Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Everolimus (Afinitor®) hos kinesiske voksne pasienter med angiomyolipom assosiert med tuberøs sklerosekompleks.

3. september 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, enkeltarmsstudie av sikkerhet og effekt av Everolimus hos kinesiske voksne med tuberøs sklerosekompleks som har nyreangiomyolipom som ikke krever umiddelbar kirurgi

Hensikten med denne studien var å vurdere sikkerheten og effekten av everolimus (Afinitor®) hos kinesiske pasienter med renalt angiomyolipom (AML) assosiert med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, enkeltarms, multisenter, fase IV Post-Godkjenning Commitment (PAC) studie med en gang daglig oral dose på 10 mg everolimus hos deltakere med renal AML assosiert med TSC. Det var tre separate faser i denne studien: en screeningsfase, en åpen behandlingsfase hvor deltakerne fikk everolimus i 48 uker eller frem til sykdomsprogresjon, og en behandlingsavbruddsoppfølgingsfase for pasienter som avbryter studiemedikamentet av andre årsaker enn sykdom progresjon. Hver deltaker hadde et avsluttet behandlingsbesøk innen 28 dager etter siste dose og et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 30 dager etter siste dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvalifisert for behandling med everolimus i henhold til den lokalt godkjente etiketten.
  • Tilstedeværelse av minst én AML ≥ 3 cm i sin lengste diameter ved bruk av CT eller MR.

Ekskluderingskriterier:

  • AML-relatert blødning eller embolisering i løpet av 6 måneder før registrering.
  • Anamnese med hjerteinfarkt, angina eller hjerneslag relatert til aterosklerose.
  • Nedsatt lungefunksjon.
  • Betydelig hematologisk eller hepatisk abnormitet.
  • Eventuelle alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Everolimus
Deltakerne var målrettet mot å motta Everolimus tabletter 10 mg oralt én gang daglig i 48 uker.
Legemiddel: Everolimus
Everolimus 2,5 mg og 5 mg tabletter med doseringsregime på 10 mg oralt én gang daglig.
Andre navn:
  • RAD001, Afinitor®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 30 dager etter avsluttet behandling, vurdert opp til maksimal varighet på 52 uker
Prosentandel av deltakere med AE og SAE inkludert signifikante endringer fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogrammer og laboratorieparametre (laboratorievurderinger inkluderte hematologi, biokjemi, koagulasjon og urinanalyse) som kvalifiserer og rapporteres som AE. Prosentandelen av deltakere i hver kategori er rapportert i tabellen.
Fra behandlingsstart til 30 dager etter avsluttet behandling, vurdert opp til maksimal varighet på 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med best overall respons (BOR) status for angiomyolipom (AML) respons under maksimal behandlingsvarighet på 48 uker
Tidsramme: Utgangspunkt, 48 uker

BOR-status er den beste statusen registrert fra behandlingsstart til sykdomsprogresjon. AML-responsstatus: reduksjon i AML-volum på minst 50 % i forhold til screening av AML. I tillegg må AML-responsen tilfredsstille: ingen ny AML ≥ 1 cm i lengste diameter er identifisert, ingen av nyrene øker i volum med mer enn 20 % fra nadir (hvor nadir er det laveste nyrevolumet ved screeningen), deltakeren ikke har angiomyolipomrelatert blødning av grad lik eller over 2 (som definert av NCI CTCAE, versjon 4.03).

Opptil fem av de største målbare lesjonene (≥ 1 cm i lengste diameter) i hver nyre ble målt ved screening via Magnetic Resonance Imaging/Computed Tomography (MRI/CT) og ble definert som screening AML. Summen av volumene til disse individuelle lesjonene ble definert som AML-volum og den ble målt ved hver vurdering under forsøket. Økning i AML-volumet var tegn på forverring av AML, reduksjon var bevis på klinisk respons.
Utgangspunkt, 48 uker
Prosentandel av deltakere med beste generelle responsstatus for angiomyolipom (AML)-progresjon under maksimal behandlingsvarighet på 48 uker
Tidsramme: Utgangspunkt, 48 uker

AML-progresjonsstatus er definert som ett eller flere av følgende: en økning fra nadir på 25 % eller mer i AML-volum til en verdi som er større enn screening AML (hvor nadir er det laveste AML-volumet oppnådd for deltakeren tidligere i forsøket), utseendet til en ny AML ≥ 1,0 cm i lengste diameter, en økning fra nadir på 20 % eller mer i volumet av begge nyrene til en verdi som er større enn screening (hvor nadir er det laveste nyrevolumet oppnådd for deltakeren tidligere i forsøket ), angiomyolipomrelatert blødningsgrad ≥2 (som definert av NCI CTCAE, versjon 4.03).

Opptil fem av de største målbare lesjonene (≥ 1 cm i lengste diameter) i hver nyre ble målt ved screening via Magnetic Resonance Imaging/Computed Tomography (MRI/CT) og ble definert som screening AML. Summen av volumene til disse individuelle lesjonene ble definert som AML-volum og den ble målt ved hver vurdering under forsøket. Økning i AML-volumet var bevis på forverring av AML.
Utgangspunkt, 48 uker
Prosentandel av deltakere med alvorlig nedsatt nyrefunksjon
Tidsramme: Utgangspunkt, 48 uker

Nedsatt nyrefunksjon er definert som beregnet kreatininclearance (CrCl) < 30 ml/min. CrCl ble målt ved baseline og ved fire andre tidspunkter; bare baseline og den verste post-baseline verdien for hver deltaker ble talt (laveste verdi for CrCl).

Kreatininclearance ble estimert ved å bruke Cockcroft-Gault-formelen:

kreatininclearance (mL/minutt) = urin kreatininkonsentrasjon (mL/dL) x volum urin (ml/24 timer) / plasma kreatininkonsentrasjon (mg/dL) x 1440 minutter/24 timer
Utgangspunkt, 48 uker
Prosentandel av deltakere med NCI CTCA Grade 3/4 Serum Creatinine
Tidsramme: Utgangspunkt, 48 uker
NCI CTCAE grad 3/4 serumkreatinin er definert som > 3,0 x øvre normalgrense (ULN). Serumkreatinin ble målt ved baseline og ved fire andre tidspunkter; bare den dårligste post-baseline-verdien for hver deltaker ble talt (høyeste verdi for serumkreatinin).
Utgangspunkt, 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

25. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

25. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRAD001M2401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere