Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Подкожная инъекция тиосульфата натрия при эктопической кальцификации или окостенении. Пилотное исследование (ITS-PILOT)

10 сентября 2026 г. обновлено: University Hospital, Limoges

Эктопические кальцификаты или оссификации мягких тканей могут осложнять течение многих заболеваний; большинство из них редки или очень редки. Даже если клиническая, рентгенологическая и патологоанатомическая картина эктопических кальцинатов и окостенений различна, обсуждаются одни и те же гипотезы с учетом их гипотетической патофизиологии. Действительно, высокое содержание фосфата кальция, локальные клеточные поражения и аномальная трансдифференцировка мезенхимальных клеток регулярно упоминаются при обсуждении патофизиологии таких кальцинатов или окостенений. Помимо нескольких сообщений о случаях, которые до сих пор не были подтверждены, нет доступных медицинских методов лечения, что приводит к сильной боли и ухудшению качества жизни пациентов. Следовательно, только хирургическое лечение может быть предложено, когда объем или последствия этих кальцинатов/окостенений становятся слишком важными.

Тиосульфат натрия (STS) в настоящее время используется в качестве антагониста отравления цианидом и химиопротектора против побочных эффектов некоторых химиотерапевтических средств, таких как цисплатин. Многочисленные отчеты о клинических случаях и несколько исследований выявили потенциальный интерес к STS в лечении вызванных уремией кальцинатов сосудов или мягких тканей. Недавно наша группа накопила опыт использования STS для лечения эктопических кальцинатов мягких тканей или оссификации. Принимая во внимание эти многообещающие предварительные данные и их ограничения, мы разработали стратегию лечения кальцификации или оссификации мягких тканей, основанную на местном введении STS. Первые результаты этой терапевтической стратегии весьма многообещающие, а местная или системная безопасность пока удовлетворительна. Эти предварительные данные, также представленные другими, заслуживают подтверждения в проспективном исследовании.

В этом проекте мы предлагаем провести проспективное открытое контролируемое исследование II фазы для оценки эффективности и безопасности внутриочагового введения СТХ для лечения кальцификатов, вторичных по отношению к дерматомиозиту или системному склерозу, и эктопических окостенений, вторичных по отношению к псевдогипопаратиреозу 1а типа. PHP1A/iPPSD2) (нарушение передачи сигналов инактивирующего паратиреоидного гормона/пептида, связанного с паратиреоидным гормоном (PTH/PTHrP)).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Vincent GUIGONIS, MD
  • Номер телефона: +33 555056358
  • Электронная почта: vincent.guigonis@unilim.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Рекрутинг
        • CHU de Bordeaux
        • Главный следователь:
          • Marie-Elise TRUCHETET, MD
        • Контакт:
      • Bron, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Hospice Civil de Lyon
        • Главный следователь:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Контакт:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • ApHp - Hôpital Bicêtre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Франция, 87042
        • Рекрутинг
        • CHU de Limoges
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Младший исследователь:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Младший исследователь:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Младший исследователь:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Франция, 75000
        • Рекрутинг
        • ApHp - hôpital Lariboisière
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Korng EA, MD
      • Paris, Франция, 75000
        • Рекрутинг
        • Hôpital Cochin
        • Главный следователь:
          • Benjamin CHAIGNE, MD
        • Контакт:
          • Benjamin CHAIGNE, MD
          • Номер телефона: +33 158412143
          • Электронная почта: benjamin.chaigne@aphp.fr
      • Paris, Франция, 75651
        • Рекрутинг
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Главный следователь:
          • olivier BENVENISTE, MD
        • Контакт:
      • Rennes, Франция, 35200
        • Рекрутинг
        • CHU de Rennes
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marie-Béatrice SAADE, MD
      • Rouen, Франция, 76031
        • Рекрутинг
        • CHU de Rouen
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Франция, 31000
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Valérie PORQUET-BORDES, MD
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Chloé CHALLAMEL, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент с:

    • эктопическая оссификация, вторичная по отношению к iPPSD2 или
    • эктопическая кальцификация, вторичная по отношению к дерматомиозиту или
    • эктопическая кальцификация на фоне системного склероза
  • Пациент в возрасте 2 лет и старше
  • Показание к инфузии STS подтверждено междисциплинарным комитетом на основании значительной заболеваемости и/или функционального воздействия целевой кальцификации/оссификации.
  • Пациент без запланированной операции по поводу кальцинатов/окостенений в ближайшие двенадцать месяцев.
  • Женщины детородного возраста, пользующиеся высокоэффективными средствами контрацепции (например, гормональной контрацепцией, внутриматочной спиралью, внутриматочной гормональной системой, двусторонней закупоркой маточных труб, вазэктомией партнера или половым воздержанием)
  • Мужчинам с женщинами потенциальных партнерш детородного возраста следует использовать презервативы в течение всего периода лечения и до 91 дня после последней инъекции.
  • Информированное согласие, подписанное пациентом/родителями
  • Пациент, связанный с системой социального обеспечения

Критерий исключения:

  • Аллергия на STS или один из используемых вспомогательных веществ
  • Противопоказание к местному введению STS
  • Антикоагулянтная терапия
  • Беременная, роженица или кормящая женщина
  • Больной, лишенный свободы по приговору суда или административному решению
  • Пациент, проходящий психиатрическую помощь по принуждению
  • Совершеннолетние пациенты, находящиеся под защитой закона (опека/попечительство)
  • Пациент не может дать согласие
  • Пациент взят под судебную защиту

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Обработанный
M0-M6: вводная фаза (контроль) M6-M12: фаза обработки STS
Лекарство: СТС

M0-M6 (вводная фаза): медицинская помощь и последующее наблюдение в обычном режиме

M6-M12 (фаза STS):

  • Пациентов с iPPSD2 будут лечить подкожной инфузией с использованием портативной помпы.
  • Пациентов с дерматомиозитом или системным склерозом будут лечить повторными инъекциями каждые две недели.

Пациенты получат максимальное общее количество инъекций 11 STS. M12: последний визит (V5): клиническая оценка, фотография и компьютерная томография обработанного поражения, оценка боли и качества жизни.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение процента объема обработанных кальцинатов/окостенений
Временное ограничение: между 6 и 12 месяцем
Расчет процента изменения объема леченной кальцификации/оссификации между началом и концом лечения STS при каждом из трех заболеваний (дерматомиозит, системный склероз и iPPSD2), оцененных по измерениям КТ.
между 6 и 12 месяцем

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение объема леченных кальцинатов/окостенений
Временное ограничение: Месяц 0, Месяц 6 и Месяц 12
Расчет объема пролеченной кальцификации/оссификации при (i) включении, в конце вводного периода (6 месяцев) и через 6 месяцев местных инъекций STS при каждом заболевании (12 месяцев), оцененных по измерениям КТ .
Месяц 0, Месяц 6 и Месяц 12
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Месяц 12
Сбор данных о нежелательных явлениях (клинических и биологических): причинно-следственная связь, тяжесть и серьезность во время лечения СТС.
Месяц 12
Изменение плотности Хаунсфилда леченных эктопических кальцинатов/окостенений
Временное ограничение: Месяц 0, Месяц 6 и Месяц 12
Анализ плотности Хаунсфилда обработанных эктопических кальцинатов/окостенений при включении, в конце вводного периода (6 месяцев) и после 6 месяцев местных инъекций STS (12 месяцев), оцениваемый по измерениям КТ.
Месяц 0, Месяц 6 и Месяц 12
Изменение процента пациентов с клинически значимой вариацией боли
Временное ограничение: Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Расчет процента пациентов с клинически значимыми вариациями боли, оцениваемыми с помощью шкал боли: разница в гетерооценочной шкале боли у детей (HEDEN) ≥ 2 (2-7 лет) между M0-M6 и M6-M12
Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Изменение процента пациентов с клинически значимой вариацией боли
Временное ограничение: Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Расчет процента пациентов с клинически значимой вариацией боли, оцененной с помощью шкал боли: разница в баллах по визуальной аналоговой шкале интенсивности боли (ВАШ) ≥ 2 (старше 7 лет) между M0-M6 и M6-M12
Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Изменение процента пациентов с клинически значимым изменением качества жизни
Временное ограничение: Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Расчет процента пациентов с клинически значимым изменением качества жизни: разница в PedsQL ≥ 5 (2-18 лет, с использованием соответствующих отчетов) между M0-M6 и M6-M12
Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Изменение процента пациентов с клинически значимым изменением качества жизни
Временное ограничение: Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12
Расчет процента пациентов с клинически значимым изменением качества жизни: разница в баллах по краткой форме 36 (SF36) ≥ 20 (старше 18 лет) между M0-M6 и M6-M12
Между месяцем 0 и месяцем 6 и между месяцем 6 и месяцем 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Limoges

Следователи

  • Главный следователь: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 января 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

6 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • I17004 (ITS-PILOT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться