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Inyección subcutánea de tiosulfato de sodio para calcificaciones u osificaciones ectópicas. Un estudio piloto (ITS-PILOT)

4 de diciembre de 2023 actualizado por: University Hospital, Limoges

Las calcificaciones u osificaciones ectópicas de tejidos blandos pueden complicar el curso de numerosas enfermedades; la mayoría de ellos son raros o muy raros. Si bien la presentación clínica, radiológica y patológica de las calcificaciones y osificaciones ectópicas es diferente, se discuten las mismas hipótesis considerando su hipotética fisiopatología. De hecho, el alto producto de fosfato de calcio, las lesiones celulares locales y la transdiferenciación anormal de las células mesenquimales se evocan regularmente cuando se discute la fisiopatología de tales calcificaciones u osificaciones. Aparte de varios informes de casos que no han sido confirmados hasta el momento, no hay tratamientos médicos disponibles, lo que provoca un dolor significativo y un deterioro de la calidad de vida de los pacientes. Por tanto, sólo se puede plantear el tratamiento quirúrgico cuando el volumen o las consecuencias de estas calcificaciones/osificaciones se vuelven demasiado importantes.

El tiosulfato de sodio (STS) se usa actualmente como antagonista del envenenamiento por cianuro y quimioprotector contra los efectos adversos de varias quimioterapias como el cisplatino. Numerosos informes de casos y varios estudios han revelado el interés potencial de STS en el tratamiento de calcificaciones vasculares o de tejidos blandos inducidas por uremia. Recientemente, nuestro grupo ha desarrollado una experiencia en el uso de STS para el tratamiento de calcificaciones u osificaciones ectópicas de tejidos blandos. Teniendo en cuenta estos datos preliminares prometedores y sus límites, desarrollamos una estrategia para tratar las calcificaciones u osificaciones de los tejidos blandos basada en la administración local de STS. Los primeros resultados de esta estrategia terapéutica son muy prometedores y la seguridad local o sistémica es satisfactoria hasta el momento. Estos datos preliminares también informados por otros merecen ser confirmados en un estudio prospectivo.

Proponemos en este proyecto realizar un ensayo fase II prospectivo, abierto y controlado para evaluar la eficacia y la seguridad de la administración intralesional de STS para el tratamiento de calcificaciones secundarias a dermatomiositis o esclerosis sistémica y osificaciones ectópicas secundarias a pseudohipoparatiroidismo tipo 1a ( PHP1A/iPPSD2) (inactivación de la hormona paratiroidea/trastorno de señalización del péptido relacionado con la hormona paratiroidea (PTH/PTHrP)).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
      • Bron, Francia, 69500
        • Aún no reclutando
        • Hospice Civil de Lyon
        • Investigador principal:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contacto:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • APHP - Hôpital Bicêtre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Francia, 87042
        • Reclutamiento
        • CHU de Limoges
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Sub-Investigador:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Sub-Investigador:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Sub-Investigador:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Francia, 75000
        • Reclutamiento
        • APHP - Hôpital Lariboisière
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Korng EA, MD
      • Rouen, Francia, 76031
        • Aún no reclutando
        • CHU de Rouen
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Francia, 31000
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Valérie PORQUET-BORDES, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente que presenta:

    • osificación ectópica secundaria a iPPSD2 o
    • calcificación ectópica secundaria a dermatomiositis o
    • calcificación ectópica secundaria a esclerosis sistémica
  • Paciente de 2 años o más
  • Indicación de infusión de STS validada por un comité multidisciplinario, en base a la morbilidad significativa y/o impacto funcional de la calcificación/osificación objetivo
  • Paciente sin cirugía prevista de las calcificaciones/osificaciones para los próximos doce meses
  • Mujeres en edad fértil con anticoncepción altamente eficaz (como anticoncepción hormonal, dispositivo intrauterino, sistema liberador de hormonas intrauterino, oclusión tubárica bilateral, pareja vasectomizada o abstinencia sexual)
  • Los hombres con mujeres de parejas potenciales fértiles deben usar preservativos durante todo el período de tratamiento y hasta 91 días después de la última inyección.
  • Consentimiento informado firmado por el paciente/padres
  • Paciente afiliado al sistema de seguridad social

Criterio de exclusión:

  • Alergia a STS o a alguno de los excipientes utilizados
  • Contraindicación para la inyección local de STS
  • Terapia anticoagulante
  • Mujer embarazada, parturienta o lactante
  • Paciente privado de libertad por sentencia judicial o resolución administrativa
  • Paciente en tratamiento psiquiátrico bajo coerción
  • Pacientes adultos legalmente protegidos (tutela/curaduría)
  • Paciente incapaz de dar su consentimiento
  • Paciente puesto bajo protección judicial

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratado
M0-M6: fase de rodaje (control) M6-M12: fase de tratamiento STS
Droga: STS

M0-M6 (fase de rodaje): atención médica y seguimiento habitual

M6-M12 (fase STS):

  • Los pacientes con iPPSD2 serán tratados con infusión subcutánea utilizando una bomba portátil.
  • Los pacientes con dermatomiositis o esclerosis sistémica serán tratados con inyecciones repetidas cada dos semanas.

Los pacientes recibirán un número total máximo de 11 inyecciones de STS. M12: visita final (V5): evaluación clínica, fotografía y TAC de la lesión tratada, evaluación del dolor y calidad de vida.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio del porcentaje de volumen de las calcificaciones/osificaciones tratadas
Periodo de tiempo: entre el mes 6 y el mes 12
Cálculo del porcentaje de evolución del volumen de la calcificación/osificación tratada entre el inicio y el final del tratamiento STS, en cada una de las tres enfermedades (dermatomiositis, esclerosis sistémica e iPPSD2), evaluadas en medidas de tomografía computarizada.
entre el mes 6 y el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio del volumen de las calcificaciones/osificaciones tratadas
Periodo de tiempo: Mes 0, Mes 6 y Mes 12
Cálculo del volumen de la calcificación/osificación tratada en (i) la inclusión, el final del período de preinclusión (6 meses) y después de 6 meses de inyecciones locales de STS en cada enfermedad (12 meses), evaluado en mediciones de tomografía computarizada .
Mes 0, Mes 6 y Mes 12
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Mes 12
Recopilación de eventos adversos (clínicos y biológicos): causalidad, severidad y gravedad durante el tratamiento del STB.
Mes 12
Cambio de la densidad de Hounsfield de las calcificaciones/osificaciones ectópicas tratadas
Periodo de tiempo: Mes 0, Mes 6 y Mes 12
Análisis de densidad de Hounsfield de las calcificaciones/osificaciones ectópicas tratadas en el momento de la inclusión, el final del período de preinclusión (6 meses) y después de 6 meses de inyecciones locales de STS (12 meses), evaluadas mediante mediciones de tomografía computarizada.
Mes 0, Mes 6 y Mes 12
Cambio del porcentaje de pacientes con una variación del dolor clínicamente pertinente
Periodo de tiempo: Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cálculo del Porcentaje de pacientes con variación clínicamente pertinente del dolor evaluado con escalas de dolor: diferencia en escala de heteroevaluación del dolor en niños (HEDEN) ≥ 2 (2-7 años) entre M0-M6 y M6-M12
Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cambio del porcentaje de pacientes con una variación del dolor clínicamente pertinente
Periodo de tiempo: Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cálculo del Porcentaje de pacientes con una variación clínicamente pertinente en el dolor evaluado con escalas de dolor: diferencia en la puntuación de la escala analógica visual de intensidad del dolor (EVA) ≥ 2 (> 7 años) entre M0-M6 y M6-M12
Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cambio del porcentaje de pacientes con una variación clínicamente pertinente en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cálculo del porcentaje de pacientes con una variación clínicamente pertinente en la calidad de vida: diferencia en PedsQL ≥ 5 (2-18 años, utilizando informes apropiados) entre M0-M6 y M6-M12
Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cambio del porcentaje de pacientes con una variación clínicamente pertinente en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12
Cálculo del porcentaje de pacientes con una variación clínicamente pertinente en la calidad de vida: diferencia en la puntuación del Short Form 36 (SF36) ≥ 20 (> 18 años) entre M0-M6 y M6-M12
Entre el mes 0 y el mes 6 y entre el mes 6 y el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Limoges

Investigadores

  • Investigador principal: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de enero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

6 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

6 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de junio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

11 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • I17004 (ITS-PILOT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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