異所性石灰化または骨化に対するチオ硫酸ナトリウムの皮下注射。パイロット研究 (ITS-PILOT)
異所性軟部組織の石灰化または骨化は、多くの疾患の経過を複雑にする可能性があります。それらのほとんどはまれであるか、非常にまれです。 異所性石灰化および骨化の臨床的、放射線学的および病理学的な提示が異なる場合でも、それらの仮説的な病態生理学を考慮して、同じ仮説が議論されます。 実際、そのような石灰化または骨化の病態生理学が議論されるとき、高リン酸カルシウム生成物、局所細胞病変および間葉系細胞の異常な分化転換が定期的に引き起こされる。 これまでに確認されていないいくつかの症例報告を除けば、利用可能な治療法はなく、患者の重大な痛みと生活の質の低下につながります. したがって、これらの石灰化/骨化の量または結果が重要になりすぎる場合は、外科的治療のみを提案できます。
チオ硫酸ナトリウム (STS) は、現在、シアン化物中毒の拮抗薬およびシスプラチンなどのいくつかの化学療法の副作用に対する化学保護剤として使用されています。 多数の症例報告といくつかの研究により、尿毒症によって誘発された血管または軟部組織の石灰化の治療における STS の潜在的な関心が明らかになりました。 最近、私たちのグループは、異所性軟部組織の石灰化または骨化の治療に STS を使用する専門知識を開発しました。 これらの有望な予備データとその限界を考慮して、STS の局所投与に基づいて軟部組織の石灰化または骨化を治療する戦略を開発しました。 この治療戦略の最初の結果は非常に有望であり、局所的または全身的な安全性はこれまでのところ満足のいくものです。 他の人によっても報告されたこれらの予備データは、前向き研究で確認するに値します。
このプロジェクトでは、皮膚筋炎または全身性硬化症に続発する石灰化および偽性副甲状腺機能低下症 1a タイプに続発する異所性骨化の治療のための STS の病巣内投与の有効性と安全性を評価するために、前向き非公開対照第 II 相試験を実施することを提案します ( PHP1A/iPPSD2) (副甲状腺ホルモンの不活化/副甲状腺ホルモン関連ペプチド (PTH/PTHrP) シグナル伝達障害)。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Vincent GUIGONIS, MD
- 電話番号:+33 555056358
- メール:vincent.guigonis@unilim.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Claire BAHANS
- メール:claire.bahans@chu-limoges.fr
研究場所
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Bordeaux、フランス、33000
- 募集
- CHU de Bordeaux
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主任研究者:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
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コンタクト:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
- メール:marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
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Bron、フランス、69500
- 募集
- Hospice Civil de Lyon
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主任研究者:
- Justine BACCHETTA, MD
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コンタクト:
- Justine BACCHETTA, MD
- メール:justine.bacchetta@chu-lyon.fr
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- 募集
- ApHp - Hôpital Bicêtre
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コンタクト:
- Agnès LINGLART, MD
- メール:agnes.linglart@aphp.fr
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主任研究者:
- Agnès LINGLART, MD
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Limoges、フランス、87042
- 募集
- CHU de Limoges
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コンタクト:
- Claire BAHANS
- メール:claire.bahans@chu-limoges.fr
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コンタクト:
- Vincent GUIGONIS, MD
- メール:vincent.guigonis@unilim.fr
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主任研究者:
- Vincent GUIGONIS, MD
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副調査官:
- Anne-Laure FAUCHAIS, MD
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副調査官:
- Pascalle VERGNE-SALLE, MD
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副調査官:
- Didier MORIAU, MD
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Paris、フランス、75000
- 募集
- ApHp - hôpital Lariboisière
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コンタクト:
- Korng EA, MD
- メール:korngea@yahoo.fr
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主任研究者:
- Korng EA, MD
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Paris、フランス、75000
- 募集
- Hôpital Cochin
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主任研究者:
- Benjamin CHAIGNE, MD
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コンタクト:
- Benjamin CHAIGNE, MD
- 電話番号:+33 158412143
- メール:benjamin.chaigne@aphp.fr
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Paris、フランス、75651
- 募集
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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主任研究者:
- olivier BENVENISTE, MD
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コンタクト:
- Olivier BENVENISTE, MD
- 電話番号:+33142161088
- メール:olivier.benveniste@aphp.fr
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Rennes、フランス、35200
- 募集
- CHU de Rennes
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コンタクト:
- Marie-Béatrice SAADE, MD
- 電話番号:+33 299267134
- メール:marie-beatrice.saade@chu-rennes.fr
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主任研究者:
- Marie-Béatrice SAADE, MD
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Rouen、フランス、76031
- 募集
- CHU de Rouen
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コンタクト:
- Mireille CASTANET, MD
- 電話番号:+33 232880250
- メール:mireille.castanet@chu-rouen.fr
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主任研究者:
- Mireille CASTANET, MD
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Toulouse、フランス、31000
- 募集
- CHU de Toulouse
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コンタクト:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
- メール:porquet-bordes.v@chu-toulouse.fr
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主任研究者:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
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Toulouse、フランス、31059
- 募集
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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コンタクト:
- Chloé CHALLAMEL, MD
- 電話番号:+33 567771408
- メール:challamel.c@chu-toulouse.fr
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主任研究者:
- Chloé CHALLAMEL, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
患者の症状:
- iPPSD2に続発する異所性骨化または
- 皮膚筋炎に続発する異所性石灰化または
- 全身性硬化症に続発する異所性石灰化
- 2歳以上の患者
- -対象となる石灰化/骨化の重大な罹患率および/または機能的影響に基づいて、学際的な委員会によって検証されたSTS注入の適応
- -今後12か月間、石灰化/骨化の手術が予定されていない患者
- -非常に効果的な避妊(ホルモン避妊、子宮内避妊具、子宮内ホルモン放出システム、両側卵管閉塞、精管切除されたパートナーまたは性的禁欲など)による出産の可能性のある女性
- 出産の可能性のあるパートナーの女性を持つ男性は、治療期間中および最後の注射から 91 日後までコンドームを使用する必要があります。
- 患者/両親が署名したインフォームドコンセント
- 社会保障制度に加入している患者
除外基準:
- STSまたは使用される賦形剤の1つに対するアレルギー
- STSの局所注射の禁忌
- 抗凝固療法
- 妊娠中、出産中または授乳中の女性
- 裁判所の判決又は行政処分により自由を奪われた患者
- 強制的に精神科治療を受けている患者
- 法的に保護された成人患者(後見・保佐)
- 同意できない患者
- 司法保護下に置かれた患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:処理済み
M0-M6: 慣らしフェーズ (コントロール) M6-M12: STS 治療フェーズ
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M0~M6(慣らし段階):通常通り診療・経過観察 M6-M12 (STS フェーズ):
患者は最大合計 11 回の STS 注射を受けます。 M12: 最終訪問 (V5): 臨床評価、治療病変の写真と CT スキャン、痛みと生活の質の評価。 |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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処理された石灰化/骨化の体積の割合の変化
時間枠:6か月目から12か月目まで
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CTスキャン測定で評価された、3つの疾患(皮膚筋炎、全身性硬化症、およびiPPSD2)のそれぞれにおける、STS治療の開始と終了の間の治療された石灰化/骨化の体積変化の割合の計算。
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6か月目から12か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療された石灰化/骨化の体積の変化
時間枠:月 0、月 6、月 12
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CTスキャン測定で評価された、(i)包含時、慣らし期間の終わり(6か月)、および各疾患におけるSTSの局所注射の6か月後(12か月)における、治療された石灰化/骨化の体積の計算.
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月 0、月 6、月 12
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有害事象
時間枠:12月
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有害事象 (臨床的および生物学的) の収集: STS 治療中の因果関係、重症度、および深刻度。
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12月
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処理された異所性石灰化/骨化のハウンズフィールド密度の変化
時間枠:月 0、月 6、月 12
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CTスキャン測定で評価された、包含時、慣らし期間の終わり(6か月)、およびSTSの局所注射の6か月後(12か月)の処理された異所性石灰化/骨化のハウンズフィールド密度分析。
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月 0、月 6、月 12
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痛みに臨床的に適切な変動がある患者の割合の変化
時間枠:月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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疼痛スケールで評価された疼痛に臨床的に適切な変動がある患者の割合の計算: M0-M6 と M6-M12 の間の小児における疼痛のヘテロ評価スケールの差 (HEDEN) ≥ 2 (2-7 歳)
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月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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痛みに臨床的に適切な変動がある患者の割合の変化
時間枠:月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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疼痛スケールで評価された疼痛に臨床的に適切な変動がある患者の割合の計算: M0-M6 と M6-M12 の間のビジュアル アナログ疼痛強度スケール (VAS) スコア ≥ 2 (> 7 歳) の差
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月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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生活の質に臨床的に関連する変動がある患者の割合の変化
時間枠:月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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生活の質に臨床的に適切な変動がある患者の割合の計算: M0-M6 と M6-M12 の間の PedsQL ≥ 5 (2-18 歳、適切なレポートを使用) の差
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月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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生活の質に臨床的に関連する変動がある患者の割合の変化
時間枠:月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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生活の質に臨床的に関連する変動がある患者のパーセンテージの計算: Short Form 36 (SF36) スコアの差が 20 以上 (> 18 歳) M0-M6 と M6-M12
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月 0 ~ 月 6 の間および月 6 ~ 月 12 の間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Vincent GUIGONIS, MD、University Hospital, Limoges
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。