Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Everolimus (Afinitor®) bij Chinese volwassen patiënten met angiomyolipoom geassocieerd met tubereuze sclerose-complex.

3 september 2021 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Fase IV, eenarmig onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van everolimus bij Chinese volwassenen met tubereuze sclerose-complex die nierangiomyolipoom hebben waarvoor geen onmiddellijke operatie nodig is

Het doel van deze studie was het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van everolimus (Afinitor®) bij Chinese patiënten met renaal angiomyolipoom (AML) geassocieerd met tubereuze sclerosecomplex (TSC).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label, eenarmige, multicenter, fase IV Post-Approval Commitment (PAC)-studie met een eenmaal daagse orale dosis van 10 mg everolimus bij deelnemers met renale AML geassocieerd met TSC. Er waren drie afzonderlijke fasen in deze studie: een screeningsfase, een open-label behandelingsfase waarin deelnemers everolimus kregen gedurende 48 weken of tot progressie van de ziekte, en een follow-upfase voor stopzetting van de behandeling voor patiënten die stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel om andere redenen dan ziekte. progressie. Elke deelnemer had een bezoek aan het einde van de behandeling binnen 28 dagen na de laatste dosis en een veiligheidscontrolebezoek 30 dagen na de laatste dosis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Komt in aanmerking voor behandeling met everolimus volgens het lokaal goedgekeurde label.
  • Aanwezigheid van ten minste één AML ≥ 3 cm in de langste diameter met behulp van CT of MRI.

Uitsluitingscriteria:

  • AML-gerelateerde bloeding of embolisatie gedurende de 6 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Geschiedenis van myocardinfarct, angina pectoris of beroerte gerelateerd aan atherosclerose.
  • Verminderde longfunctie.
  • Significante hematologische of leverafwijking.
  • Elke ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Everolimus
Deelnemers beoogden Everolimus-tabletten 10 mg oraal eenmaal daags gedurende 48 weken.
Geneesmiddel: Everolimus
Everolimus 2,5 mg en 5 mg tabletten met een doseringsschema van 10 mg oraal eenmaal daags.
Andere namen:
  • RAD001, Afinitor®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot 30 dagen na het einde van de behandeling, beoordeeld tot een maximale duur van 52 weken
Percentage deelnemers met AE's en SAE's, inclusief significante veranderingen ten opzichte van baseline in vitale functies, elektrocardiogrammen en laboratoriumparameters (laboratoriumbeoordelingen omvatten hematologie, biochemie, coagulatie en urineonderzoek) die in aanmerking komen en worden gerapporteerd als AE's. Het percentage deelnemers in elke categorie wordt vermeld in de tabel.
Vanaf het begin van de behandeling tot 30 dagen na het einde van de behandeling, beoordeeld tot een maximale duur van 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met beste algehele respons (BOR) Status van angiomyolipoom (AML) respons gedurende maximale behandelingsduur van 48 weken
Tijdsspanne: Basislijn, 48 weken

De BOR-status is de beste geregistreerde status vanaf het begin van de behandeling tot aan de progressie van de ziekte. AML-responsstatus: reductie in AML-volume van ten minste 50% ten opzichte van screening AML. Daarnaast moet de AML-respons voldoen aan: er wordt geen nieuwe AML ≥ 1 cm in langste diameter geïdentificeerd, noch neemt het volume van de nier toe met meer dan 20% vanaf nadir (waarbij nadir het laagste niervolume is bij de screening), de deelnemer niet een angiomyolipoomgerelateerde bloeding heeft van graad gelijk aan of hoger dan 2 (zoals gedefinieerd door NCI CTCAE, versie 4.03).

Tot vijf van de grootste meetbare laesies (≥ 1 cm langste diameter) in elke nier werden gemeten bij screening via Magnetic Resonance Imaging/Computed Tomography (MRI/CT) en werden gedefinieerd als screening AML. De som van de volumes van deze individuele laesies werd gedefinieerd als AML-volume en werd gemeten bij elke beoordeling tijdens de proef. Verhogingen van het AML-volume waren aanwijzingen voor verslechtering van AML, afnames waren aanwijzingen voor klinische respons.
Basislijn, 48 weken
Percentage deelnemers met de beste algehele responsstatus van progressie van angiomyolipoom (AML) tijdens maximale behandelingsduur van 48 weken
Tijdsspanne: Basislijn, 48 weken

AML-progressiestatus wordt gedefinieerd als een of meer van de volgende: een toename van nadir van 25% of meer in AML-volume naar een waarde die groter is dan screening AML (waarbij nadir het laagste AML-volume is dat is verkregen voor de deelnemer die eerder aan het onderzoek deelnam), het verschijnen van een nieuwe AML ≥ 1,0 cm langste diameter, een toename van nadir van 20% of meer in het volume van een van beide nieren tot een waarde groter dan screening (waarbij nadir het laagste niervolume is dat is verkregen voor de deelnemer die eerder aan het onderzoek deelnam ), angiomyolipoom-gerelateerde bloeding graad ≥2 (zoals gedefinieerd door NCI CTCAE, versie 4.03).

Tot vijf van de grootste meetbare laesies (≥ 1 cm langste diameter) in elke nier werden gemeten bij screening via Magnetic Resonance Imaging/Computed Tomography (MRI/CT) en werden gedefinieerd als screening AML. De som van de volumes van deze individuele laesies werd gedefinieerd als AML-volume en werd gemeten bij elke beoordeling tijdens de proef. Verhogingen van het AML-volume waren aanwijzingen voor verslechtering van AML.
Basislijn, 48 weken
Percentage deelnemers met ernstige nierfunctiestoornis
Tijdsspanne: Basislijn, 48 weken

Nierinsufficiëntie wordt gedefinieerd als een berekende creatinineklaring (CrCl) < 30 ml/min. CrCl werd gemeten bij baseline en op vier andere tijdstippen; alleen de basislijn en de slechtste post-basislijnwaarde voor elke deelnemer werden geteld (laagste waarde voor CrCl).

De creatinineklaring werd geschat met behulp van de formule van Cockcroft-Gault:

creatinineklaring (ml/minuut) = creatinineconcentratie in urine (ml/dl) x urinevolume (ml/24 uur) / plasmacreatinineconcentratie (mg/dl) x 1440 minuut/24 uur
Basislijn, 48 weken
Percentage deelnemers met NCI CTCA graad 3/4 serumcreatinine
Tijdsspanne: Basislijn, 48 weken
NCI CTCAE graad 3/4 serumcreatinine wordt gedefinieerd als > 3,0 x bovengrens van normaal (ULN). Serumcreatinine werd gemeten bij aanvang en op vier andere tijdstippen; alleen de slechtste post-baselinewaarde voor elke deelnemer werd geteld (hoogste waarde voor serumcreatinine).
Basislijn, 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRAD001M2401

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren