Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Everolimus (Afinitor®) hos kinesiske voksne patienter med angiomyolipom associeret med tuberøs sklerosekompleks.

3. september 2021 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, enkeltarmsundersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Everolimus hos kinesiske voksne med tuberøs sklerosekompleks, som har nyreangiomyolipomer, der ikke kræver øjeblikkelig kirurgi

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​everolimus (Afinitor®) hos kinesiske patienter med renalt angiomyolipom (AML) forbundet med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, enkeltarms, multicenter, fase IV Post-Godkendelse Commitment (PAC) studie med én gang daglig oral dosis på 10 mg everolimus hos deltagere med renal AML forbundet med TSC. Der var tre separate faser i denne undersøgelse: en screeningsfase, en åben behandlingsfase, hvor deltagerne fik everolimus i 48 uger eller indtil sygdomsprogression, og en behandlingsafbrydelsesopfølgningsfase for patienter, der afbryde undersøgelseslægemidlet af andre årsager end sygdom progression. Hver deltager fik et behandlingsafslutningsbesøg inden for 28 dage efter sidste dosis og et sikkerhedsopfølgningsbesøg 30 dage efter sidste dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Berettiget til behandling med everolimus i henhold til den lokalt godkendte etiket.
  • Tilstedeværelse af mindst én AML ≥ 3 cm i dens længste diameter ved brug af CT eller MR.

Ekskluderingskriterier:

  • AML-relateret blødning eller embolisering i de 6 måneder forud for indskrivning.
  • Anamnese med myokardieinfarkt, angina eller slagtilfælde relateret til aterosklerose.
  • Nedsat lungefunktion.
  • Betydelig hæmatologisk eller hepatisk abnormitet.
  • Enhver alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus
Deltagerne var målrettet mod at modtage Everolimus tabletter 10 mg oralt én gang dagligt i 48 uger.
Medicin: Everolimus
Everolimus 2,5 mg og 5 mg tabletter med doseringsregime på 10 mg oralt én gang dagligt.
Andre navne:
  • RAD001, Afinitor®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 30 dage efter behandlingsslut, vurderet op til maksimal varighed på 52 uger
Procentdel af deltagere med AE'er og SAE'er inklusive signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogrammer og laboratorieparametre (laboratorievurderinger inkluderede hæmatologi, biokemi, koagulation og urinanalyse), der kvalificerede og rapporterede som AE'er. Procentdelen af ​​deltagere i hver kategori er angivet i tabellen.
Fra behandlingsstart til 30 dage efter behandlingsslut, vurderet op til maksimal varighed på 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med bedste overordnede respons (BOR) status for angiomyolipom (AML) respons under maksimal behandlingsvarighed på 48 uger
Tidsramme: Baseline, 48 uger

BOR-status er den bedste status registreret fra behandlingsstart til sygdomsprogression. AML-responsstatus: reduktion i AML-volumen på mindst 50 % i forhold til screening af AML. Derudover skal AML-respons opfylde: ingen ny AML ≥ 1 cm i længste diameter er identificeret, ingen af ​​nyrerne øges i volumen med mere end 20 % fra nadir (hvor nadir er det laveste nyrevolumen ved screeningen), deltageren ikke har en angiomyolipom-relateret blødning af grad lig med eller over 2 (som defineret af NCI CTCAE, version 4.03).

Op til fem af de største målbare læsioner (≥ 1 cm i længste diameter) i hver nyre blev målt ved screening via magnetisk resonansbilleddannelse/computertomografi (MRI/CT) og blev defineret som screening af AML. Summen af ​​volumen af ​​disse individuelle læsioner blev defineret som AML-volumen, og den blev målt ved hver vurdering under forsøget. Forøgelser i AML-volumen var tegn på forværring af AML, fald var tegn på klinisk respons.
Baseline, 48 uger
Procentdel af deltagere med bedste overordnede responsstatus for angiomyolipom (AML) progression under maksimal behandlingsvarighed på 48 uger
Tidsramme: Baseline, 48 uger

AML-progressionsstatus er defineret som en eller flere af følgende: en stigning fra nadir på 25 % eller mere i AML-volumen til en værdi, der er større end screening af AML (hvor nadir er den laveste AML-volumen opnået for deltageren tidligere i forsøget), forekomsten af ​​en ny AML ≥ 1,0 cm i længste diameter, en stigning fra nadir på 20 % eller mere i volumen af ​​begge nyrer til en værdi, der er større end screening (hvor nadir er det laveste nyrevolumen opnået for deltageren tidligere i forsøget ), angiomyolipom-relateret blødningsgrad ≥2 (som defineret af NCI CTCAE, version 4.03).

Op til fem af de største målbare læsioner (≥ 1 cm i længste diameter) i hver nyre blev målt ved screening via magnetisk resonansbilleddannelse/computertomografi (MRI/CT) og blev defineret som screening af AML. Summen af ​​volumen af ​​disse individuelle læsioner blev defineret som AML-volumen, og den blev målt ved hver vurdering under forsøget. Forøgelser i AML-volumen var tegn på forværring af AML.
Baseline, 48 uger
Procentdel af deltagere med svært nedsat nyrefunktion
Tidsramme: Baseline, 48 uger

Nedsat nyrefunktion er defineret som beregnet kreatininclearance (CrCl) < 30 ml/min. CrCl blev målt ved baseline og på fire andre tidspunkter; kun baseline og den værste post-baseline værdi for hver deltager blev talt (laveste værdi for CrCl).

Kreatininclearance blev estimeret ved hjælp af Cockcroft-Gault formlen:

kreatininclearance (mL/minut) = urin-kreatininkoncentration (mL/dL) x volumen af ​​urin (ml/24 timer) / plasma-kreatininkoncentration (mg/dL) x 1440 minutter/24 timer
Baseline, 48 uger
Procentdel af deltagere med NCI CTCA Grade 3/4 Serum Creatinine
Tidsramme: Baseline, 48 uger
NCI CTCAE grad 3/4 serumkreatinin er defineret som > 3,0 x øvre normalgrænse (ULN). Serumkreatinin blev målt ved baseline og på fire andre tidspunkter; kun den værste post-baseline værdi for hver deltager blev talt (højeste værdi for serum kreatinin).
Baseline, 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRAD001M2401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nyre angiomyolipom

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner