Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Everolimu (Afinitor®) u dospělých čínských pacientů s angiomyolipomem spojeným s komplexem tuberózní sklerózy.

3. září 2021 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze IV, jednoramenná studie bezpečnosti a účinnosti everolimu u dospělých Číňanů s komplexem tuberózní sklerózy, kteří mají renální angiomyolipom nevyžadující okamžitou operaci

Účelem této studie bylo posoudit bezpečnost a účinnost everolimu (Afinitor®) u čínských pacientů s renálním angiomyolipomem (AML) spojeným s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, jednoramennou, multicentrickou studii fáze IV Post-Approval Commitment (PAC) s jednou denně perorální dávkou 10 mg everolimu u účastníků s renální AML spojenou s TSC. V této studii byly tři samostatné fáze: fáze screeningu, fáze otevřené léčby, kdy účastníci dostávali everolimus po dobu 48 týdnů nebo do progrese onemocnění, a fáze sledování po ukončení léčby pro pacienty, kteří přerušili studovaný lék z jiných důvodů, než je onemocnění postup. Každý účastník měl návštěvu na konci léčby do 28 dnů po poslední dávce a bezpečnostní následnou návštěvu 30 dnů po poslední dávce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Způsobilé pro léčbu everolimem podle místně schváleného štítku.
  • Přítomnost alespoň jedné AML ≥ 3 cm v jejím nejdelším průměru pomocí CT nebo MRI.

Kritéria vyloučení:

  • Krvácení nebo embolizace související s AML během 6 měsíců před zařazením.
  • Anamnéza infarktu myokardu, anginy pectoris nebo cévní mozkové příhody související s aterosklerózou.
  • Zhoršená funkce plic.
  • Významná hematologická nebo jaterní abnormalita.
  • Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Everolimus
Účastníci měli za cíl dostávat tablety Everolimu 10 mg perorálně jednou denně po dobu 48 týdnů.
Lék: Everolimus
Everolimus 2,5 mg a 5 mg tablety s dávkovacím režimem 10 mg perorálně jednou denně.
Ostatní jména:
  • RAD001, Afinitor®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od začátku léčby do 30 dnů po ukončení léčby, hodnoceno až do maximální doby trvání 52 týdnů
Procento účastníků s AE a SAE včetně významných změn od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích, elektrokardiogramech a laboratorních parametrech (laboratorní vyšetření zahrnovala hematologii, biochemii, koagulaci a analýzu moči), kteří byli kvalifikováni a hlášeni jako AE. Procento účastníků v každé kategorii je uvedeno v tabulce.
Od začátku léčby do 30 dnů po ukončení léčby, hodnoceno až do maximální doby trvání 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nejlepší celkovou odpovědí (BOR) stav odpovědi na angiomyolipom (AML) během maximální doby trvání léčby 48 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, 48 týdnů

Stav BOR je nejlepší stav zaznamenaný od začátku léčby do progrese onemocnění. Stav odpovědi AML: snížení objemu AML alespoň o 50 % ve srovnání se screeningem AML. Kromě toho musí odpověď AML uspokojit: nebyly identifikovány žádné nové AML ≥ 1 cm v nejdelším průměru, ani ledvina nezvětšila objem o více než 20 % od nejnižší hodnoty (kde nadir je nejnižší objem ledviny při screeningu), účastník ne máte jakékoli krvácení související s angiomyolipomem stupně 2 nebo vyšší (jak je definováno NCI CTCAE, verze 4.03).

Až pět největších měřitelných lézí (≥ 1 cm v nejdelším průměru) v každé ledvině bylo měřeno při screeningu pomocí zobrazování pomocí magnetické rezonance/počítačové tomografie (MRI/CT) a byly definovány jako screening AML. Součet objemů těchto jednotlivých lézí byl definován jako objem AML a byl měřen při každém hodnocení během studie. Zvýšení objemu AML bylo důkazem zhoršení AML, snížení bylo důkazem klinické odpovědi.
Výchozí stav, 48 týdnů
Procento účastníků s nejlepší celkovou odpovědí na progresi angiomyolipomu (AML) během maximální doby trvání léčby 48 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, 48 týdnů

Stav progrese AML je definován jako jeden nebo více z následujících stavů: zvýšení objemu AML z nejnižší hodnoty o 25 % nebo více na hodnotu vyšší než u screeningové AML (kde nejnižší hodnota je nejnižší objem AML získaný u účastníka, který se dříve účastnil studie), objevení se nové AML ≥ 1,0 cm v nejdelším průměru, zvýšení objemu jedné ledviny z nadir o 20 % nebo více na hodnotu vyšší než při screeningu (kde nadir je nejnižší objem ledvin získaný u účastníka, který se dříve účastnil studie ), stupeň krvácení v souvislosti s angiomyolipomem ≥2 (jak je definováno NCI CTCAE, verze 4.03).

Až pět největších měřitelných lézí (≥ 1 cm v nejdelším průměru) v každé ledvině bylo měřeno při screeningu pomocí zobrazování pomocí magnetické rezonance/počítačové tomografie (MRI/CT) a byly definovány jako screening AML. Součet objemů těchto jednotlivých lézí byl definován jako objem AML a byl měřen při každém hodnocení během studie. Zvýšení objemu AML bylo důkazem zhoršení AML.
Výchozí stav, 48 týdnů
Procento účastníků s těžkým poškozením ledvin
Časové okno: Výchozí stav, 48 týdnů

Renální poškození je definováno jako vypočtená clearance kreatininu (CrCl) < 30 ml/min. CrCl byl měřen na začátku a ve čtyřech dalších časových bodech; byla započítána pouze výchozí hodnota a nejhorší hodnota po výchozím stavu pro každého účastníka (nejnižší hodnota pro CrCl).

Clearance kreatininu byla odhadnuta pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce:

clearance kreatininu (ml/min) = koncentrace kreatininu v moči (ml/dl) x objem moči (ml/24 hodin) / koncentrace kreatininu v plazmě (mg/dl) x 1440 minut/24 hodin
Výchozí stav, 48 týdnů
Procento účastníků se sérovým kreatininem stupně 3/4 NCI CTCA
Časové okno: Výchozí stav, 48 týdnů
NCI CTCAE stupeň 3/4 sérový kreatinin je definován jako > 3,0 x horní hranice normálu (ULN). Sérový kreatinin byl měřen na začátku a ve čtyřech dalších časových bodech; byla započítána pouze nejhorší post-baseline hodnota pro každého účastníka (nejvyšší hodnota pro sérový kreatinin).
Výchozí stav, 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

25. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

25. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRAD001M2401

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební data jsou dostupná podle kritérií a procesu popsaného na https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Renální angiomyolipom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit