進行性コハク酸脱水素酵素（SDH）変異型/欠損型消化管間質腫瘍（GIST）におけるテモゾロミド（TMZ）
進行性コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 変異型/欠損型消化管間質腫瘍 (GIST) におけるテモゾロミド (TMZ) の非盲検第 2 相有効性試験
資金源 - FDA OOPD
切除不能または転移性 GIST 患者向けの FDA 承認製品には、イマチニブやスニチニブなどの治療法が含まれます。 進行性/転移性 GIST の治療用に FDA が承認した製品がありますが、これらの治療法は SDH 変異/欠損サブタイプには効果がないことが知られており、既知の有効な治療法は存在しません。
この研究の目的は、薬剤テモゾロミド (TMZ) に対する SDH 変異/欠損消化管間質癌の反応を調査し、患者の転帰を改善することです。
テモゾロミドは、新たに診断された多形性膠芽腫 (GBM) および難治性の退形成性星細胞腫がんの治療薬として FDA によって承認されています。
テモゾロミドは、SDH 変異/欠損消化管間質腫瘍の治療について FDA によって承認されていないため、実験的であると見なされます。
調査の概要
詳細な説明
この腫瘍研究は、進行性または転移性 GIST の患者を対象とした第 2 相研究となります。 この研究では、SDH変異/欠損GISTの患者におけるTMZ療法の6か月での全体的な奏効率を決定します。
治療は 6 か月間 (治療に利益がある場合は継続するオプションあり)、または疾患の進行または許容できない毒性が生じるまで (いずれか早い方) 継続されます。 すべての患者は、安全性パラメーターの評価のために定期的な評価を受けます。 テモゾロミドの投与量は、事前に指定された基準に従って、有害な治療効果の管理のために保持および/または変更される場合があります。 患者は、腫瘍切除を評価するために8週間ごとに放射線画像（CTまたはMRI）を受けます。
治験薬の最終投与から約28日後（7日後）に、臨床評価および安全性評価のための治療訪問の終了が行われます。 研究治療を中止する患者は、疾患の再発と生存について3〜6か月ごとに追跡されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19111
- Fox Chase Cancer Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -患者は病理学的にSDH変異/欠損GISTを確認しています。
- -以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から回復しました。
- 患者の ECOG パフォーマンスステータスは 0～2 です。
- -患者は十分な血液、肝臓、および腎機能を持っています。
- -出産の可能性のある女性患者は、試験薬の最初の投与を受ける前の72時間以内に血清または尿妊娠が陰性です。
- -出産の可能性のある女性患者は、避妊の2つの方法を使用するか、外科的に無菌であることに同意するか、研究の過程で異性愛活動を控えることに同意する 治験薬の最後の投与から120日後。
- -出産の可能性のあるパートナーを持つ男性患者は、適切な避妊方法を使用することに同意します 研究療法の最初の投与から始まり、研究療法の最後の投与の120日後まで。
- -RECIST v1.1（付録B）に従って測定可能または評価可能な疾患があります。
- 平均余命は12週間以上。
除外基準:
- -治験薬の開始から4週間以内に大手術を受けた患者。
- -研究治療の開始時に他の同時抗腫瘍療法（化学療法、標的療法、免疫療法、または放射線療法など）を受けている患者。
- 既知の脳転移を有する患者は、予後が不良であり、神経学的およびその他の有害事象の評価を混乱させる進行性の神経学的機能障害を発症することが多いため、この臨床試験から除外する必要があります。
- -重度または制御されていない全身性疾患の証拠[例：不安定または代償不全の呼吸器、心臓（生命を脅かす不整脈を含む）]。
- -以前の抗がん療法からの未解決の毒性≥CTCAEグレード2 脱毛症を除く（該当する場合） メディカルモニターとの話し合いの後に患者を入力できることに同意しない限り。
- 心臓障害クラス III および IV の定義の存在。または研究登録から1年以内の心筋梗塞/活動性虚血性心疾患の病歴;または制御不能な不整脈;またはコントロール不良の狭心症。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -管理されていない感染症（HIVを含む）、管理されていない真性糖尿病、または心臓病などの病状で、治療する医師の意見では、このプロトコルが患者にとって不当に危険である.
- -治験責任医師の意見では、被験者がこの試験に参加することを望ましくなくする、またはプロトコルの順守を危険にさらす可能性のある併発状態。
- 本剤の経口剤を飲み込めない患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：TMZ 85 mg/m2 mg 経口
TMZ 85 mg/m2 mg を 21 日間経口で 1 回投与し、その後 7 日間無治療で 28 日サイクル。 治療は 6 か月間 (治療に利益がある場合は継続するオプションあり)、または疾患の進行または許容できない毒性が生じるまで (いずれか早い方) 継続されます。 すべての患者は、安全性パラメーターの評価のために定期的な評価を受けます。 テモゾロミドの投与量は、事前に指定された基準に従って、有害な治療効果の管理のために保持および/または変更される場合があります。 患者は、腫瘍切除を評価するために8週間ごとに放射線画像（CTまたはMRI）を受けます。 治験薬の最終投与から約28日後に、臨床評価および安全性評価のための治療訪問の終了が行われます。 研究治療を中止する患者は、疾患の再発と生存について3〜6か月ごとに追跡されます。 |
テモゾロミド 85 mg/m2 を 21 日間経口投与し、続いて 7 日間治療なしで 28 日サイクルで投与します。 治療は 6 か月間 (治療に利益がある場合は継続するオプションあり)、または疾患の進行または許容できない毒性が生じるまで (いずれか早い方) 継続されます。 すべての患者は、安全パラメータの評価のために定期的な評価を受けます
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Overall Response Rate
時間枠：6 months
|
To determine overall response rate at 6 months for TMZ therapy in patients with SDH-mutant/deficient GIST.
Per Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) for target lesions and assessed by MRI: Complete Response (CR), Disappearance of all target lesions; Partial Response (PR), >=30% decrease in the sum of the longest diameter of target lesions; Overall Response (OR) = CR + PR.
|
6 months
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Progression-free Survival
時間枠：30 months
|
Progression-free survival.
Progression is defined using Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1), as a 20% increase in the sum of the longest diameter of target lesions, or a measurable increase in a non-target lesion, or the appearance of new lesions.
|
30 months
|
|
Overall Survival
時間枠：40 months
|
Number of participants alive
|
40 months
|
|
Adverse Events and Serious Adverse Events
時間枠：40 months
|
Number of participants with adverse events and serious adverse events
|
40 months
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Adam Burgoyne, MD, PhD、University of California, San Diego
- 主任研究者：Jason Sicklick, MD、University of California, San Diego
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 180114
- FD-R-6334 (その他の助成金/資金番号：FDA OOPD)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。