결절성 경화증과 관련된 혈관근육지방종을 앓고 있는 중국 성인 환자에서 Everolimus(Afinitor®)의 안전성 및 효능.
즉각적인 수술이 필요하지 않은 신혈관지방종을 앓고 있는 복합 결절성 경화증을 앓고 있는 중국 성인을 대상으로 에버롤리무스의 안전성 및 효능에 대한 4상, 단일군 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100028
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Novartis Investigative Site
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200032
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 현지 승인 라벨에 따라 에베로리무스로 치료할 수 있습니다.
- CT 또는 MRI를 사용하여 가장 긴 직경이 3cm 이상인 AML이 하나 이상 존재합니다.
제외 기준:
- 등록 전 6개월 동안의 AML 관련 출혈 또는 색전술.
- 죽상 동맥 경화증과 관련된 심근 경색, 협심증 또는 뇌졸중의 병력.
- 폐 기능 장애.
- 상당한 혈액학적 또는 간 이상.
- 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에베로리무스
참가자들은 48주 동안 하루에 한 번 Everolimus 정제 10mg을 구두로 받는 것을 목표로 했습니다.
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Everolimus 2.5mg 및 5mg 정제를 10mg씩 1일 1회 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 치료 시작부터 치료 종료 후 30일까지, 최대 52주까지 평가
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활력 징후, 심전도 및 실험실 매개변수(실험실 평가에는 혈액학, 생화학, 응고 및 요검사가 포함됨)의 기준선으로부터 유의미한 변화를 포함하는 AE 및 SAE가 있는 참가자의 비율이 AE로 적격하고 보고되었습니다.
각 범주의 참가자 비율이 표에 보고됩니다.
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치료 시작부터 치료 종료 후 30일까지, 최대 52주까지 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 치료 기간인 48주 동안 혈관근육지방종(AML) 반응의 최상의 종합 반응(BOR) 상태를 보인 참가자 비율
기간: 기준선, 48주
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BOR 상태는 치료 시작부터 질병 진행까지 기록된 최상의 상태입니다. AML 반응 상태: AML 스크리닝에 비해 AML 부피가 최소 50% 감소. 또한 AML 반응은 다음을 충족해야 합니다. 가장 긴 직경이 1cm 이상인 새로운 AML이 확인되지 않고, 신장이 최저점에서 20% 이상 부피가 증가하지 않으며(여기서 최저점은 스크리닝 시 최저 신장 부피임), 참가자는 다음을 충족해야 합니다. 등급이 2 이상인 혈관근육지방종 관련 출혈이 있는 경우(NCI CTCAE, 버전 4.03에 정의됨). 각 신장에서 최대 5개의 측정 가능한 가장 큰 병변(가장 긴 직경 ≥ 1cm)이 자기 공명 영상/컴퓨터 단층 촬영(MRI/CT)을 통한 스크리닝 시 측정되었고 AML 스크리닝으로 정의되었습니다. 이들 개별 병변의 부피의 합을 AML 부피로 정의하고 시험 동안 각 평가에서 측정하였다. AML 부피의 증가는 AML 악화의 증거였고, 감소는 임상 반응의 증거였습니다. |
기준선, 48주
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48주의 최대 치료 기간 동안 혈관근육지방종(AML) 진행에 대한 최상의 전체 반응 상태를 보인 참가자 비율
기간: 기준선, 48주
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AML 진행 상태는 다음 중 하나 이상으로 정의됩니다: AML 부피가 25% 이상 최저점에서 AML 스크리닝보다 큰 값으로 증가(여기서 최저점은 이전 시험에서 참가자에 대해 얻은 최저 AML 부피임), 가장 긴 직경이 1.0 cm 이상인 새로운 AML의 출현, 한쪽 신장의 부피가 20% 이상 최저점에서 스크리닝보다 큰 값으로 증가(여기서 최저점은 이전 시험에서 참가자에 대해 얻은 가장 낮은 신장 부피임) ), 혈관근육지방종 관련 출혈 등급 ≥2(NCI CTCAE, 버전 4.03에 정의됨). 각 신장에서 최대 5개의 측정 가능한 가장 큰 병변(가장 긴 직경 ≥ 1cm)이 자기 공명 영상/컴퓨터 단층 촬영(MRI/CT)을 통한 스크리닝 시 측정되었고 AML 스크리닝으로 정의되었습니다. 이들 개별 병변의 부피의 합을 AML 부피로 정의하고 시험 동안 각 평가에서 측정하였다. AML 부피의 증가는 AML 악화의 증거였습니다. |
기준선, 48주
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중증 신장 장애가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선, 48주
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신장 손상은 계산된 크레아티닌 청소율(CrCl) < 30mL/분으로 정의됩니다. CrCl은 기준선과 4개의 다른 시점에서 측정되었습니다. 모든 참가자에 대한 기준선 및 최악의 기준선 후 값만 계산되었습니다(CrCl에 대한 최저 값). 크레아티닌 청소율은 Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 추정했습니다. 크레아티닌 청소율(mL/분) = 소변 크레아티닌 농도(mL/dL) x 소변 부피(mL/24시간) / 혈장 크레아티닌 농도(mg/dL) x 1440분/24시간 |
기준선, 48주
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NCI CTCA 등급 3/4 혈청 크레아티닌을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 48주
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NCI CTCAE 등급 3/4 혈청 크레아티닌은 > 3.0 x 정상 상한치(ULN)로 정의됩니다.
혈청 크레아티닌은 기준선과 4개의 다른 시점에서 측정되었습니다. 모든 참가자에 대한 최악의 기준선 후 값만 계산되었습니다(혈청 크레아티닌에 대한 최고 값).
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기준선, 48주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CRAD001M2401
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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