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Témozolomide (TMZ) dans les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) mutantes/déficientes en succinate déshydrogénase (SDH)

28 août 2023 mis à jour par: Adam Burgoyne, MD, PhD

Une étude ouverte de phase 2 sur l'efficacité du témozolomide (TMZ) dans les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) mutantes/déficientes en succinate déshydrogénase (SDH)

Source de financement - FDA OOPD

Les produits approuvés par la FDA pour les patients atteints de GIST non résécables ou métastatiques comprennent des thérapies telles que l'imatinib et le sunitinib. Bien qu'il existe des produits approuvés par la FDA pour le traitement des GIST avancés/métastatiques, ces thérapies sont connues pour être inefficaces dans le sous-type SDH-mutant/déficient et il n'existe aucune thérapie efficace connue.

Le but de cette étude est d'étudier la réponse du cancer du stroma gastro-intestinal SDH-mutant/déficient au médicament témozolomide (TMZ) et de viser à améliorer les résultats pour les patients.

Le témozolomide est approuvé par la FDA pour le traitement des cancers du glioblastome multiforme (GBM) et de l'astrocytome anaplasique réfractaire nouvellement diagnostiqués.

Le témozolomide est considéré comme expérimental car il n'est pas approuvé par la FDA pour le traitement de la tumeur stromale gastro-intestinale mutante/déficiente en SDH.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude en oncologie sera une étude de phase 2 pour les patients atteints de GIST avancé ou métastatique. Cette étude déterminera le taux de réponse global à 6 mois pour le traitement par TMZ chez les patients atteints de GIST mutant/déficient en SDH.

Le traitement se poursuivra pendant 6 mois (avec possibilité de continuer si le traitement en bénéficie) ou jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable (selon la première éventualité). Tous les patients auront des évaluations régulières pour l'évaluation des paramètres de sécurité. La dose de témozolomide peut être maintenue et/ou modifiée pour la prise en charge des effets indésirables du traitement selon des critères pré-spécifiés. Les patients auront une imagerie radiographique (CT ou IRM) toutes les 8 semaines pour évaluer la résection tumorale.

Une visite de fin de traitement pour les évaluations cliniques et les évaluations de sécurité sera effectuée environ 28 jours (7 jours) après la dernière dose du médicament à l'étude. Les patients qui interrompent le traitement à l'étude seront suivis tous les 3 à 6 mois pour la récurrence de la maladie et la survie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19111
        • Fox Chase Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a un GIST mutant/déficient en SDH confirmé pathologiquement.
  2. S'est remis des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, immunothérapie ou radiothérapie antérieure.
  3. Le patient a un statut de performance ECOG de 0-2.
  4. Le patient a une fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate.
  5. La patiente en âge de procréer a une grossesse sérique ou urinaire négative dans les 72 heures précédant la réception de la première dose du médicament à l'étude.
  6. La patiente en âge de procréer accepte d'utiliser 2 méthodes de contraception ou d'être chirurgicalement stérile, ou de s'abstenir de toute activité hétérosexuelle pendant la durée de l'étude jusqu'à 120 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  7. Le patient de sexe masculin avec un partenaire en âge de procréer accepte d'utiliser une méthode de contraception adéquate en commençant par la première dose du traitement à l'étude jusqu'à 120 jours après la dernière dose du traitement à l'étude.
  8. A une maladie mesurable ou évaluable selon RECIST v1.1 (annexe B).
  9. Espérance de vie > 12 semaines.

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant subi une intervention chirurgicale majeure dans les 4 semaines suivant le début du traitement à l'étude.
  2. Patients recevant un autre traitement antinéoplasique concomitant (par exemple, chimiothérapie, thérapie ciblée, immunothérapie ou radiothérapie) au début du traitement à l'étude.
  3. Les patients présentant des métastases cérébrales connues doivent être exclus de cet essai clinique en raison de leur mauvais pronostic et parce qu'ils développent souvent un dysfonctionnement neurologique progressif qui confondrait l'évaluation des événements indésirables neurologiques et autres.
  4. Preuve de maladies systémiques graves ou non contrôlées [par exemple, respiratoires, cardiaques instables ou non compensés (y compris les arythmies potentiellement mortelles)].
  5. Toxicité non résolue ≥ CTCAE Grade 2 d'un traitement anticancéreux antérieur sauf l'alopécie (le cas échéant) sauf accord que le patient peut être admis après discussion avec le moniteur médical.
  6. Présence d'insuffisance cardiaque définitions des classes III et IV ; OU antécédents d'infarctus du myocarde/cardiopathie ischémique active dans l'année suivant l'entrée à l'étude ; OU dysrythmies incontrôlées ; OU angine de poitrine mal contrôlée.
  7. Femelles gestantes ou allaitantes.
  8. Condition médicale telle qu'une infection non contrôlée (y compris le VIH), un diabète sucré non contrôlé ou une maladie cardiaque qui, de l'avis du médecin traitant, rendrait ce protocole excessivement dangereux pour le patient.
  9. Toute condition concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, rend indésirable la participation du sujet à cet essai ou qui compromettrait le respect du protocole.
  10. Les patients qui ne peuvent pas avaler les formulations orales de l'agent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TMZ 85 mg/m2 mg par voie orale

TMZ 85 mg/m2 mg par voie orale une fois pendant 21 jours suivis de 7 jours sans traitement en cycles de 28 jours.

Le traitement se poursuivra pendant 6 mois (avec possibilité de continuer si le traitement en bénéficie) ou jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable (selon la première éventualité). Tous les patients auront des évaluations régulières pour l'évaluation des paramètres de sécurité. La dose de témozolomide peut être maintenue et/ou modifiée pour la prise en charge des effets indésirables du traitement selon des critères pré-spécifiés. Les patients auront une imagerie radiographique (CT ou IRM) toutes les 8 semaines pour évaluer la résection tumorale.

Une visite de fin de traitement pour les évaluations cliniques et les évaluations de sécurité sera effectuée environ 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les patients qui interrompent le traitement à l'étude seront suivis tous les 3 à 6 mois pour la récurrence de la maladie et la survie.

Le témozolomide 85 mg/m2 sera administré par voie orale pendant 21 jours suivis de 7 jours sans traitement en cycles de 28 jours.

Le traitement se poursuivra pendant 6 mois (avec possibilité de continuer si le traitement en bénéficie) ou jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable (selon la première éventualité). Tous les patients auront des évaluations régulières pour l'évaluation des paramètres de sécurité

Autres noms:
  • TEMODAR®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global
Délai: 6 mois
Déterminer le taux de réponse global à 6 mois pour le traitement par TMZ chez les patients atteints de GIST mutant/déficient en SDH
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 4 années
4 années
Survie sans progression
Délai: 4 années
4 années
Événements indésirables liés au TMZ
Délai: 6 mois
Description, grade [CTCAE v4.03] et gravité
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Adam Burgoyne, MD, PhD, University of California, San Diego
  • Chercheur principal: Jason Sicklick, MD, University of California, San Diego

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 septembre 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2018

Première publication (Réel)

14 juin 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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