Natriumtiosulfaatin ihonalainen injektio kohdunulkoisen kalkkeutumisen tai luutumisen varalta. Pilottitutkimus (ITS-PILOT)
Kohdunulkoiset pehmytkudosten kalkkeutumat tai luutumat voivat monimutkaistaa monien sairauksien kulkua; useimmat niistä ovat harvinaisia tai erittäin harvinaisia. Vaikka kohdunulkoisten kalkkeutumien ja luutumien kliiniset, radiologiset ja patologiset ilmenemismuodot ovat erilaiset, samoista hypoteeseista keskustellaan niiden hypoteettisen patofysiologian perusteella. Todellakin, korkea kalsiumfosfaattituote, paikalliset soluvauriot ja mesenkymaalisten solujen epänormaali transdifferentioituminen ilmaantuvat säännöllisesti, kun tällaisten kalkkeutumien tai luutumien patofysiologiasta keskustellaan. Lukuun ottamatta useita toistaiseksi vahvistamattomia tapausraportteja, lääketieteellisiä hoitoja ei ole saatavilla, mikä aiheuttaa merkittävää kipua ja heikentää potilaiden elämänlaatua. Siksi vain kirurgista hoitoa voidaan ehdottaa, kun näiden kalkkeutumien/luutumien määrä tai seuraukset ovat liian tärkeitä.
Natriumtiosulfaattia (STS) käytetään tällä hetkellä syanidimyrkytysantagonistina ja kemoprotektanttina useiden kemoterapioiden, kuten sisplatiinin, haittavaikutuksia vastaan. Lukuisat tapausraportit ja useat tutkimukset ovat paljastaneet STS:n mahdollisen kiinnostuksen ureemisen aiheuttamien verisuoni- tai pehmytkudosten kalkkeutumien hoidossa. Viime aikoina ryhmämme on kehittänyt asiantuntemusta STS:n käytöstä kohdunulkoisten pehmytkudosten kalkkeutumien tai luutumien hoitoon. Ottaen huomioon nämä lupaavat alustavat tiedot ja niiden rajat, kehitimme strategian pehmytkudosten kalkkeutumien tai luutumien hoitamiseksi, joka perustuu STS:n paikalliseen antamiseen. Tämän terapeuttisen strategian ensimmäiset tulokset ovat erittäin lupaavia ja paikallinen tai systeeminen turvallisuus on toistaiseksi tyydyttävä. Nämä myös muiden ilmoittamat alustavat tiedot ansaitsevat vahvistuksen tulevassa tutkimuksessa.
Ehdotamme tässä projektissa avoimen kontrolloidun vaiheen II kokeen suorittamista, jotta voidaan arvioida STS:n intraleesionaalisen annon tehokkuutta ja turvallisuutta dermatomyosiitin tai systeemisen skleroosin sekundaarisen kalkkeutumisen ja pseudohypoparatyreoosin 1a tyypin aiheuttaman ektooppisen luutumisen hoidossa ( PHP1A/iPPSD2) (inaktivoiva lisäkilpirauhashormonin / lisäkilpirauhashormoneihin liittyvä peptidi (PTH/PTHrP) signaalihäiriö).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Vincent GUIGONIS, MD
- Puhelinnumero: +33 555056358
- Sähköposti: vincent.guigonis@unilim.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Claire BAHANS
- Sähköposti: claire.bahans@chu-limoges.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Rekrytointi
- CHU de Bordeaux
-
Päätutkija:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
- Sähköposti: marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
-
Bron, Ranska, 69500
- Rekrytointi
- Hospice Civil de Lyon
-
Päätutkija:
- Justine BACCHETTA, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Justine BACCHETTA, MD
- Sähköposti: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Rekrytointi
- ApHp - Hôpital Bicêtre
-
Ottaa yhteyttä:
- Agnès LINGLART, MD
- Sähköposti: agnes.linglart@aphp.fr
-
Päätutkija:
- Agnès LINGLART, MD
-
Limoges, Ranska, 87042
- Rekrytointi
- CHU de Limoges
-
Ottaa yhteyttä:
- Claire BAHANS
- Sähköposti: claire.bahans@chu-limoges.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Vincent GUIGONIS, MD
- Sähköposti: vincent.guigonis@unilim.fr
-
Päätutkija:
- Vincent GUIGONIS, MD
-
Alatutkija:
- Anne-Laure FAUCHAIS, MD
-
Alatutkija:
- Pascalle VERGNE-SALLE, MD
-
Alatutkija:
- Didier MORIAU, MD
-
Paris, Ranska, 75000
- Rekrytointi
- ApHp - hôpital Lariboisière
-
Ottaa yhteyttä:
- Korng EA, MD
- Sähköposti: korngea@yahoo.fr
-
Päätutkija:
- Korng EA, MD
-
Paris, Ranska, 75000
- Rekrytointi
- Hôpital Cochin
-
Päätutkija:
- Benjamin CHAIGNE, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Benjamin CHAIGNE, MD
- Puhelinnumero: +33 158412143
- Sähköposti: benjamin.chaigne@aphp.fr
-
Paris, Ranska, 75651
- Rekrytointi
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Päätutkija:
- olivier BENVENISTE, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Olivier BENVENISTE, MD
- Puhelinnumero: +33142161088
- Sähköposti: olivier.benveniste@aphp.fr
-
Rennes, Ranska, 35200
- Rekrytointi
- CHU de Rennes
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie-Béatrice SAADE, MD
- Puhelinnumero: +33 299267134
- Sähköposti: marie-beatrice.saade@chu-rennes.fr
-
Päätutkija:
- Marie-Béatrice SAADE, MD
-
Rouen, Ranska, 76031
- Rekrytointi
- CHU de Rouen
-
Ottaa yhteyttä:
- Mireille CASTANET, MD
- Puhelinnumero: +33 232880250
- Sähköposti: mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Päätutkija:
- Mireille CASTANET, MD
-
Toulouse, Ranska, 31000
- Rekrytointi
- CHU de Toulouse
-
Ottaa yhteyttä:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
- Sähköposti: porquet-bordes.v@chu-toulouse.fr
-
Päätutkija:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Rekrytointi
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
Ottaa yhteyttä:
- Chloé CHALLAMEL, MD
- Puhelinnumero: +33 567771408
- Sähköposti: challamel.c@chu-toulouse.fr
-
Päätutkija:
- Chloé CHALLAMEL, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilas esittelee:
- kohdunulkoinen luutuminen, joka on toissijainen iPPSD2:lle tai
- kohdunulkoinen kalkkeutuminen, joka on sekundaarinen dermatomyosiitin tai
- systeemisen skleroosin aiheuttama kohdunulkoinen kalkkeutuminen
- Potilas 2-vuotias tai vanhempi
- Monitieteisen komitean validoima STS-infuusion indikaatio, joka perustuu kohdennetun kalkkeutumisen/luututumisen merkittävään sairastuvuuteen ja/tai toiminnalliseen vaikutukseen
- Potilas, jolle ei ole suunniteltu kalkkeutumien/luutumien leikkausta seuraavien kahdentoista kuukauden aikana
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka käyttävät erittäin tehokasta ehkäisyä (kuten hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite, kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä, molemminpuolinen munanjohtimien tukos, kumppani, jolle on tehty vasektomia tai seksuaalinen raittius)
- Miesten, joiden naiset voivat tulla raskaaksi, tulee käyttää kondomia koko hoitojakson ajan ja 91 päivään asti viimeisen pistoksen jälkeen.
- Potilaan/vanhempien allekirjoittama tietoinen suostumus
- Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvajärjestelmään
Poissulkemiskriteerit:
- Allergia STS:lle tai jollekin käytetystä apuaineesta
- Vasta-aihe paikalliselle STS-injektiolle
- Antikoagulanttihoito
- Raskaana oleva, synnyttävä tai imettävä nainen
- Potilas, jolta on riistetty vapaus oikeuden tuomiolla tai hallinnollisella päätöksellä
- Potilas psykiatrisessa hoidossa pakkokeinon alaisena
- Laillisesti suojatut aikuiset potilaat (huoltajuus / huoltajuus)
- Potilas ei pysty antamaan suostumusta
- Potilas asetettu oikeusturvaan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsitelty
M0-M6: sisäänajovaihe (kontrolli) M6-M12: STS-käsittelyvaihe
|
M0-M6 (sisäänajovaihe): sairaanhoito ja seuranta normaalisti M6-M12 (STS-vaihe):
Potilaat saavat yhteensä enintään 11 STS-injektiota. M12: loppukäynti (V5): kliininen arviointi, valokuva ja CT-skannaus hoidetusta leesiosta, kivun ja elämänlaadun arviointi. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käsiteltyjen kalkkeutumien/luutumien tilavuusprosentin muutos
Aikaikkuna: 6. ja 12. kuukauden välillä
|
Käsitellyn kalkkeutumisen/luutumisen tilavuuskehityksen prosenttiosuuden laskeminen STS-hoidon alun ja lopun välillä kussakin kolmessa sairaudessa (dermatomyosiitti, systeeminen skleroosi ja iPPSD2), arvioituna CT-skannausmittauksilla.
|
6. ja 12. kuukauden välillä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käsiteltyjen kalkkeutumien/luutumien tilavuuden muutos
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Käsitellyn kalkkeutumisen/luutumisen tilavuuden laskeminen (i) sisällyttämisen yhteydessä, sisäänajojakson lopussa (6 kuukautta) ja 6 kuukauden paikallisten STS-injektioiden jälkeen kussakin sairaudessa (12 kuukautta), arvioituna CT-skannausmittauksilla .
|
Kuukausi 0, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Haittavaikutusten kokoelma (kliiniset ja biologiset): syy-yhteys, vakavuus ja vakavuus STS-hoidon aikana.
|
Kuukausi 12
|
|
Hounsfield-tiheyden muutos hoidetuissa kohdunulkoisissa kalkkeutumissa/luutumissa
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Hounsfield-tiheysanalyysi käsitellyistä ektooppisista kalkkeutumista/luutumisesta sisällyttämisen yhteydessä, sisäänajojakson lopussa (6 kuukautta) ja 6 kuukauden paikallisten STS-injektioiden jälkeen (12 kuukautta), arvioituna CT-skannausmittauksilla.
|
Kuukausi 0, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos niiden potilaiden prosenttiosuudessa, joilla on kliinisesti olennainen vaihtelu kivussa
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
Niiden potilaiden prosenttiosuuden laskeminen, joilla on kliinisesti olennainen vaihtelu kipuasteikoilla arvioituna: ero lasten kivun heteroarviointiasteikossa (HEDEN) ≥ 2 (2-7-vuotiaat) välillä M0-M6 ja M6-M12
|
Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
|
Muutos niiden potilaiden prosenttiosuudessa, joilla on kliinisesti olennainen vaihtelu kivussa
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
Niiden potilaiden prosenttiosuuden laskeminen, joilla on kliinisesti olennainen kivun vaihtelu, arvioituna kipuasteikoilla: ero visuaalisen analogisen kivun intensiteettiasteikon (VAS) pistemäärässä ≥ 2 (> 7 vuotta vanha) välillä M0-M6 ja M6-M12
|
Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
|
Muutos niiden potilaiden prosenttiosuudessa, joilla on kliinisesti olennainen elämänlaadun vaihtelu
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
Niiden potilaiden prosenttiosuuden laskeminen, joilla on kliinisesti olennainen elämänlaadun vaihtelu: ero PedsQL:ssä ≥ 5 (2-18-vuotiaat, asianmukaisia raportteja käyttäen) välillä M0-M6 ja M6-M12
|
Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
|
Muutos niiden potilaiden prosenttiosuudessa, joilla on kliinisesti olennainen elämänlaadun vaihtelu
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
Niiden potilaiden prosenttiosuuden laskeminen, joilla on kliinisesti olennainen elämänlaadun vaihtelu: ero Short Form 36 (SF36) -pisteissä ≥ 20 (> 18-vuotiaat) välillä M0-M6 ja M6-M12
|
Kuukauden 0 ja kuukauden 6 välillä ja kuukauden 6 ja 12 välillä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Myosiitti
- Polymyosiitti
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Skleroderma, systeeminen
- Dermatomyosiitti
- Luutuminen, heterotooppinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- I17004 (ITS-PILOT)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .