Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Iniezione sottocutanea di tiosolfato di sodio per calcificazioni o ossificazioni ectopiche. Uno studio pilota (ITS-PILOT)

4 dicembre 2023 aggiornato da: University Hospital, Limoges

Le calcificazioni o le ossificazioni ectopiche dei tessuti molli possono complicare il decorso di numerose malattie; la maggior parte di essi sono rari o molto rari. Anche se la presentazione clinica, radiologica e patologica delle calcificazioni e delle ossificazioni ectopiche è diversa, le stesse ipotesi vengono discusse considerando la loro ipotetica fisiopatologia. In effetti, quando si discute la fisiopatologia di tali calcificazioni o ossificazioni, vengono regolarmente evocati prodotti ad alto contenuto di fosfato di calcio, lesioni cellulari locali e transdifferenziazione anomala delle cellule mesenchimali. A parte diversi casi clinici che non sono stati finora confermati, non sono disponibili trattamenti medici, il che comporta dolore significativo e compromissione della qualità della vita dei pazienti. Pertanto, solo il trattamento chirurgico può essere proposto quando il volume o le conseguenze di queste calcificazioni/ossificazioni diventano troppo importanti.

Il tiosolfato di sodio (STS) è attualmente utilizzato come antagonista dell'avvelenamento da cianuro e chemioprotettore contro gli effetti avversi di diverse chemioterapie come il cisplatino. Numerosi casi clinici e diversi studi hanno rivelato il potenziale interesse della STS nel trattamento delle calcificazioni vascolari o dei tessuti molli indotte da uremie. Recentemente, il nostro gruppo ha sviluppato una competenza nell'uso di STS per il trattamento di calcificazioni o ossificazioni ectopiche dei tessuti molli. Considerando questi dati preliminari promettenti e i loro limiti, abbiamo sviluppato una strategia per trattare le calcificazioni o le ossificazioni dei tessuti molli basata su una somministrazione locale di STS. I primi risultati di questa strategia terapeutica sono molto promettenti e la sicurezza locale o sistemica è finora soddisfacente. Questi dati preliminari riportati anche da altri meritano di essere confermati in uno studio prospettico.

Proponiamo in questo progetto di condurre uno studio prospettico in aperto controllato di fase II al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione intralesionale di STS per il trattamento delle calcificazioni secondarie a dermatomiosite o sclerosi sistemica e ossificazioni ectopiche secondarie a pseudo-ipoparatiroidismo di tipo 1a. PHP1A/iPPSD2) (disturbo di segnalazione del peptide correlato all'ormone paratiroideo (PTH/PTHrP) inattivante l'ormone paratiroideo).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
      • Bron, Francia, 69500
        • Non ancora reclutamento
        • Hospice Civil de Lyon
        • Investigatore principale:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contatto:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • APHP - Hôpital Bicêtre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Francia, 87042
        • Reclutamento
        • CHU de LIMOGES
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Sub-investigatore:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Sub-investigatore:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Sub-investigatore:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Francia, 75000
        • Reclutamento
        • APHP - Hôpital Lariboisière
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Korng EA, MD
      • Rouen, Francia, 76031
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Rouen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Francia, 31000
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valérie PORQUET-BORDES, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente che presenta:

    • ossificazione ectopica secondaria a iPPSD2 o
    • calcificazione ectopica secondaria a dermatomiosite o
    • calcificazione ectopica secondaria a sclerosi sistemica
  • Paziente di età pari o superiore a 2 anni
  • Indicazione dell'infusione di STS convalidata da un comitato multidisciplinare, sulla base della significativa morbilità e/o impatto funzionale della calcificazione/ossificazione mirata
  • Paziente con nessun intervento chirurgico programmato delle calcificazioni/ossificazioni per i prossimi dodici mesi
  • Donne in età fertile in contraccezione altamente efficace (come contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino, sistema di rilascio ormonale intrauterino, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato o astinenza sessuale)
  • Gli uomini con donne di potenziali partner fertili devono usare il preservativo durante l'intero periodo di trattamento e fino a 91 giorni dopo l'ultima iniezione.
  • Consenso informato firmato dal paziente/genitori
  • Paziente iscritto al sistema previdenziale

Criteri di esclusione:

