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Sicurezza ed efficacia di Everolimus (Afinitor®) in pazienti adulti cinesi con angiomiolipoma associato al complesso della sclerosi tuberosa.

3 settembre 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, studio a braccio singolo sulla sicurezza e l'efficacia di Everolimus negli adulti cinesi con complesso di sclerosi tuberosa che hanno angiomiolipoma renale che non richiede un intervento chirurgico immediato

Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di everolimus (Afinitor®) in pazienti cinesi con angiomiolipoma renale (AML) associato a complesso di sclerosi tuberosa (TSC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico, di Fase IV Post-Approval Commitment (PAC) con una dose orale una volta al giorno di 10 mg di everolimus in partecipanti con LMA renale associata a TSC. Ci sono state tre fasi separate in questo studio: una fase di screening, una fase di trattamento in aperto in cui i partecipanti hanno ricevuto everolimus per 48 settimane o fino alla progressione della malattia e una fase di follow-up dell'interruzione del trattamento per i pazienti che interrompono il farmaco in studio per motivi diversi dalla malattia progressione. Ogni partecipante ha avuto una visita di fine trattamento entro 28 giorni dall'ultima dose e una visita di follow-up di sicurezza 30 giorni dopo l'ultima dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Idoneo per il trattamento con everolimus secondo l'etichetta approvata localmente.
  • Presenza di almeno una LMA ≥ 3 cm nel suo diametro più lungo mediante TC o RM.

Criteri di esclusione:

  • Sanguinamento o embolizzazione correlati alla leucemia mieloide acuta durante i 6 mesi precedenti l'arruolamento.
  • Storia di infarto del miocardio, angina o ictus correlato all'aterosclerosi.
  • Funzionalità polmonare compromessa.
  • Anomalia ematologica o epatica significativa.
  • Qualsiasi condizione medica grave e/o incontrollata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Everolimo
Partecipanti destinati a ricevere compresse di Everolimus 10 mg per via orale una volta al giorno per 48 settimane.
Droga: Everolimo
Everolimus 2,5 mg e 5 mg compresse con regime posologico di 10 mg per via orale una volta al giorno.
Altri nomi:
  • RAD001, Afinitor®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento a 30 giorni dopo la fine del trattamento, valutato fino alla durata massima di 52 settimane
Percentuale di partecipanti con AE e SAE inclusi cambiamenti significativi rispetto al basale nei segni vitali, elettrocardiogrammi e parametri di laboratorio (le valutazioni di laboratorio includevano ematologia, biochimica, coagulazione e analisi delle urine) qualificati e segnalati come AE. La percentuale di partecipanti per ciascuna categoria è riportata nella tabella.
Dall'inizio del trattamento a 30 giorni dopo la fine del trattamento, valutato fino alla durata massima di 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con lo stato di migliore risposta globale (BOR) di risposta di angiomiolipoma (AML) durante la durata massima del trattamento di 48 settimane
Lasso di tempo: Basale, 48 settimane

Lo stato BOR è lo stato migliore registrato dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia. Stato di risposta AML: riduzione del volume AML di almeno il 50% rispetto allo screening AML. Inoltre, la risposta alla leucemia mieloide acuta deve soddisfare: non viene identificata alcuna nuova leucemia mieloide acuta ≥ 1 cm nel diametro più lungo, né il rene aumenta di volume di oltre il 20% rispetto al nadir (dove il nadir è il volume renale più basso allo screening), il partecipante non avere sanguinamento correlato ad angiomiolipoma di grado uguale o superiore a 2 (come definito da NCI CTCAE, versione 4.03).

Fino a cinque delle più grandi lesioni misurabili (≥ 1 cm di diametro più lungo) in ciascun rene sono state misurate allo screening tramite risonanza magnetica per immagini/tomografia computerizzata (MRI/TC) e sono state definite come screening AML. La somma dei volumi di queste singole lesioni è stata definita come volume AML ed è stata misurata ad ogni valutazione durante lo studio. Gli aumenti del volume della LMA erano la prova di un peggioramento della LMA, le diminuzioni erano la prova della risposta clinica.
Basale, 48 settimane
Percentuale di partecipanti con il miglior stato di risposta globale della progressione dell'angiomiolipoma (AML) durante la durata massima del trattamento di 48 settimane
Lasso di tempo: Basale, 48 settimane

Lo stato di progressione della LMA è definito come uno o più dei seguenti: un aumento dal nadir del 25% o più nel volume della LMA a un valore superiore allo screening della LMA (dove il nadir è il volume della LMA più basso ottenuto per il partecipante in precedenza nello studio), la comparsa di una nuova LMA ≥ 1,0 cm nel diametro più lungo, un aumento dal nadir del 20% o più nel volume di uno dei due reni a un valore superiore allo screening (dove il nadir è il volume renale più basso ottenuto per il partecipante precedentemente allo studio ), grado di sanguinamento correlato all'angiomiolipoma ≥2 (come definito da NCI CTCAE, versione 4.03).

Fino a cinque delle più grandi lesioni misurabili (≥ 1 cm di diametro più lungo) in ciascun rene sono state misurate allo screening tramite risonanza magnetica per immagini/tomografia computerizzata (MRI/TC) e sono state definite come screening AML. La somma dei volumi di queste singole lesioni è stata definita come volume AML ed è stata misurata ad ogni valutazione durante lo studio. L'aumento del volume della leucemia mieloide acuta era la prova del peggioramento della leucemia mieloide acuta.
Basale, 48 settimane
Percentuale di partecipanti con compromissione renale grave
Lasso di tempo: Basale, 48 settimane

L'insufficienza renale è definita come clearance della creatinina calcolata (CrCl) < 30 ml/min. CrCl è stato misurato al basale e in altri quattro punti temporali; sono stati contati solo il basale e il peggior valore post-basale per ogni partecipante (valore più basso per CrCl).

La clearance della creatinina è stata stimata utilizzando la formula di Cockcroft-Gault:

clearance della creatinina (mL/minuto) = concentrazione di creatinina urinaria (mL/dL) x volume di urina (mL/24 ore) / concentrazione plasmatica di creatinina (mg/dL) x 1440 minuti/24 ore
Basale, 48 settimane
Percentuale di partecipanti con creatinina sierica di grado 3/4 NCI CTCA
Lasso di tempo: Basale, 48 settimane
La creatinina sierica di grado 3/4 NCI CTCAE è definita come > 3,0 x limiti superiori della norma (ULN). La creatinina sierica è stata misurata al basale e in altri quattro punti temporali; è stato contato solo il peggior valore post-basale per ogni partecipante (valore più alto per la creatinina sierica).
Basale, 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

25 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

25 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRAD001M2401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angiomiolipoma renale

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