瘤且不需要立即手术的中国成年患者的安全性和有效性

本研究的目的是评估依维莫司 (Afinitor®) 在中国肾血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 伴结节性硬化症 (TSC) 患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签、单臂、多中心、IV 期批准后承诺 (PAC) 研究，在患有 TSC 相关肾 AML 的参与者中每天口服一次 10 mg 依维莫司。 本研究分为三个独立的阶段：筛选阶段、参与者接受依维莫司治疗 48 周或直至疾病进展的开放标签治疗阶段，以及因疾病以外的原因停止研究药物的患者的治疗停止随访阶段进展。 每个参与者在最后一次给药后 28 天内进行治疗结束访视，并在最后一次给药后 30 天内进行安全性随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

40

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据当地批准的标签，有资格接受依维莫司治疗。
  • 使用 CT 或 MRI，存在至少一个最长直径 ≥ 3 cm 的 AML。

排除标准：

  • 入组前 6 个月内发生与 AML 相关的出血或栓塞。
  • 与动脉粥样硬化相关的心肌梗塞、心绞痛或中风病史。
  • 肺功能受损。
  • 显着的血液学或肝脏异常。
  • 任何严重和/或不受控制的医疗状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依维莫司
参与者的目标是每天口服一次 10 毫克依维莫司片剂，持续 48 周。
药品：依维莫司
依维莫司 2.5 mg 和 5 mg 片剂，剂量为 10 mg，每天口服一次。
其他名称：
  • RAD001，Afinitor®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者百分比
大体时间：从治疗开始到治疗结束后 30 天，评估最长持续时间为 52 周
有 AE 和 SAE 的参与者百分比，包括生命体征、心电图和实验室参数（实验室评估包括血液学、生物化学、凝血和尿液分析）与基线相比的显着变化，符合条件并报告为 AE。 表中报告了每个类别的参与者百分比。
从治疗开始到治疗结束后 30 天，评估最长持续时间为 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 48 周的最长治疗期间，血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 反应的最佳总体反应 (BOR) 状态的参与者百分比
大体时间：基线，48 周

BOR 状态是从治疗开始到疾病进展期间记录的最佳状态。 AML 反应状态：与筛查 AML 相比，AML 体积减少至少 50%。 此外，AML 反应必须满足：未发现新的最长直径 ≥ 1 cm 的 AML，肾脏体积从最低点（最低点是筛选时的最低肾脏体积）增加 20% 以上，参与者没有有任何等于或超过 2 级的血管平滑肌脂肪瘤相关出血（由 NCI CTCAE 4.03 版定义）。

在筛查时通过磁共振成像/计算机断层扫描 (MRI/CT) 测量每个肾脏中多达五个最大的可测量病变（最长直径≥ 1 厘米），并将其定义为筛查性 AML。 这些单个病变的体积总和被定义为 AML 体积，并在试验期间的每次评估中进行测量。 AML 体积的增加是 AML 恶化的证据，减少是临床反应的证据。
基线，48 周
在 48 周的最长治疗持续时间内血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 进展的最佳总体反应状态的参与者百分比
大体时间：基线，48 周

AML 进展状态定义为以下一项或多项：AML 体积从最低值 25% 或更多增加到大于筛选 AML 的值（其中最低值是参与者之前在试验中获得的最低 AML 体积），出现最长直径 ≥ 1.0 cm 的新 AML，任一肾脏的体积从最低值增加 20% 或更多至大于筛选值（其中最低值是参与者之前在试验中获得的最低肾脏体积)，血管平滑肌脂肪瘤相关出血等级≥2（由 NCI CTCAE 4.03 版定义）。

在筛查时通过磁共振成像/计算机断层扫描 (MRI/CT) 测量每个肾脏中多达五个最大的可测量病变（最长直径≥ 1 厘米），并将其定义为筛查性 AML。 这些单个病变的体积总和被定义为 AML 体积，并在试验期间的每次评估中进行测量。 AML 体积的增加是 AML 恶化的证据。
基线，48 周
严重肾功能不全参与者的百分比
大体时间：基线，48 周

肾功能损害定义为计算的肌酐清除率 (CrCl) < 30 mL/min。 在基线和其他四个时间点测量 CrCl；仅计算每个参与者的基线和最差的基线后值（CrCl 的最低值）。

使用 Cockcroft-Gault 公式估算肌酐清除率：

肌酐清除率（mL/分钟）=尿肌酐浓度（mL/dL）x尿量（mL/24小时）/血浆肌酐浓度（mg/dL）x 1440分钟/24小时
基线，48 周
NCI CTCA 3/4 级血清肌酐的参与者百分比
大体时间：基线，48 周
NCI CTCAE 3/4 级血清肌酐定义为 > 3.0 x 正常值上限 (ULN)。 在基线和其他四个时间点测量血清肌酐；仅计算每个参与者的最差基线后值（血清肌酐的最高值）。
基线，48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年11月9日

初级完成 (实际的)

2020年9月25日

研究完成 (实际的)

2020年9月25日

研究注册日期

首次提交

2018年5月3日

首先提交符合 QC 标准的

2018年5月3日

首次发布 (实际的)

2018年5月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年9月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月3日

最后验证

2021年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRAD001M2401

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 https://www.clinicalstudydatarequest.com/ 上描述的标准和过程。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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