Безопасность и эффективность эверолимуса (Afinitor®) у взрослых пациентов в Китае с ангиомиолипомой, связанной с комплексом туберозного склероза.
Фаза IV, одногрупповое исследование безопасности и эффективности эверолимуса у взрослых китайцев с комплексом туберозного склероза, у которых есть почечная ангиомиолипома, не требующая немедленной операции
Обзор исследования
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Китай, 100028
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 200032
- Novartis Investigative Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Подходит для лечения эверолимусом в соответствии с одобренной на местном уровне этикеткой.
- Наличие хотя бы одного ОМЛ ≥ 3 см в наибольшем диаметре по данным КТ или МРТ.
Критерий исключения:
- Кровотечение или эмболизация, связанные с ОМЛ, в течение 6 месяцев до включения в исследование.
- История инфаркта миокарда, стенокардии или инсульта, связанного с атеросклерозом.
- Нарушение функции легких.
- Значительная гематологическая или печеночная аномалия.
- Любые тяжелые и/или неконтролируемые заболевания.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эверолимус
Участники планировали получать таблетки эверолимуса по 10 мг перорально один раз в день в течение 48 недель.
|
Таблетки эверолимуса 2,5 мг и 5 мг по схеме приема 10 мг перорально 1 раз в сутки.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От начала лечения до 30 дней после окончания лечения, оцениваемая до максимальной продолжительности 52 недели.
|
Процент участников с НЯ и СНЯ, включая значительные изменения показателей жизнедеятельности, электрокардиограмм и лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем (лабораторные оценки включали гематологию, биохимию, коагуляцию и анализ мочи), которые квалифицируются и регистрируются как НЯ.
Процент участников в каждой категории указан в таблице.
|
От начала лечения до 30 дней после окончания лечения, оцениваемая до максимальной продолжительности 52 недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с лучшим общим ответом (BOR) Статус ответа ангиомиолипомы (AML) в течение максимальной продолжительности лечения 48 недель
Временное ограничение: Исходный уровень, 48 недель
|
Статус BOR — это наилучший статус, зарегистрированный с начала лечения до прогрессирования заболевания. Статус реагирования на ОМЛ: снижение объема ОМЛ не менее чем на 50% по сравнению со скринингом ОМЛ. Кроме того, ответ на ОМЛ должен удовлетворять следующим требованиям: не выявлено новых ОМЛ ≥ 1 см в наибольшем диаметре, ни одна почка не увеличивается в объеме более чем на 20% от надира (где надир — самый низкий объем почки при скрининге), участник не наличие кровотечения, связанного с ангиомиолипомой, степени равной или выше 2 (согласно определению NCI CTCAE, версия 4.03). При скрининге с помощью магнитно-резонансной томографии/компьютерной томографии (МРТ/КТ) было измерено до пяти самых крупных поддающихся измерению поражений (≥ 1 см в наибольшем диаметре) в каждой почке, и они были определены как скрининг ОМЛ. Сумма объемов этих отдельных поражений была определена как объем ОМЛ и измерялась при каждой оценке в ходе исследования. Увеличение объема ОМЛ свидетельствовало об ухудшении течения ОМЛ, уменьшение — о клиническом ответе. |
Исходный уровень, 48 недель
|
|
Процент участников с наилучшим общим статусом ответа при прогрессировании ангиомиолипомы (ОМЛ) в течение максимальной продолжительности лечения 48 недель
Временное ограничение: Исходный уровень, 48 недель
|
Статус прогрессирования ОМЛ определяется как одно или несколько из следующих: увеличение объема ОМЛ от наименьшего значения в 25% или более до значения, превышающего скрининговый ОМЛ (где надир — это самый низкий объем ОМЛ, полученный для участника ранее в исследовании), появление нового ОМЛ ≥ 1,0 см в наибольшем диаметре, увеличение объема любой почки от наименьшего значения 20% или более до значения, превышающего скрининговое значение (где надир — это наименьший объем почки, полученный для участника ранее в исследовании ), связанное с ангиомиолипомой кровотечение степени ≥2 (согласно определению NCI CTCAE, версия 4.03). При скрининге с помощью магнитно-резонансной томографии/компьютерной томографии (МРТ/КТ) было измерено до пяти самых крупных поддающихся измерению поражений (≥ 1 см в наибольшем диаметре) в каждой почке, и они были определены как скрининг ОМЛ. Сумма объемов этих отдельных поражений была определена как объем ОМЛ и измерялась при каждой оценке в ходе исследования. Увеличение объема ОМЛ свидетельствовало об ухудшении ОМЛ. |
Исходный уровень, 48 недель
|
|
Процент участников с тяжелой почечной недостаточностью
Временное ограничение: Исходный уровень, 48 недель
|
Почечная недостаточность определяется как расчетный клиренс креатинина (CrCl) < 30 мл/мин. CrCl измеряли на исходном уровне и в четырех других временных точках; учитывались только исходный уровень и наихудшее значение после исходного уровня для каждого участника (самое низкое значение для CrCl). Клиренс креатинина оценивали по формуле Кокрофта-Голта: клиренс креатинина (мл/мин) = концентрация креатинина в моче (мл/дл) x объем мочи (мл/24 часа) / концентрация креатинина в плазме (мг/дл) x 1440 минут/24 часа |
Исходный уровень, 48 недель
|
|
Процент участников с уровнем креатинина в сыворотке NCI CTCA 3/4 степени
Временное ограничение: Исходный уровень, 48 недель
|
Уровень креатинина в сыворотке NCI CTCAE 3/4 определяется как > 3,0 x верхняя граница нормы (ВГН).
Креатинин сыворотки измеряли в начале исследования и в четырех других временных точках; учитывалось только худшее значение после исходного уровня для каждого участника (самое высокое значение креатинина в сыворотке).
|
Исходный уровень, 48 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Новообразования соединительной и мягкой ткани
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Неопластические синдромы, наследственные
- Пороки развития коры I группы
- Пороки развития коры
- Пороки развития нервной системы
- Периваскулярные эпителиоидно-клеточные новообразования
- Нейро-кожные синдромы
- Новообразования, жировая ткань
- Гамартома
- Новообразования, множественные первичные
- Склероз
- Туберозный склероз
- Ангиомиолипома
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Эверолимус
Другие идентификационные номера исследования
- CRAD001M2401
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.clinicalstudydatarequest.com/.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .