Everolimuusin (Afinitor®) turvallisuus ja tehokkuus kiinalaisilla aikuispotilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksiin liittyvä angiomyolipoma.
Vaihe IV, Everolimuusin turvallisuutta ja tehoa koskeva yksihaarainen tutkimus kiinalaisilla aikuisilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi, joilla on munuaisangiomyolipooma, joka ei vaadi välitöntä leikkausta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kiina, 100028
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200032
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Soveltuu everolimuusihoitoon paikallisesti hyväksytyn etiketin mukaisesti.
- Vähintään yksi AML, jonka halkaisija on ≥ 3 cm, sen pisimmällä halkaisijalla TT:n tai MRI:n avulla.
Poissulkemiskriteerit:
- AML:ään liittyvä verenvuoto tai embolisaatio 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Aiemmin ateroskleroosiin liittyvä sydäninfarkti, angina pectoris tai aivohalvaus.
- Heikentynyt keuhkojen toiminta.
- Merkittävä hematologinen tai maksan poikkeavuus.
- Kaikki vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Everolimus
Osallistujat saivat Everolimus-tabletteja 10 mg suun kautta kerran päivässä 48 viikon ajan.
|
Everolimuusi 2,5 mg ja 5 mg tabletit, joiden annostus on 10 mg suun kautta kerran vuorokaudessa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Hoidon alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, arvioitu enimmäiskesto 52 viikkoa
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia, mukaan lukien merkittävät muutokset perustasosta elintoimintojen, EKG:n ja laboratorioparametrien osalta (laboratorioarvioinnit sisälsivät hematologian, biokemian, hyytymisen ja virtsan analyysin), jotka hyväksyttiin ja raportoitiin haittavaikutuksiksi.
Osallistujien prosenttiosuus kussakin kategoriassa on ilmoitettu taulukossa.
|
Hoidon alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, arvioitu enimmäiskesto 52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on paras kokonaisvaste (BOR) angiomyolipooma (AML) -vaste 48 viikon enimmäishoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
BOR-tila on paras kirjattu tila hoidon alusta taudin etenemiseen asti. AML-vasteen tila: AML-määrän väheneminen vähintään 50 % verrattuna AML-seulontaan. Lisäksi AML-vasteen tulee tyydyttää: uusia AML:itä, joiden halkaisija on ≥ 1 cm, ei tunnisteta, kummankaan munuaisen tilavuus ei kasva enempää kuin 20 % alimmasta arvosta (jossa alin on pienin munuaisen tilavuus seulonnassa), osallistuja ei sinulla on angiomyolipoomaan liittyvä verenvuoto, jonka aste on vähintään 2 (määritelty NCI CTCAE, versio 4.03). Jopa viisi suurinta mitattavissa olevaa vauriota (≥ 1 cm halkaisijaltaan pisin) kussakin munuaisessa mitattiin seulonnassa magneettikuvaus/tietokonetomografialla (MRI/CT) ja määriteltiin AML-seulonnaksi. Näiden yksittäisten leesioiden tilavuuksien summa määriteltiin AML-tilavuudeksi ja se mitattiin jokaisessa arvioinnissa kokeen aikana. AML:n määrän lisääntyminen oli todiste AML:n pahenemisesta ja lasku kliinisestä vasteesta. |
Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on angiomyolipooman (AML) etenemisen paras kokonaisvastetila 48 viikon enimmäishoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
AML:n etenemistila määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista: AML:n määrän nousu 25 %:n tai suuremmasta minimiarvosta arvoon, joka on suurempi kuin seulonnan AML:n määrä (jossa alin alin AML-tilavuus, joka on saatu osallistujalta aiemmin tutkimuksessa), uuden AML:n ilmaantuminen, jonka halkaisija on pisin ≥ 1,0 cm, jommankumman munuaisen tilavuuden nousu 20 %:n tai suuremmasta pohjasta arvoon, joka on suurempi kuin seulonta (jossa alin on pienin munuaistilavuus, joka on saatu osallistujalta aiemmin tutkimuksessa ), angiomyolipoomaan liittyvä verenvuotoaste ≥2 (määritelty NCI CTCAE, versio 4.03). Jopa viisi suurinta mitattavissa olevaa vauriota (≥ 1 cm halkaisijaltaan pisin) kussakin munuaisessa mitattiin seulonnassa magneettikuvaus/tietokonetomografialla (MRI/CT) ja määriteltiin AML-seulonnaksi. Näiden yksittäisten leesioiden tilavuuksien summa määriteltiin AML-tilavuudeksi ja se mitattiin jokaisessa arvioinnissa kokeen aikana. AML:n määrän kasvu oli todiste AML:n pahenemisesta. |
Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
|
Vaikeaa munuaisten vajaatoimintaa sairastavien osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
Munuaisten vajaatoiminta määritellään laskennalliseksi kreatiniinipuhdistukseksi (CrCl) < 30 ml/min. CrCl mitattiin lähtötasolla ja neljällä muulla aikapisteellä; jokaiselle osallistujalle laskettiin vain lähtötaso ja pahin lähtötilanteen jälkeinen arvo (alin arvo CrCl:lle). Kreatiniinipuhdistuma arvioitiin Cockcroft-Gaultin kaavalla: kreatiniinipuhdistuma (ml/minuutti) = virtsan kreatiniinipitoisuus (ml/dl) x virtsan tilavuus (ml/24 tuntia) / plasman kreatiniinipitoisuus (mg/dl) x 1440 minuuttia/24 tuntia |
Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on NCI CTCA Grade 3/4 seerumin kreatiniini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
NCI CTCAE asteen 3/4 seerumin kreatiniini määritellään > 3,0 x normaalin yläraja (ULN).
Seerumin kreatiniini mitattiin lähtötasolla ja neljällä muulla ajankohdalla; vain pahin lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaiselle osallistujalle laskettiin (korkein arvo seerumin kreatiniinille).
|
Lähtötilanne, 48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Perivaskulaariset epitelioidisolukasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Kasvaimet, rasvakudos
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Skleroosi
- Mukula-skleroosi
- Angiomyolipoma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Everolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRAD001M2401
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämän kokeen tietojen saatavuus on osoitteessa https://www.clinicalstudydatarequest.com/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .