- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03556384
Témozolomide (TMZ) dans les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) mutantes/déficientes en succinate déshydrogénase (SDH)
Une étude ouverte de phase 2 sur l'efficacité du témozolomide (TMZ) dans les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) mutantes/déficientes en succinate déshydrogénase (SDH)
Source de financement - FDA OOPD
Les produits approuvés par la FDA pour les patients atteints de GIST non résécables ou métastatiques comprennent des thérapies telles que l'imatinib et le sunitinib. Bien qu'il existe des produits approuvés par la FDA pour le traitement des GIST avancés/métastatiques, ces thérapies sont connues pour être inefficaces dans le sous-type SDH-mutant/déficient et il n'existe aucune thérapie efficace connue.
Le but de cette étude est d'étudier la réponse du cancer du stroma gastro-intestinal SDH-mutant/déficient au médicament témozolomide (TMZ) et de viser à améliorer les résultats pour les patients.
Le témozolomide est approuvé par la FDA pour le traitement des cancers du glioblastome multiforme (GBM) et de l'astrocytome anaplasique réfractaire nouvellement diagnostiqués.
Le témozolomide est considéré comme expérimental car il n'est pas approuvé par la FDA pour le traitement de la tumeur stromale gastro-intestinale mutante/déficiente en SDH.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude en oncologie sera une étude de phase 2 pour les patients atteints de GIST avancé ou métastatique. Cette étude déterminera le taux de réponse global à 6 mois pour le traitement par TMZ chez les patients atteints de GIST mutant/déficient en SDH.
Le traitement se poursuivra pendant 6 mois (avec possibilité de continuer si le traitement en bénéficie) ou jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable (selon la première éventualité). Tous les patients auront des évaluations régulières pour l'évaluation des paramètres de sécurité. La dose de témozolomide peut être maintenue et/ou modifiée pour la prise en charge des effets indésirables du traitement selon des critères pré-spécifiés. Les patients auront une imagerie radiographique (CT ou IRM) toutes les 8 semaines pour évaluer la résection tumorale.
Une visite de fin de traitement pour les évaluations cliniques et les évaluations de sécurité sera effectuée environ 28 jours (7 jours) après la dernière dose du médicament à l'étude. Les patients qui interrompent le traitement à l'étude seront suivis tous les 3 à 6 mois pour la récurrence de la maladie et la survie.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Adam M Burgoyne, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 5 (858) 657-1276
- E-mail: aburgoyne@health.ucsd.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Jason Sicklick, MD
- Numéro de téléphone: 858-822-6173
- E-mail: jsicklick@health.ucsd.edu
Lieux d'étude
-
-
California
-
La Jolla, California, États-Unis, 92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19111
- Fox Chase Cancer Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a un GIST mutant/déficient en SDH confirmé pathologiquement.
- S'est remis des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, immunothérapie ou radiothérapie antérieure.
- Le patient a un statut de performance ECOG de 0-2.
- Le patient a une fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate.
- La patiente en âge de procréer a une grossesse sérique ou urinaire négative dans les 72 heures précédant la réception de la première dose du médicament à l'étude.
- La patiente en âge de procréer accepte d'utiliser 2 méthodes de contraception ou d'être chirurgicalement stérile, ou de s'abstenir de toute activité hétérosexuelle pendant la durée de l'étude jusqu'à 120 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Le patient de sexe masculin avec un partenaire en âge de procréer accepte d'utiliser une méthode de contraception adéquate en commençant par la première dose du traitement à l'étude jusqu'à 120 jours après la dernière dose du traitement à l'étude.
- A une maladie mesurable ou évaluable selon RECIST v1.1 (annexe B).
- Espérance de vie > 12 semaines.
Critère d'exclusion:
- Patients ayant subi une intervention chirurgicale majeure dans les 4 semaines suivant le début du traitement à l'étude.
- Patients recevant un autre traitement antinéoplasique concomitant (par exemple, chimiothérapie, thérapie ciblée, immunothérapie ou radiothérapie) au début du traitement à l'étude.
- Les patients présentant des métastases cérébrales connues doivent être exclus de cet essai clinique en raison de leur mauvais pronostic et parce qu'ils développent souvent un dysfonctionnement neurologique progressif qui confondrait l'évaluation des événements indésirables neurologiques et autres.
- Preuve de maladies systémiques graves ou non contrôlées [par exemple, respiratoires, cardiaques instables ou non compensés (y compris les arythmies potentiellement mortelles)].
- Toxicité non résolue ≥ CTCAE Grade 2 d'un traitement anticancéreux antérieur sauf l'alopécie (le cas échéant) sauf accord que le patient peut être admis après discussion avec le moniteur médical.
- Présence d'insuffisance cardiaque définitions des classes III et IV ; OU antécédents d'infarctus du myocarde/cardiopathie ischémique active dans l'année suivant l'entrée à l'étude ; OU dysrythmies incontrôlées ; OU angine de poitrine mal contrôlée.
- Femelles gestantes ou allaitantes.
- Condition médicale telle qu'une infection non contrôlée (y compris le VIH), un diabète sucré non contrôlé ou une maladie cardiaque qui, de l'avis du médecin traitant, rendrait ce protocole excessivement dangereux pour le patient.
- Toute condition concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, rend indésirable la participation du sujet à cet essai ou qui compromettrait le respect du protocole.
- Les patients qui ne peuvent pas avaler les formulations orales de l'agent
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: TMZ 85 mg/m2 mg par voie orale
TMZ 85 mg/m2 mg par voie orale une fois pendant 21 jours suivis de 7 jours sans traitement en cycles de 28 jours. Le traitement se poursuivra pendant 6 mois (avec possibilité de continuer si le traitement en bénéficie) ou jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable (selon la première éventualité). Tous les patients auront des évaluations régulières pour l'évaluation des paramètres de sécurité. La dose de témozolomide peut être maintenue et/ou modifiée pour la prise en charge des effets indésirables du traitement selon des critères pré-spécifiés. Les patients auront une imagerie radiographique (CT ou IRM) toutes les 8 semaines pour évaluer la résection tumorale. Une visite de fin de traitement pour les évaluations cliniques et les évaluations de sécurité sera effectuée environ 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les patients qui interrompent le traitement à l'étude seront suivis tous les 3 à 6 mois pour la récurrence de la maladie et la survie. |
Le témozolomide 85 mg/m2 sera administré par voie orale pendant 21 jours suivis de 7 jours sans traitement en cycles de 28 jours. Le traitement se poursuivra pendant 6 mois (avec possibilité de continuer si le traitement en bénéficie) ou jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable (selon la première éventualité). Tous les patients auront des évaluations régulières pour l'évaluation des paramètres de sécurité
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Taux de réponse global
Délai: 6 mois
|
Déterminer le taux de réponse global à 6 mois pour le traitement par TMZ chez les patients atteints de GIST mutant/déficient en SDH
|
6 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
La survie globale
Délai: 4 années
|
4 années
|
|
Survie sans progression
Délai: 4 années
|
4 années
|
|
Événements indésirables liés au TMZ
Délai: 6 mois
|
Description, grade [CTCAE v4.03] et gravité
|
6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Adam Burgoyne, MD, PhD, University of California, San Diego
- Chercheur principal: Jason Sicklick, MD, University of California, San Diego
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Tumeurs gastro-intestinales
- Tumeurs du système digestif
- Maladies gastro-intestinales
- Tumeurs, tissu conjonctif
- Tumeurs stromales gastro-intestinales
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antinéoplasiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Témozolomide
Autres numéros d'identification d'étude
- 180114
- FD-R-6334 (Autre subvention/numéro de financement: FDA OOPD)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .