이소성 석회화 또는 골화에 대한 Sodium Thiosulfate의 피하 주사. 파일럿 연구 (ITS-PILOT)
이소성 연조직 석회화 또는 골화는 수많은 질병의 경과를 복잡하게 만들 수 있습니다. 대부분은 희귀하거나 매우 희귀합니다. 이소성 석회화 및 골화의 임상적, 방사선학적 및 병리학적 양상이 다르더라도, 이들의 가상적 병태생리학을 고려하여 동일한 가설이 논의된다. 실제로, 이러한 석회화 또는 골화의 병리생리학이 논의될 때 높은 인산칼슘 생성물, 국소 세포 병변 및 중간엽 세포의 비정상적인 전환분화가 정기적으로 유발됩니다. 지금까지 확인되지 않은 여러 증례 보고 외에도 의학적 치료법이 없어 환자에게 상당한 고통과 삶의 질 저하를 초래합니다. 따라서 이러한 석회화/골화의 부피 또는 결과가 너무 중요해지면 외과적 치료만이 제안될 수 있습니다.
티오황산나트륨(STS)은 현재 시안화물 중독 길항제 및 시스플라틴과 같은 여러 화학 요법의 부작용에 대한 화학 보호제로 사용됩니다. 수많은 증례 보고와 여러 연구에서 요독증으로 유발된 혈관 또는 연조직 석회화 치료에 STS의 잠재적인 관심이 밝혀졌습니다. 최근에 우리 그룹은 이소성 연조직 석회화 또는 골화의 치료를 위한 STS 사용에 대한 전문성을 개발했습니다. 이러한 유망한 예비 데이터와 그 한계를 고려하여 STS의 국소 투여를 기반으로 연조직 석회화 또는 골화를 치료하는 전략을 개발했습니다. 이 치료 전략의 첫 번째 결과는 매우 유망하며 현재까지 국소 또는 전신 안전성이 만족스럽습니다. 다른 사람들이 보고한 이러한 예비 데이터는 전향적 연구에서 확인할 가치가 있습니다.
우리는 이 프로젝트에서 피부근염 또는 전신 경화증에 이차적인 석회화 및 가성 부갑상샘기능저하증 1a 유형에 이차적인 이소성 골화의 치료를 위한 STS의 병소내 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위해 전향적 개방 통제 2상 시험을 수행할 것을 제안합니다. PHP1A/iPPSD2)(부갑상선 호르몬 불활성화/부갑상선 호르몬 관련 펩티드(PTH/PTHrP) 신호 장애).
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Vincent GUIGONIS, MD
- 전화번호: +33 555056358
- 이메일: vincent.guigonis@unilim.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Claire BAHANS
- 이메일: claire.bahans@chu-limoges.fr
연구 장소
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- 모병
- CHU de Bordeaux
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수석 연구원:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
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연락하다:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
- 이메일: marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
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Bron, 프랑스, 69500
- 아직 모집하지 않음
- Hospice Civil de Lyon
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수석 연구원:
- Justine BACCHETTA, MD
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연락하다:
- Justine BACCHETTA, MD
- 이메일: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- 모병
- APHP - Hôpital Bicêtre
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연락하다:
- Agnès LINGLART, MD
- 이메일: agnes.linglart@aphp.fr
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수석 연구원:
- Agnès LINGLART, MD
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Limoges, 프랑스, 87042
- 모병
- chu de Limoges
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연락하다:
- Claire BAHANS
- 이메일: claire.bahans@chu-limoges.fr
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연락하다:
- Vincent GUIGONIS, MD
- 이메일: vincent.guigonis@unilim.fr
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수석 연구원:
- Vincent GUIGONIS, MD
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부수사관:
- Anne-Laure FAUCHAIS, MD
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부수사관:
- Pascalle VERGNE-SALLE, MD
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부수사관:
- Didier MORIAU, MD
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Paris, 프랑스, 75651
- 아직 모집하지 않음
- Hopital de La Pitie Salpetriere
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수석 연구원:
- olivier BENVENISTE, MD
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연락하다:
- Olivier BENVENISTE, MD
- 전화번호: +33142161088
- 이메일: olivier.benveniste@aphp.fr
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Paris, 프랑스, 75000
- 모병
- APHP - Hôpital Lariboisière
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연락하다:
- Korng EA, MD
- 이메일: korngea@yahoo.fr
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수석 연구원:
- Korng EA, MD
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Rouen, 프랑스, 76031
- 아직 모집하지 않음
- CHU de Rouen
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연락하다:
- Mireille CASTANET, MD
- 전화번호: +33 232880250
- 이메일: mireille.castanet@chu-rouen.fr
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수석 연구원:
- Mireille CASTANET, MD
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Toulouse, 프랑스, 31000
- 모병
- CHU de Toulouse
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연락하다:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
- 이메일: porquet-bordes.v@chu-toulouse.fr
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수석 연구원:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
다음을 나타내는 환자:
- iPPSD2에 이차적인 이소성 골화 또는
- 피부근염에 이차적인 이소성 석회화 또는
- 전신 경화증에 이차적인 이소성 석회화
- 2세 이상 환자
- 표적 석회화/골화의 중요한 이환율 및/또는 기능적 영향을 기반으로 다학제적 위원회에서 검증한 STS 주입의 적응증
- 향후 12개월 동안 석회화/골화 수술 계획이 없는 환자
- 매우 효과적인 피임법(예: 호르몬 피임법, 자궁 내 장치, 자궁 내 호르몬 분비 시스템, 양측 난관 폐색, 정관절제술을 받은 파트너 또는 금욕)을 사용하는 가임 여성
- 가임 파트너가 있는 여성이 있는 남성은 전체 치료 기간 동안 그리고 마지막 주사 후 91일까지 콘돔을 사용해야 합니다.
- 환자/부모가 서명한 동의서
- 사회보장제도에 가입한 환자
제외 기준:
- STS 또는 사용된 부형제 중 하나에 대한 알레르기
- STS의 국소 주사에 대한 금기
- 항응고제 요법
- 임신, 분만 또는 모유 수유 중인 여성
- 법원 판결 또는 행정 결정에 의해 자유를 박탈당한 환자
- 강제로 정신과 치료를 받는 환자
- 법적으로 보호받는 성인 환자(후견인/큐레이터)
- 동의를 할 수 없는 환자
- 사법적 보호를 받는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
M0-M6: 도입 단계(대조군) M6-M12: STS 처리 단계
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M0-M6(준비 단계): 평소와 같이 의료 및 후속 조치 M6-M12(STS 단계):
환자는 최대 총 11회의 STS 주사를 받게 됩니다. M12: 최종 방문(V5): 임상 평가, 치료된 병변의 사진 및 CT 스캔, 통증 및 삶의 질 평가. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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처리된 석회화/골화의 부피 비율 변화
기간: 6개월에서 12개월 사이
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CT-스캔 측정에서 평가된 3가지 질병(피부근염, 전신 경화증 및 iPPSD2) 각각에서 STS 치료의 시작과 종료 사이에 치료된 석회화/골화의 부피 변화 백분율 계산.
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6개월에서 12개월 사이
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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처리된 석회화/골화의 부피 변화
기간: 0월, 6월, 12월
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CT-스캔 측정에서 평가된 (i) 포함, 도입 기간(6개월)의 끝 및 각 질병에서 STS의 국소 주사 6개월(12개월) 후 치료된 석회화/골화의 부피 계산 .
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0월, 6월, 12월
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부작용
기간: 12월
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부작용(임상 및 생물학적) 수집: STS 치료 중 인과관계, 중증도 및 중대성.
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12월
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치료된 이소성 석회화/골화의 Hounsfield 밀도 변화
기간: 0월, 6월, 12월
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포함 시 치료된 이소성 석회화/골화의 Hounsfield 밀도 분석, 준비 기간 종료(6개월) 및 STS의 국소 주사 6개월(12개월) 후 CT 스캔 측정에서 평가되었습니다.
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0월, 6월, 12월
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임상적으로 관련된 통증 변화가 있는 환자의 비율 변화
기간: 0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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통증 척도로 평가된 통증의 임상적으로 적절한 변이가 있는 환자의 백분율 계산: M0-M6 및 M6-M12 사이의 이종 평가 통증 통증 척도 차이(HEDEN) ≥ 2(2-7세)
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0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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임상적으로 관련된 통증 변화가 있는 환자의 비율 변화
기간: 0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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통증 척도로 평가된 통증의 임상적으로 적절한 변화가 있는 환자의 백분율 계산: M0-M6과 M6-M12 사이의 시각적 아날로그 통증 강도 척도(VAS) 점수 ≥ 2(> 7세)의 차이
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0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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삶의 질에 임상적으로 적절한 변화가 있는 환자 비율의 변화
기간: 0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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삶의 질에서 임상적으로 적절한 변화가 있는 환자의 백분율 계산: M0-M6과 M6-M12 사이의 PedsQL ≥ 5(2-18세, 적절한 보고서 사용)의 차이
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0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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삶의 질에 임상적으로 적절한 변화가 있는 환자 비율의 변화
기간: 0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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삶의 질에서 임상적으로 적절한 변이가 있는 환자의 백분율 계산: M0-M6과 M6-M12 사이의 Short Form 36(SF36) 점수 ≥ 20(> 18세)의 차이
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0월과 6월 사이 및 6월과 12월 사이
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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