  • Allergia a STS o a uno degli eccipienti utilizzati
  • Controindicazione all'iniezione locale di STS
  • Terapia anticoagulante
  • Donna incinta, partoriente o che allatta
  • Paziente privato della libertà da una sentenza del tribunale o da una decisione amministrativa
  • Paziente sottoposto a cure psichiatriche sotto coercizione
  • Pazienti adulti legalmente protetti (tutela / curatela)
  • Paziente impossibilitato a dare il consenso
  • Paziente posto sotto tutela giudiziaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattata
M0-M6: fase di rodaggio (controllo) M6-M12: fase di trattamento STS
Droga: STS

M0-M6 (fase di rodaggio): cure mediche e follow-up come di consueto

M6-M12 (fase STS):

  • I pazienti con iPPSD2 saranno trattati con infusione sottocutanea utilizzando una pompa portatile.
  • I pazienti con dermatomiosite o sclerosi sistemica saranno trattati con iniezioni ripetute ogni due settimane.

I pazienti riceveranno un numero totale massimo di 11 iniezioni di STS. M12: visita finale (V5): valutazione clinica, fotografia e TAC della lesione trattata, valutazione del dolore e della qualità della vita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della percentuale di volume delle calcificazioni/ossificazioni trattate
Lasso di tempo: tra il mese 6 e il mese 12
Calcolo della percentuale di evoluzione del volume della calcificazione/ossificazione trattata tra l'inizio e la fine del trattamento STS, in ciascuna delle tre malattie (dermatomiosite, sclerosi sistemica e iPPSD2), valutata su misurazioni CT-scan.
tra il mese 6 e il mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del volume delle calcificazioni/ossificazioni trattate
Lasso di tempo: Mese 0, Mese 6 e Mese 12
Calcolo del volume della calcificazione / ossificazione trattata a (i) inclusione, alla fine del periodo di run-in (6 mesi) e dopo 6 mesi di iniezioni locali di STS in ciascuna malattia (12 mesi), valutato su misurazioni CT-scan .
Mese 0, Mese 6 e Mese 12
Eventi avversi
Lasso di tempo: Mese 12
Raccolta di eventi avversi (clinici e biologici): causalità, gravità e gravità durante il trattamento STS.
Mese 12
Modifica della densità di Hounsfield delle calcificazioni/ossificazioni ectopiche trattate
Lasso di tempo: Mese 0, Mese 6 e Mese 12
Analisi della densità di Hounsfield delle calcificazioni/ossificazioni ectopiche trattate all'inclusione, alla fine del periodo di run-in (6 mesi) e dopo 6 mesi di iniezioni locali di STS (12 mesi), valutate su misurazioni CT-scan.
Mese 0, Mese 6 e Mese 12
Variazione della percentuale di pazienti con variazione clinicamente rilevante del dolore
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Calcolo della Percentuale di pazienti con variazione clinicamente pertinente del dolore valutata con le scale del dolore: differenza nella scala di eterovalutazione del dolore nei bambini (HEDEN) ≥ 2 (2-7 anni) tra M0-M6 e M6-M12
Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Variazione della percentuale di pazienti con variazione clinicamente rilevante del dolore
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Calcolo della percentuale di pazienti con una variazione clinicamente pertinente del dolore valutata con le scale del dolore: differenza nel punteggio VAS (Visual Analog Pain Intensity Scale) ≥ 2 (> 7 anni) tra M0-M6 e M6-M12
Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Variazione della percentuale di pazienti con una variazione clinicamente rilevante della qualità della vita
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Calcolo della percentuale di pazienti con una variazione clinicamente rilevante nella qualità della vita: differenza in PedsQL ≥ 5 (2-18 anni, utilizzando rapporti appropriati) tra M0-M6 e M6-M12
Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Variazione della percentuale di pazienti con una variazione clinicamente rilevante della qualità della vita
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12
Calcolo della percentuale di pazienti con una variazione clinicamente rilevante nella qualità della vita: differenza nel punteggio Short Form 36 (SF36) ≥ 20 (> 18 anni) tra M0-M6 e M6-M12
Tra il mese 0 e il mese 6 e tra il mese 6 e il mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Limoges

Investigatori

  • Investigatore principale: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

6 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

6 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

11 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • I17004 (ITS-PILOT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su STS

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ireland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi