Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subkutan injektion af natriumthiosulfat til ektopiske forkalkninger eller ossifikationer. En pilotundersøgelse (ITS-PILOT)

1. april 2025 opdateret af: University Hospital, Limoges

Ektopiske bløddelsforkalkninger eller forbeninger kan komplicere forløbet af adskillige sygdomme; de fleste af dem er sjældne eller meget sjældne. Selvom den kliniske, radiologiske og patologiske præsentation af ektopiske forkalkninger og ossifikationer er forskellige, diskuteres de samme hypoteser under hensyntagen til deres hypotetiske patofysiologi. Faktisk fremkaldes et højt calciumphosphatprodukt, lokale cellulære læsioner og unormal transdifferentiering af mesenkymale celler regelmæssigt, når patofysiologien af ​​sådanne forkalkninger eller ossifikationer diskuteres. Bortset fra adskillige case-rapporter, der ikke er bekræftet indtil videre, er der ingen medicinske behandlinger tilgængelige, hvilket fører til betydelige smerter og forringelse af livskvaliteten for patienterne. Derfor kan kun kirurgisk behandling foreslås, når volumen eller konsekvenserne af disse forkalkninger/ossifikationer bliver for vigtige.

Natriumthiosulfat (STS) bruges i øjeblikket som en cyanidforgiftningsantagonist og et kemobeskyttelsesmiddel mod bivirkninger af adskillige kemoterapier såsom Cisplatin. Talrige case-rapporter og adskillige undersøgelser har afsløret den potentielle interesse af STS i behandlingen af ​​uremisk inducerede vaskulære eller bløde vævsforkalkninger. For nylig har vores gruppe udviklet en ekspertise i brugen af ​​STS til behandling af ektopiske bløddelsforkalkninger eller ossifikationer. I betragtning af disse lovende foreløbige data og deres grænser udviklede vi en strategi til behandling af bløddelsforkalkninger eller ossifikationer baseret på en lokal administration af STS. De første resultater af denne terapeutiske strategi er meget lovende, og den lokale eller systemiske sikkerhed er indtil videre tilfredsstillende. Disse foreløbige data rapporteret af andre fortjener at blive bekræftet i en prospektiv undersøgelse.

Vi foreslår i dette projekt at udføre et prospektivt åbent kontrolleret fase II-forsøg for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​intralæsionel administration af STS til behandling af forkalkninger sekundært til dermatomyositis eller systemisk sklerose og ektopiske ossifikationer sekundært til pseudo-hypoparathyroidisme type 1a ( PHP1A/iPPSD2) (inaktiverende parathyreoideahormon / parathyroid-hormon-relateret peptid (PTH/PTHrP) signalforstyrrelse).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospice Civil de Lyon
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Justine BACCHETTA, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • APHP - Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Rekruttering
        • CHU de Limoges
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Kontakt:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Kontakt:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Kontakt:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • olivier BENVENISTE, MD
      • Paris, Frankrig, 75000
        • Rekruttering
        • APHP - Hôpital Lariboisière
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Korng EA, MD
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Rouen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Frankrig, 31000

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient præsenterer med:

    • ektopisk ossifikation sekundær til iPPSD2 eller
    • ektopisk forkalkning sekundært til dermatomyositis eller
    • ektopisk forkalkning sekundært til systemisk sklerose
  • Patient på 2 år eller derover
  • Indikation af STS-infusion valideret af et tværfagligt udvalg, baseret på den signifikante sygelighed og/eller funktionelle påvirkning af den målrettede forkalkning/ossifikation
  • Patient uden planlagt operation af forkalkningerne/ossifikationerne i de kommende tolv måneder
  • Kvinder i den fødedygtige alder på højeffektiv prævention (såsom hormonprævention, intrauterint apparat, intrauterint hormonfrigørende system, bilateral tubal okklusion, vasektomieret partner eller seksuel afholdenhed)
  • Mænd med kvinder af fødedygtige potentielle partnere bør bruge kondom under hele behandlingsperioden og indtil 91 dage efter den sidste injektion.
  • Informeret samtykke underskrevet af patient/forældre
  • Patient tilknyttet det sociale sikringssystem

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for STS eller et af de anvendte hjælpestoffer
  • Kontraindikation til lokal injektion af STS
  • Antikoagulerende terapi
  • Gravide, fødende eller ammende kvinde
  • Patient frihedsberøvet ved en domstolsdom eller en administrativ afgørelse
  • Patient i psykiatrisk behandling under tvang
  • Lovligt beskyttede voksne patienter (værgemål/kuratur)
  • Patienten kan ikke give samtykke
  • Patient stillet under retsbeskyttelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlet
M0-M6: indkøringsfase (kontrol) M6-M12: STS behandlingsfase
Medicin: STS

M0-M6 (indkøringsfase): lægehjælp og opfølgning som normalt

M6-M12 (STS fase):

  • Patienter med iPPSD2 vil blive behandlet med subkutan infusion ved hjælp af en bærbar pumpe.
  • Patienter med dermatomyositis eller systemisk sklerose vil blive behandlet med gentagne injektioner hver anden uge.

Patienterne vil modtage et maksimalt samlet antal på 11 STS-injektioner. M12: afsluttende besøg (V5): klinisk evaluering, fotografi og CT-scanning af den behandlede læsion, smerte og livskvalitetsvurdering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af volumenprocenten af ​​de behandlede forkalkninger/forbeninger
Tidsramme: mellem 6. og 12. måned
Beregning af procentdel af volumenudviklingen af ​​den behandlede forkalkning/forbening mellem begyndelsen og slutningen af ​​STS-behandling, i hver af de tre sygdomme (dermatomyositis, systemisk sklerose og iPPSD2), evalueret på CT-scanningsmålinger.
mellem 6. og 12. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af volumen af ​​de behandlede forkalkninger / ossifikationer
Tidsramme: Måned 0, Måned 6 og Måned 12
Beregning af volumen af ​​den behandlede forkalkning / ossifikation ved (i) inklusion, slutningen af ​​indkøringsperioden (6 måneder) og efter 6 måneders lokale injektioner af STS i hver sygdom (12 måneder), evalueret på CT-scanningsmålinger .
Måned 0, Måned 6 og Måned 12
Uønskede hændelser
Tidsramme: Måned 12
Indsamling af bivirkninger (kliniske og biologiske): kausalitet, sværhedsgrad og alvor under STS-behandlingen.
Måned 12
Ændring af Hounsfield-densiteten af ​​de behandlede ektopiske forkalkninger/ossifikationer
Tidsramme: Måned 0, Måned 6 og Måned 12
Hounsfield-densitetsanalyse af de behandlede ektopiske forkalkninger/ossifikationer ved inklusion, slutningen af ​​indkøringsperioden (6 måneder) og efter 6 måneders lokale injektioner af STS (12 måneder), evalueret på CT-scanningsmålinger.
Måned 0, Måned 6 og Måned 12
Ændring af procentdelen af ​​patienter med en klinisk relevant variation i smerte
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Beregning af procentdel af patienter med en klinisk relevant variation i smerte vurderet med smerteskalaer: forskel i hetero-evalueringsskala for smerte hos børn (HEDEN) ≥ 2 (2-7 år) mellem M0-M6 og M6-M12
Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Ændring af procentdelen af ​​patienter med en klinisk relevant variation i smerte
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Beregning af procentdel af patienter med en klinisk relevant variation i smerte vurderet med smerteskalaer: forskel i visuel analog smerteintensitetsskala (VAS) score ≥ 2 (> 7 år) mellem M0-M6 og M6-M12
Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Ændring af procentdelen af ​​patienter med en klinisk relevant variation i livskvalitet
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Beregning af procentdelen af ​​patienter med en klinisk relevant variation i livskvalitet: forskel i PedsQL ≥ 5 (2-18 år gammel, ved hjælp af passende rapporter) mellem M0-M6 og M6-M12
Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Ændring af procentdelen af ​​patienter med en klinisk relevant variation i livskvalitet
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12
Beregning af procentdelen af ​​patienter med en klinisk relevant variation i livskvalitet: forskel i Short Form 36 (SF36) score ≥ 20 (> 18 år) mellem M0-M6 og M6-M12
Mellem måned 0 og måned 6 og mellem måned 6 og måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Limoges

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Vincent Guigonis, MD, University Hospital, Limoges

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

6. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

6. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • I17004 (ITS-PILOT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Kliniske forsøg med STS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner