Segurança e Eficácia do Everolimus (Afinitor®) em Pacientes Adultos Chineses com Angiomiolipoma Associado ao Complexo da Esclerose Tuberosa.
Fase IV, Estudo de Braço Único de Segurança e Eficácia do Everolimo em Adultos Chineses com Complexo de Esclerose Tuberosa que Têm Angiomiolipoma Renal Não Requerendo Cirurgia Imediata
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Beijing, China, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, China, 100028
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Novartis Investigative Site
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 200032
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Elegível para tratamento com everolimus de acordo com o rótulo aprovado localmente.
- Presença de pelo menos um AML ≥ 3 cm em seu maior diâmetro em TC ou RM.
Critério de exclusão:
- Sangramento ou embolização relacionados à LMA durante os 6 meses anteriores à inscrição.
- História de infarto do miocárdio, angina ou acidente vascular cerebral relacionado à aterosclerose.
- Função pulmonar prejudicada.
- Anomalia hematológica ou hepática significativa.
- Quaisquer condições médicas graves e/ou descontroladas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Everolimo
Os participantes deveriam receber comprimidos de Everolimo 10 mg por via oral uma vez ao dia durante 48 semanas.
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Everolimus 2,5 mg e 5 mg comprimidos com regime posológico de 10 mg por via oral uma vez ao dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento até 30 dias após o término do tratamento, avaliado até a duração máxima de 52 semanas
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Porcentagem de participantes com EAs e EASs, incluindo alterações significativas desde a linha de base nos sinais vitais, eletrocardiogramas e parâmetros laboratoriais (avaliações laboratoriais incluíram hematologia, bioquímica, coagulação e exame de urina) qualificados e relatados como EAs.
A porcentagem de participantes em cada categoria é relatada na tabela.
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Desde o início do tratamento até 30 dias após o término do tratamento, avaliado até a duração máxima de 52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com melhor status de resposta geral (BOR) de resposta ao angiomiolipoma (AML) durante a duração máxima do tratamento de 48 semanas
Prazo: Linha de base, 48 semanas
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O status BOR é o melhor status registrado desde o início do tratamento até a progressão da doença. Status de resposta AML: redução no volume AML de pelo menos 50% em relação à triagem AML. Além disso, a resposta AML deve satisfazer: nenhum novo AML ≥ 1 cm no diâmetro mais longo é identificado, nenhum rim aumenta em volume em mais de 20% do nadir (onde o nadir é o menor volume renal na triagem), o participante não ter qualquer sangramento relacionado ao angiomiolipoma de grau igual ou superior a 2 (conforme definido pelo NCI CTCAE, versão 4.03). Até cinco das maiores lesões mensuráveis (≥ 1 cm no diâmetro mais longo) em cada rim foram medidas na triagem por meio de ressonância magnética/tomografia computadorizada (MRI/CT) e foram definidas como triagem de LMA. A soma dos volumes dessas lesões individuais foi definida como volume AML e foi medida em cada avaliação durante o julgamento. Aumentos no volume de AML eram evidências de piora de AML, diminuições eram evidências de resposta clínica. |
Linha de base, 48 semanas
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Porcentagem de participantes com melhor status de resposta geral da progressão do angiomiolipoma (AML) durante a duração máxima do tratamento de 48 semanas
Prazo: Linha de base, 48 semanas
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O estado de progressão de AML é definido como um ou mais dos seguintes: um aumento de nadir de 25% ou mais no volume de AML para um valor maior do que a triagem de AML (onde o nadir é o menor volume de AML obtido para o participante anteriormente no estudo), o aparecimento de um novo AML ≥ 1,0 cm no diâmetro mais longo, um aumento do nadir de 20% ou mais no volume de qualquer rim para um valor maior do que a triagem (onde o nadir é o menor volume renal obtido para o participante anteriormente no estudo ), sangramento relacionado ao angiomiolipoma grau ≥2 (conforme definido pelo NCI CTCAE, versão 4.03). Até cinco das maiores lesões mensuráveis (≥ 1 cm no diâmetro mais longo) em cada rim foram medidas na triagem por meio de ressonância magnética/tomografia computadorizada (MRI/CT) e foram definidas como triagem de LMA. A soma dos volumes dessas lesões individuais foi definida como volume AML e foi medida em cada avaliação durante o julgamento. Aumentos no volume de AML foram evidências de piora da AML. |
Linha de base, 48 semanas
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Porcentagem de participantes com insuficiência renal grave
Prazo: Linha de base, 48 semanas
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A insuficiência renal é definida como a depuração da creatinina (CrCl) calculada < 30 mL/min. CrCl foi medido na linha de base e em quatro outros pontos de tempo; apenas a linha de base e o pior valor pós-linha de base para cada participante foram contados (menor valor para CrCl). A depuração da creatinina foi estimada usando a fórmula de Cockcroft-Gault: depuração de creatinina (mL/minuto) = concentração de creatinina na urina (mL/dL) x volume de urina (mL/24 horas) / concentração plasmática de creatinina (mg/dL) x 1440 minuto/24 horas |
Linha de base, 48 semanas
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Porcentagem de participantes com creatinina sérica NCI CTCA grau 3/4
Prazo: Linha de base, 48 semanas
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A creatinina sérica NCI CTCAE grau 3/4 é definida como > 3,0 x limites superiores do normal (LSN).
A creatinina sérica foi medida na linha de base e em quatro outros momentos; apenas o pior valor pós-basal para cada participante foi contado (valor mais alto para creatinina sérica).
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Linha de base, 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Neoplasias de Células Epitelioides Perivasculares
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias, Tecido Adiposo
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Esclerose
- Esclerose Tuberosa
- Angiomiolipoma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Everolimo
Outros números de identificação do estudo
- CRAD001M2401
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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