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Sicherheit und Wirksamkeit von Everolimus (Afinitor®) bei chinesischen erwachsenen Patienten mit Angiomyolipom im Zusammenhang mit Tuberöse-Sklerose-Komplex.

3. September 2021 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Phase IV, Einarmige Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Everolimus bei chinesischen Erwachsenen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex, die ein renales Angiomyolipom haben, das keiner sofortigen Operation bedarf

Der Zweck dieser Studie war die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Everolimus (Afinitor®) bei chinesischen Patienten mit renalem Angiomyolipom (AML) in Verbindung mit tuberösem Sklerose-Komplex (TSC).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine offene, einarmige, multizentrische Phase-IV-Post-Approval Commitment (PAC)-Studie mit einmal täglicher oraler Dosis von 10 mg Everolimus bei Teilnehmern mit renaler AML in Verbindung mit TSC. In dieser Studie gab es drei separate Phasen: eine Screening-Phase, eine Open-Label-Behandlungsphase, in der die Teilnehmer Everolimus für 48 Wochen oder bis zum Fortschreiten der Krankheit erhielten, und eine Nachsorgephase bei Behandlungsabbruch für Patienten, die das Studienmedikament aus anderen Gründen als der Krankheit absetzen Fortschreiten. Jeder Teilnehmer hatte innerhalb von 28 Tagen nach der letzten Dosis einen Besuch am Ende der Behandlung und 30 Tage nach der letzten Dosis einen Sicherheits-Follow-up-Besuch.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100028
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200032
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Geeignet für die Behandlung mit Everolimus gemäß dem lokal zugelassenen Etikett.
  • Vorhandensein von mindestens einer AML ≥ 3 cm in ihrem längsten Durchmesser mittels CT oder MRT.

Ausschlusskriterien:

  • AML-bedingte Blutungen oder Embolisationen in den 6 Monaten vor der Einschreibung.
  • Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Angina pectoris oder Schlaganfall im Zusammenhang mit Arteriosklerose.
  • Eingeschränkte Lungenfunktion.
  • Signifikante hämatologische oder hepatische Anomalie.
  • Schwere und/oder unkontrollierte Erkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus
Die Teilnehmer sollten 48 Wochen lang einmal täglich Everolimus-Tabletten 10 mg oral erhalten.
Arzneimittel: Everolimus
Everolimus 2,5 mg und 5 mg Tabletten mit einem Dosierungsschema von 10 mg einmal täglich oral.
Andere Namen:
  • RAD001, Afinitor®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ab Behandlungsbeginn bis 30 Tage nach Behandlungsende, bewertet bis zu einer maximalen Dauer von 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs und SUEs, einschließlich signifikanter Veränderungen der Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme und Laborparameter (Laboruntersuchungen umfassten Hämatologie, Biochemie, Gerinnung und Urinanalyse) gegenüber dem Ausgangswert, die als UEs qualifiziert und gemeldet wurden. Der Prozentsatz der Teilnehmer in jeder Kategorie ist in der Tabelle angegeben.
Ab Behandlungsbeginn bis 30 Tage nach Behandlungsende, bewertet bis zu einer maximalen Dauer von 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit dem besten Gesamtansprechen (BOR)-Status des Angiomyolipom (AML)-Ansprechens während einer maximalen Behandlungsdauer von 48 Wochen
Zeitfenster: Basislinie, 48 Wochen

Der BOR-Status ist der beste Status, der vom Beginn der Behandlung bis zum Fortschreiten der Krankheit aufgezeichnet wurde. AML-Response-Status: Reduktion des AML-Volumens um mindestens 50 % im Vergleich zum AML-Screening. Darüber hinaus muss die AML-Reaktion zufriedenstellend sein: keine neue AML ≥ 1 cm im längsten Durchmesser wird identifiziert, weder nimmt das Nierenvolumen um mehr als 20 % vom Nadir (wobei der Nadir das niedrigste Nierenvolumen beim Screening ist) zu, noch der Teilnehmer eine Angiomyolipom-bedingte Blutung vom Grad gleich oder über 2 haben (wie von NCI CTCAE, Version 4.03 definiert).

Bis zu fünf der größten messbaren Läsionen (≥ 1 cm längster Durchmesser) in jeder Niere wurden beim Screening mittels Magnetresonanztomographie/Computertomographie (MRT/CT) gemessen und als Screening-AML definiert. Die Summe der Volumina dieser einzelnen Läsionen wurde als AML-Volumen definiert und bei jeder Bewertung während der Studie gemessen. Zunahmen des AML-Volumens waren ein Hinweis auf eine Verschlechterung der AML, Abnahmen waren ein Hinweis auf ein klinisches Ansprechen.
Basislinie, 48 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit dem besten Gesamtansprechstatus der Angiomyolipom (AML)-Progression während einer maximalen Behandlungsdauer von 48 Wochen
Zeitfenster: Basislinie, 48 Wochen

Der AML-Progressionsstatus ist definiert als einer oder mehrere der folgenden Punkte: ein Anstieg des AML-Volumens vom Nadir von 25 % oder mehr auf einen Wert, der größer ist als beim AML-Screening (wobei der Nadir das niedrigste AML-Volumen ist, das für den Teilnehmer zuvor in der Studie erzielt wurde), das Auftreten einer neuen AML ≥ 1,0 cm im längsten Durchmesser, eine Zunahme des Volumens einer der Nieren vom Nadir von 20 % oder mehr auf einen Wert, der größer ist als beim Screening (wobei der Nadir das niedrigste Nierenvolumen ist, das für den Teilnehmer zuvor in der Studie erhalten wurde ), Angiomyolipom-bedingte Blutungen Grad ≥2 (gemäß NCI CTCAE, Version 4.03).

Bis zu fünf der größten messbaren Läsionen (≥ 1 cm längster Durchmesser) in jeder Niere wurden beim Screening mittels Magnetresonanztomographie/Computertomographie (MRT/CT) gemessen und als Screening-AML definiert. Die Summe der Volumina dieser einzelnen Läsionen wurde als AML-Volumen definiert und bei jeder Bewertung während der Studie gemessen. Zunahmen des AML-Volumens waren ein Hinweis auf eine Verschlechterung der AML.
Basislinie, 48 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerer Nierenfunktionsstörung
Zeitfenster: Basislinie, 48 Wochen

Nierenfunktionsstörung ist definiert als die berechnete Kreatinin-Clearance (CrCl) < 30 ml/min. CrCl wurde zu Studienbeginn und zu vier weiteren Zeitpunkten gemessen; nur der Ausgangswert und der schlechteste Post-Ausgangswert für jeden Teilnehmer wurden gezählt (niedrigster Wert für CrCl).

Die Kreatinin-Clearance wurde anhand der Cockcroft-Gault-Formel geschätzt:

Kreatinin-Clearance (ml/Minute) = Urin-Kreatinin-Konzentration (ml/dl) x Urinvolumen (ml/24 Stunden) / Plasma-Kreatinin-Konzentration (mg/dl) x 1440 Minuten/24 Stunden
Basislinie, 48 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit NCI CTCA Grad 3/4 Serumkreatinin
Zeitfenster: Basislinie, 48 Wochen
NCI CTCAE Grad 3/4 Serum-Kreatinin ist definiert als > 3,0 x Obergrenze des Normalwerts (ULN). Serum-Kreatinin wurde zu Studienbeginn und zu vier weiteren Zeitpunkten gemessen; nur der schlechteste Post-Baseline-Wert für jeden Teilnehmer wurde gezählt (höchster Wert für Serum-Kreatinin).
Basislinie, 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRAD001M2401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Verfügbarkeit von Studiendaten entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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