Bezpieczeństwo i skuteczność ewerolimusu (Afinitor®) u dorosłych chińskich pacjentów z naczyniakomięśniakotłuszczakiem związanym ze stwardnieniem guzowatym.
Faza IV, jednoramienne badanie bezpieczeństwa i skuteczności ewerolimusu u dorosłych Chińczyków ze stwardnieniem guzowatym z naczyniakomięśniakotłuszczakiem nerek niewymagających natychmiastowej operacji
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Chiny, 100028
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny, 200032
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kwalifikuje się do leczenia ewerolimusem zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą.
- Obecność co najmniej jednej AML ≥ 3 cm w najdłuższej średnicy za pomocą CT lub MRI.
Kryteria wyłączenia:
- Krwawienie lub zator związany z AML w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
- Historia zawału mięśnia sercowego, dławicy piersiowej lub udaru związanego z miażdżycą.
- Upośledzona czynność płuc.
- Znacząca nieprawidłowość hematologiczna lub wątrobowa.
- Wszelkie ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ewerolimus
Celem uczestników było przyjmowanie tabletek Everolimus 10 mg doustnie raz dziennie przez 48 tygodni.
|
Ewerolimus 2,5 mg i 5 mg tabletki ze schematem dawkowania 10 mg doustnie raz na dobę.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 30 dni po zakończeniu leczenia, oceniany do maksymalnego czasu trwania 52 tygodni
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły AE i SAE, w tym istotne zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie parametrów życiowych, elektrokardiogramów i parametrów laboratoryjnych (oceny laboratoryjne obejmowały hematologię, biochemię, krzepnięcie i analizę moczu), kwalifikujących się i zgłoszonych jako AE.
Procent uczestników w każdej kategorii przedstawiono w tabeli.
|
Od rozpoczęcia leczenia do 30 dni po zakończeniu leczenia, oceniany do maksymalnego czasu trwania 52 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników ze statusem najlepszej całkowitej odpowiedzi (BOR) odpowiedzi naczyniakomięśniakotłuszczaka (AML) podczas maksymalnego czasu trwania leczenia wynoszącego 48 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
Status BOR to najlepszy stan odnotowany od rozpoczęcia leczenia do progresji choroby. Status odpowiedzi AML: zmniejszenie objętości AML o co najmniej 50% w stosunku do przesiewowej AML. Ponadto odpowiedź AML musi spełniać następujące warunki: nie zidentyfikowano nowej AML o najdłuższej średnicy ≥ 1 cm, objętość żadnej nerki nie zwiększyła się o więcej niż 20% od nadiru (gdzie nadir to najniższa objętość nerki podczas badania przesiewowego), uczestnik nie mają jakiekolwiek krwawienia związane z naczyniakomięśniakotłuszczakiem stopnia równego lub wyższego niż 2 (zgodnie z definicją NCI CTCAE, wersja 4.03). Maksymalnie pięć największych mierzalnych zmian (≥ 1 cm najdłuższej średnicy) w każdej nerce zmierzono podczas badania przesiewowego za pomocą rezonansu magnetycznego/tomografii komputerowej (MRI/CT) i zdefiniowano jako przesiewową AML. Suma objętości tych pojedynczych zmian została zdefiniowana jako objętość AML i była mierzona przy każdej ocenie podczas badania. Zwiększenie objętości AML świadczyło o pogorszeniu AML, spadki były dowodem odpowiedzi klinicznej. |
Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
|
Odsetek uczestników z najlepszą ogólną odpowiedzią na progresję naczyniakomięśniakotłuszczaka (AML) podczas maksymalnego czasu trwania leczenia wynoszącego 48 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
Status progresji AML definiuje się jako jeden lub więcej z poniższych: wzrost objętości AML od nadiru wynoszącego 25% lub więcej do wartości większej niż przesiewowa AML (gdzie nadir to najniższa objętość AML uzyskana u uczestnika wcześniej w badaniu), pojawienie się nowej AML o najdłuższej średnicy ≥ 1,0 cm, zwiększenie objętości którejkolwiek nerki z nadiru wynoszącego 20% lub więcej do wartości większej niż w badaniu przesiewowym (gdzie nadir jest najmniejszą objętością nerki uzyskaną u uczestnika wcześniej w badaniu ), stopień krwawienia związanego z naczyniakomięśniakotłuszczakiem ≥2 (zgodnie z definicją NCI CTCAE, wersja 4.03). Maksymalnie pięć największych mierzalnych zmian (≥ 1 cm najdłuższej średnicy) w każdej nerce zmierzono podczas badania przesiewowego za pomocą rezonansu magnetycznego/tomografii komputerowej (MRI/CT) i zdefiniowano jako przesiewową AML. Suma objętości tych pojedynczych zmian została zdefiniowana jako objętość AML i była mierzona przy każdej ocenie podczas badania. Wzrost objętości AML świadczył o pogorszeniu AML. |
Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
|
Odsetek uczestników z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
Zaburzenia czynności nerek definiuje się jako obliczony klirens kreatyniny (CrCl) < 30 ml/min. CrCl mierzono na początku badania iw czterech innych punktach czasowych; policzono tylko wartość wyjściową i najgorszą wartość po linii podstawowej dla każdego uczestnika (najniższa wartość dla CrCl). Klirens kreatyniny oszacowano za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta: klirens kreatyniny (ml/minutę) = stężenie kreatyniny w moczu (ml/dl) x objętość moczu (ml/24 godziny) / stężenie kreatyniny w osoczu (mg/dl) x 1440 minut/24 godziny |
Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
|
Odsetek uczestników z kreatyniną w surowicy stopnia 3/4 wg NCI CTCA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
Stężenie kreatyniny w surowicy stopnia 3/4 wg NCI CTCAE definiuje się jako > 3,0 x górna granica normy (GGN).
Stężenie kreatyniny w surowicy mierzono na początku badania iw czterech innych punktach czasowych; policzono tylko najgorszą wartość po linii podstawowej dla każdego uczestnika (najwyższa wartość dla kreatyniny w surowicy).
|
Wartość wyjściowa, 48 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Wady rozwojowe kory mózgowej, grupa I
- Wady rozwojowe kory mózgowej
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Okołonaczyniowe nowotwory z komórek nabłonkowatych
- Zespoły nerwowo-skórne
- Nowotwory, tkanka tłuszczowa
- Hamartoma
- Nowotwory, mnogie pierwotne
- Skleroza
- Stwardnienie guzowate
- Naczyniakomięśniakotłuszczak
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Ewerolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- CRAD001M2401
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie https://www.clinicalstudydatarequest.com/.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .