Innocuité et efficacité de l'évérolimus (Afinitor®) chez les patients adultes chinois atteints d'angiomyolipome associé au complexe de sclérose tubéreuse.
Étude de phase IV à un seul bras sur l'innocuité et l'efficacité de l'évérolimus chez des adultes chinois atteints d'un complexe de sclérose tubéreuse qui ont un angiomyolipome rénal ne nécessitant pas de chirurgie immédiate
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Chine, 100028
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Novartis Investigative Site
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Chine, 200032
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Admissible au traitement par l'évérolimus selon l'étiquette approuvée localement.
- Présence d'au moins un AML ≥ 3 cm dans son diamètre le plus long en utilisant CT ou IRM.
Critère d'exclusion:
- Hémorragie ou embolisation liée à la LMA au cours des 6 mois précédant l'inscription.
- Antécédents d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine ou d'accident vasculaire cérébral lié à l'athérosclérose.
- Fonction pulmonaire altérée.
- Anomalie hématologique ou hépatique importante.
- Toute condition médicale grave et/ou incontrôlée.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Évérolimus
Participants ciblés pour recevoir des comprimés d'Everolimus 10 mg par voie orale une fois par jour pendant 48 semaines.
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Comprimés d'évérolimus 2,5 mg et 5 mg avec un schéma posologique de 10 mg par voie orale une fois par jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début du traitement à 30 jours après la fin du traitement, évalué jusqu'à une durée maximale de 52 semaines
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Pourcentage de participants présentant des EI et des EIG, y compris des changements significatifs par rapport au départ dans les signes vitaux, les électrocardiogrammes et les paramètres de laboratoire (les évaluations de laboratoire comprenaient l'hématologie, la biochimie, la coagulation et l'analyse d'urine) qualifiés et signalés comme EI.
Le pourcentage de participants dans chaque catégorie est indiqué dans le tableau.
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Du début du traitement à 30 jours après la fin du traitement, évalué jusqu'à une durée maximale de 52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants avec la meilleure réponse globale (BOR) État de la réponse de l'angiomyolipome (AML) pendant la durée maximale de traitement de 48 semaines
Délai: Base de référence, 48 semaines
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Le statut BOR est le meilleur statut enregistré depuis le début du traitement jusqu'à la progression de la maladie. Statut de réponse AML : réduction du volume d'AML d'au moins 50 % par rapport au dépistage de l'AML. De plus, la réponse AML doit satisfaire : aucun nouvel AML ≥ 1 cm de diamètre le plus long n'est identifié, aucun rein n'augmente de volume de plus de 20 % par rapport au nadir (où le nadir est le volume de rein le plus bas lors du dépistage), le participant n'a pas avez un saignement lié à un angiomyolipome de grade égal ou supérieur à 2 (tel que défini par NCI CTCAE, version 4.03). Jusqu'à cinq des plus grandes lésions mesurables (≥ 1 cm de diamètre le plus long) dans chaque rein ont été mesurées lors du dépistage par imagerie par résonance magnétique/tomodensitométrie (IRM/TDM) et ont été définies comme dépistage de la LAM. La somme des volumes de ces lésions individuelles a été définie comme le volume d'AML et elle a été mesurée à chaque évaluation au cours de l'essai. Les augmentations du volume d'AML étaient la preuve d'une aggravation de l'AML, les diminutions étaient la preuve d'une réponse clinique. |
Base de référence, 48 semaines
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Pourcentage de participants présentant le meilleur statut de réponse globale de la progression de l'angiomyolipome (LAM) pendant la durée maximale de traitement de 48 semaines
Délai: Base de référence, 48 semaines
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L'état de progression de la LAM est défini comme un ou plusieurs des éléments suivants : une augmentation du nadir de 25 % ou plus du volume de la LAM à une valeur supérieure à la LAM de dépistage (où le nadir est le volume de LAM le plus bas obtenu pour le participant précédemment dans l'essai), l'apparition d'un nouvel AML ≥ 1,0 cm de diamètre le plus long, une augmentation du nadir de 20 % ou plus du volume de l'un ou l'autre rein à une valeur supérieure au dépistage (où le nadir est le volume rénal le plus bas obtenu pour le participant précédemment dans l'essai ), grade de saignement lié à l'angiomyolipome ≥ 2 (tel que défini par le NCI CTCAE, version 4.03). Jusqu'à cinq des plus grandes lésions mesurables (≥ 1 cm de diamètre le plus long) dans chaque rein ont été mesurées lors du dépistage par imagerie par résonance magnétique/tomodensitométrie (IRM/TDM) et ont été définies comme dépistage de la LAM. La somme des volumes de ces lésions individuelles a été définie comme le volume d'AML et elle a été mesurée à chaque évaluation au cours de l'essai. Les augmentations du volume d'AML étaient la preuve d'une aggravation de l'AML. |
Base de référence, 48 semaines
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Pourcentage de participants atteints d'insuffisance rénale grave
Délai: Base de référence, 48 semaines
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L'insuffisance rénale est définie comme une clairance de la créatinine calculée (CrCl) < 30 mL/min. La ClCr a été mesurée au départ et à quatre autres moments ; seules la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pour chaque participant ont été comptées (valeur la plus basse pour CrCl). La clairance de la créatinine a été estimée à l'aide de la formule de Cockcroft-Gault : clairance de la créatinine (mL/minute) = concentration de créatinine urinaire (mL/dL) x volume d'urine (mL/24 heures) / concentration de créatinine plasmatique (mg/dL) x 1440 minutes/24 heures |
Base de référence, 48 semaines
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Pourcentage de participants avec créatinine sérique NCI CTCA Grade 3/4
Délai: Base de référence, 48 semaines
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La créatinine sérique NCI CTCAE grade 3/4 est définie comme > 3,0 x les limites supérieures de la normale (LSN).
La créatinine sérique a été mesurée au départ et à quatre autres moments ; seule la pire valeur post-ligne de base pour chaque participant a été comptée (valeur la plus élevée pour la créatinine sérique).
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Base de référence, 48 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Malformations du développement cortical, groupe I
- Malformations du développement cortical
- Malformations du système nerveux
- Tumeurs à cellules épithélioïdes périvasculaires
- Syndromes neurocutanés
- Tumeurs, tissu adipeux
- Hamartome
- Tumeurs multiples primaires
- Sclérose
- Sclérose tubéreuse
- Angiomyolipome
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Évérolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- CRAD001M2401
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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