皮下注射硫代硫酸钠用于异位钙化或骨化。试点研究 (ITS-PILOT)
2026年9月10日 更新者：University Hospital, Limoges
异位软组织钙化或骨化会使许多疾病的病程复杂化；他们中的大多数是罕见的或非常罕见的。 即使异位钙化和骨化的临床、放射学和病理学表现不同，考虑到它们假设的病理生理学，也讨论相同的假设。 事实上，当讨论此类钙化或骨化的病理生理学时，经常会引起高磷酸钙产物、局部细胞损伤和间充质细胞的异常转分化。 除了一些迄今尚未得到证实的病例报告外，没有可用的药物治疗方法，导致患者出现明显的疼痛和生活质量下降。 因此，当这些钙化/骨化的体积或后果变得太重要时，只能建议手术治疗。
硫代硫酸钠 (STS) 目前用作氰化物中毒拮抗剂和化学保护剂，可防止顺铂等多种化疗药物的不良反应。 许多病例报告和几项研究表明，STS 在治疗尿毒症引起的血管或软组织钙化方面具有潜在意义。 最近，我们小组开发了使用 STS 治疗异位软组织钙化或骨化的专业知识。 考虑到这些有希望的初步数据及其局限性，我们制定了一种基于局部 STS 治疗软组织钙化或骨化的策略。 这种治疗策略的初步结果非常有希望，到目前为止局部或全身安全性令人满意。 这些初步数据也由其他人报告，值得在前瞻性研究中得到证实。
我们建议在本项目中进行一项前瞻性开放对照 II 期试验，以评估病灶内给予 STS 治疗继发于皮肌炎或系统性硬化症的钙化和继发于假性甲状旁腺功能减退症 1a 型的异位骨化的有效性和安全性（ PHP1A/iPPSD2)（灭活甲状旁腺激素/甲状旁腺激素相关肽 (PTH/PTHrP) 信号障碍）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Vincent GUIGONIS, MD
- 电话号码：+33 555056358
- 邮箱：vincent.guigonis@unilim.fr
研究联系人备份
- 姓名：Claire BAHANS
- 邮箱：claire.bahans@chu-limoges.fr
学习地点
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Bordeaux、法国、33000
- 招聘中
- CHU de Bordeaux
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首席研究员：
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
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接触：
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
- 邮箱：marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
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Bron、法国、69500
- 招聘中
- Hospice Civil de Lyon
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首席研究员：
- Justine BACCHETTA, MD
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接触：
- Justine BACCHETTA, MD
- 邮箱：justine.bacchetta@chu-lyon.fr
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- 招聘中
- ApHp - Hôpital Bicêtre
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接触：
- Agnès LINGLART, MD
- 邮箱：agnes.linglart@aphp.fr
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首席研究员：
- Agnès LINGLART, MD
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Limoges、法国、87042
- 招聘中
- CHU de Limoges
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接触：
- Claire BAHANS
- 邮箱：claire.bahans@chu-limoges.fr
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接触：
- Vincent GUIGONIS, MD
- 邮箱：vincent.guigonis@unilim.fr
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首席研究员：
- Vincent GUIGONIS, MD
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副研究员：
- Anne-Laure FAUCHAIS, MD
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副研究员：
- Pascalle VERGNE-SALLE, MD
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副研究员：
- Didier MORIAU, MD
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Paris、法国、75000
- 招聘中
- ApHp - hôpital Lariboisière
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接触：
- Korng EA, MD
- 邮箱：korngea@yahoo.fr
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首席研究员：
- Korng EA, MD
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Paris、法国、75000
- 招聘中
- Hôpital Cochin
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首席研究员：
- Benjamin CHAIGNE, MD
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接触：
- Benjamin CHAIGNE, MD
- 电话号码：+33 158412143
- 邮箱：benjamin.chaigne@aphp.fr
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Paris、法国、75651
- 招聘中
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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首席研究员：
- olivier BENVENISTE, MD
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接触：
- Olivier BENVENISTE, MD
- 电话号码：+33142161088
- 邮箱：olivier.benveniste@aphp.fr
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Rennes、法国、35200
- 招聘中
- CHU de Rennes
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接触：
- Marie-Béatrice SAADE, MD
- 电话号码：+33 299267134
- 邮箱：marie-beatrice.saade@chu-rennes.fr
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首席研究员：
- Marie-Béatrice SAADE, MD
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Rouen、法国、76031
- 招聘中
- CHU de Rouen
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接触：
- Mireille CASTANET, MD
- 电话号码：+33 232880250
- 邮箱：mireille.castanet@chu-rouen.fr
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首席研究员：
- Mireille CASTANET, MD
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Toulouse、法国、31000
- 招聘中
- CHU de Toulouse
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接触：
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
- 邮箱：porquet-bordes.v@chu-toulouse.fr
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首席研究员：
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
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Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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接触：
- Chloé CHALLAMEL, MD
- 电话号码：+33 567771408
- 邮箱：challamel.c@chu-toulouse.fr
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首席研究员：
- Chloé CHALLAMEL, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
患者表现为：
- 继发于 iPPSD2 的异位骨化或
- 继发于皮肌炎的异位钙化或
- 继发于系统性硬化症的异位钙化
- 2岁或以上的患者
- 基于目标钙化/骨化的显着发病率和/或功能影响，由多学科委员会验证的 STS 输注指示
- 在接下来的十二个月内没有计划进行钙化/骨化手术的患者
- 采用高效避孕措施（如激素避孕、宫内节育器、宫内激素释放系统、双侧输卵管阻塞、伴侣输精管切除术或性禁欲）的育龄妇女
- 有可能生育伴侣的女性的男性应在整个治疗期间使用避孕套，直至最后一次注射后 91 天。
- 患者/父母签署的知情同意书
- 加入社会保障系统的患者
排除标准：
- 对 STS 或使用的其中一种赋形剂过敏
- 局部注射STS的禁忌症
- 抗凝治疗
- 孕妇、产妇或哺乳期妇女
- 被法院判决或行政决定剥夺自由的患者
- 在胁迫下接受精神病治疗的患者
- 受法律保护的成年患者（监护权/监护权）
- 患者无法同意
- 受司法保护的病人
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：处理过的
M0-M6：磨合阶段（对照） M6-M12：STS处理阶段
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M0-M6（磨合期）：照常进行医疗和随访 M6-M12（STS相）：
患者将接受最多 11 次 STS 注射。 M12：末次就诊（V5）：治疗病灶的临床评价、照片和CT扫描、疼痛和生活质量评价。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗钙化/骨化体积百分比的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月之间
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在 CT 扫描测量中评估三种疾病（皮肌炎、系统性硬化症和 iPPSD2）中的每一种，计算 STS 治疗开始和结束之间治疗的钙化/骨化的体积演变百分比。
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第 6 个月和第 12 个月之间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗钙化/骨化体积的变化
大体时间：第 0 个月、第 6 个月和第 12 个月
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计算在 (i) 纳入、磨合期结束时（6 个月）和在每种疾病中局部注射 STS 6 个月后（12 个月）治疗的钙化/骨化体积，通过 CT 扫描测量进行评估.
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第 0 个月、第 6 个月和第 12 个月
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不良事件
大体时间：第 12 个月
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不良事件（临床和生物学）的收集：STS 治疗期间的因果关系、严重性和严重性。
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第 12 个月
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治疗异位钙化/骨化的Hounsfield密度的变化
大体时间：第 0 个月、第 6 个月和第 12 个月
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在纳入时、磨合期结束时（6 个月）和局部注射 STS 6 个月后（12 个月）对治疗后的异位钙化/骨化进行 Hounsfield 密度分析，并通过 CT 扫描测量进行评估。
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第 0 个月、第 6 个月和第 12 个月
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具有临床相关疼痛变化的患者百分比的变化
大体时间：第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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用疼痛量表评估具有临床相关疼痛变化的患者百分比的计算：M0-M6 和 M6-M12 儿童疼痛异质评价量表 (HEDEN) ≥ 2（2-7 岁）的差异
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第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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具有临床相关疼痛变化的患者百分比的变化
大体时间：第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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计算使用疼痛量表评估的具有临床相关疼痛变化的患者百分比：M0-M6 和 M6-M12 之间视觉模拟疼痛强度量表 (VAS) 评分差异≥ 2（> 7 岁）
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第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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具有临床相关生活质量变化的患者百分比的变化
大体时间：第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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计算具有临床相关生活质量变异的患者百分比：M0-M6 和 M6-M12 之间 PedsQL ≥ 5 的差异（2-18 岁，使用适当的报告）
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第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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具有临床相关生活质量变化的患者百分比的变化
大体时间：第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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计算具有临床相关生活质量变异的患者百分比：M0-M6 和 M6-M12 之间的 Short Form 36 (SF36) 评分差异≥ 20（> 18 岁）
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第 0 个月和第 6 个月之间以及第 6 个月和第 12 个月之间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Vincent GUIGONIS, MD、University Hospital, Limoges
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月6日
初级完成 (估计的)
2029年6月6日
研究完成 (估计的)
2029年6月6日
研究注册日期
首次提交
2018年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2018年6月27日
首次发布 (实际的)
2018年7月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月10日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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