Seguridad y eficacia de everolimus (Afinitor®) en pacientes adultos chinos con angiomiolipoma asociado con el complejo de esclerosis tuberosa.
Estudio de fase IV de un solo brazo sobre la seguridad y eficacia de everolimus en adultos chinos con complejo de esclerosis tuberosa que tienen angiomiolipoma renal que no requiere cirugía inmediata
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Porcelana, 100028
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Novartis Investigative Site
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200032
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Elegible para el tratamiento con everolimus según la etiqueta aprobada localmente.
- Presencia de al menos un AML ≥ 3 cm en su diámetro mayor por TC o RM.
Criterio de exclusión:
- Sangrado o embolización relacionados con AML durante los 6 meses anteriores a la inscripción.
- Antecedentes de infarto de miocardio, angina o accidente cerebrovascular relacionados con la aterosclerosis.
- Deterioro de la función pulmonar.
- Anomalía hematológica o hepática significativa.
- Cualquier condición médica severa y/o no controlada.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Everolimus
Los participantes tenían como objetivo recibir comprimidos de everolimus de 10 mg por vía oral una vez al día durante 48 semanas.
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Comprimidos de 2,5 mg y 5 mg de everolimus con un régimen de dosificación de 10 mg por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 30 días después de finalizar el tratamiento, evaluado hasta una duración máxima de 52 semanas
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Porcentaje de participantes con EA y SAE que incluyen cambios significativos desde el inicio en signos vitales, electrocardiogramas y parámetros de laboratorio (las evaluaciones de laboratorio incluyeron hematología, bioquímica, coagulación y análisis de orina) que califican y se informan como EA.
El porcentaje de participantes en cada categoría se informa en la tabla.
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Desde el inicio del tratamiento hasta 30 días después de finalizar el tratamiento, evaluado hasta una duración máxima de 52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con la mejor respuesta general (BOR) Estado de respuesta del angiomiolipoma (AML) durante la duración máxima del tratamiento de 48 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 semanas
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El estado de BOR es el mejor estado registrado desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad. Estado de respuesta de AML: reducción en el volumen de AML de al menos un 50 % en relación con la detección de AML. Además, la respuesta de AML debe satisfacer: no se identifican nuevos AML ≥ 1 cm en el diámetro más largo, ninguno de los riñones aumenta de volumen en más del 20 % desde el punto más bajo (donde el punto más bajo es el volumen renal más bajo en la selección), el participante no tiene cualquier sangrado relacionado con angiomiolipoma de grado igual o superior a 2 (según lo definido por NCI CTCAE, versión 4.03). Hasta cinco de las lesiones medibles más grandes (≥ 1 cm en el diámetro más largo) en cada riñón se midieron en la selección mediante imágenes por resonancia magnética/tomografía computarizada (IRM/TC) y se definieron como LMA de detección. La suma de los volúmenes de estas lesiones individuales se definió como volumen AML y se midió en cada evaluación durante el ensayo. Los aumentos en el volumen de AML fueron evidencia de empeoramiento de AML, las disminuciones fueron evidencia de respuesta clínica. |
Línea de base, 48 semanas
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Porcentaje de participantes con el mejor estado de respuesta general de la progresión del angiomiolipoma (AML) durante la duración máxima del tratamiento de 48 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 semanas
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El estado de progresión de AML se define como uno o más de los siguientes: un aumento desde el punto más bajo del 25 % o más en el volumen de AML a un valor mayor que el de detección de AML (donde el punto más bajo es el volumen de AML más bajo obtenido para el participante previamente en el ensayo), la aparición de una nueva AML ≥ 1,0 cm de diámetro más largo, un aumento desde el punto más bajo del 20 % o más en el volumen de cualquiera de los riñones hasta un valor mayor que el de detección (donde el punto más bajo es el volumen más bajo del riñón obtenido para el participante previamente en el ensayo ), grado de sangrado relacionado con angiomiolipoma ≥2 (según lo definido por NCI CTCAE, versión 4.03). Hasta cinco de las lesiones medibles más grandes (≥ 1 cm en el diámetro más largo) en cada riñón se midieron en la selección mediante imágenes por resonancia magnética/tomografía computarizada (IRM/TC) y se definieron como LMA de detección. La suma de los volúmenes de estas lesiones individuales se definió como volumen AML y se midió en cada evaluación durante el ensayo. Los aumentos en el volumen de AML fueron evidencia de empeoramiento de AML. |
Línea de base, 48 semanas
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Porcentaje de participantes con insuficiencia renal grave
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 semanas
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La insuficiencia renal se define como un aclaramiento de creatinina (ClCr) calculado < 30 ml/min. CrCl se midió al inicio y en otros cuatro puntos de tiempo; solo se contaron el valor inicial y el peor después del inicio para cada participante (valor más bajo para CrCl). El aclaramiento de creatinina se estimó utilizando la fórmula de Cockcroft-Gault: aclaramiento de creatinina (ml/minuto) = concentración de creatinina en orina (ml/dl) x volumen de orina (ml/24 horas) / concentración de creatinina en plasma (mg/dl) x 1440 minutos/24 horas |
Línea de base, 48 semanas
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Porcentaje de participantes con creatinina sérica de grado 3/4 de NCI CTCA
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 semanas
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La creatinina sérica de grado 3/4 de NCI CTCAE se define como > 3,0 x los límites superiores de lo normal (LSN).
La creatinina sérica se midió al inicio y en otros cuatro puntos de tiempo; solo se contó el peor valor posterior al inicio para cada participante (valor más alto de creatinina sérica).
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Línea de base, 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- Angiomiolipoma
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Everolimus
Otros números de identificación del estudio
- CRAD001M2401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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