Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Subkutan injektion av natriumtiosulfat för ektopiska förkalkningar eller ossifikationer. En pilotstudie (ITS-PILOT)

10 september 2026 uppdaterad av: University Hospital, Limoges

Ektopiska mjukdelsförkalkninger eller förbeningar kan komplicera förloppet av många sjukdomar; de flesta av dem är sällsynta eller mycket sällsynta. Även om den kliniska, radiologiska och patologiska presentationen av ektopiska förkalkningar och förbeningar är olika, diskuteras samma hypoteser med tanke på deras hypotetiska patofysiologi. Faktum är att hög kalciumfosfatprodukt, lokala cellulära lesioner och onormal transdifferentiering av mesenkymala celler framkallas regelbundet när patofysiologi av sådana förkalkningar eller förbeningar diskuteras. Förutom flera fallrapporter som hittills inte har bekräftats finns inga medicinska behandlingar tillgängliga, vilket leder till betydande smärta och försämrad livskvalitet för patienterna. Därför kan endast kirurgisk behandling föreslås när volymen eller konsekvenserna av dessa förkalkningar/förändringar blir för viktiga.

Natriumtiosulfat (STS) används för närvarande som en cyanidförgiftningsantagonist och ett kemoskyddsmedel mot biverkningar av flera kemoterapier såsom Cisplatin. Flera fallrapporter och flera studier har avslöjat det potentiella intresset för STS vid behandling av uremisk inducerad vaskulär eller mjukvävnadsförkalkning. Nyligen har vår grupp utvecklat en expertis i användningen av STS för behandling av ektopiska mjukdelsförkalkningar eller förbeningar. Med tanke på dessa lovande preliminära data, och deras gränser, utvecklade vi en strategi för att behandla mjukvävnadsförkalkning eller förbening baserat på en lokal administrering av STS. De första resultaten av denna terapeutiska strategi är mycket lovande och den lokala eller systemiska säkerheten är tillfredsställande än så länge. Dessa preliminära data som också rapporterats av andra förtjänar att bekräftas i en prospektiv studie.

Vi föreslår i detta projekt att genomföra en prospektiv öppen kontrollerad fas II-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av intralesional administrering av STS för behandling av förkalkning sekundärt till dermatomyosit eller systemisk skleros och ektopiska förbeningar sekundärt till pseudohypoparatyreoidism 1a typ ( PHP1A/iPPSD2) (inaktiverande bisköldkörtelhormon / paratyreoideahormonrelaterad peptid (PTH/PTHrP) signaleringsstörning).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
      • Bron, Frankrike, 69500
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • ApHp - Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Rekrytering
        • CHU de Limoges
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Underutredare:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Underutredare:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Underutredare:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekrytering
        • ApHp - hôpital Lariboisière
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Korng EA, MD
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekrytering
        • Hôpital Cochin
        • Huvudutredare:
          • Benjamin CHAIGNE, MD
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Rekrytering
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Huvudutredare:
          • olivier BENVENISTE, MD
        • Kontakt:
      • Rennes, Frankrike, 35200
        • Rekrytering
        • CHU de Rennes
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marie-Béatrice SAADE, MD
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • Rekrytering
        • CHU de Rouen
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Frankrike, 31000
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chloé CHALLAMEL, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient som presenterar sig med:

    • ektopisk förbening sekundär till iPPSD2 eller
    • ektopisk förkalkning sekundärt till dermatomyosit eller
    • ektopisk förkalkning sekundärt till systemisk skleros
  • Patient 2 år eller äldre
  • Indikation på STS-infusion validerad av en multidisciplinär kommitté, baserat på den signifikanta sjukligheten och/eller funktionella inverkan av den riktade förkalkningen/ossifikationen
  • Patient som inte har någon planerad operation av förkalkningarna/förlusterna under de kommande tolv månaderna
  • Kvinnor i fertil ålder som använder mycket effektiv preventivmetod (såsom hormonell preventivmedel, intrauterin enhet, intrauterint hormonfrisättande system, bilateral tubal ocklusion, vasektomerad partner eller sexuell abstinens)
  • Män med kvinnor till fertila potentiella partner bör använda kondom under hela behandlingsperioden och fram till 91 dagar efter den sista injektionen.
  • Informerat samtycke undertecknat av patienten/föräldrarna
  • Patient ansluten till socialförsäkringssystemet

Exklusions kriterier:

  • Allergi mot STS eller något av hjälpämnena som används
  • Kontraindikation för lokal injektion av STS
  • Antikoagulantbehandling
  • Gravid, förlossande eller ammande kvinna
  • Patient frihetsberövad genom en domstolsdom eller ett administrativt beslut
  • Patient som genomgår psykiatrisk vård under tvång
  • Lagligt skyddade vuxna patienter (förmyndarskap/kuratur)
  • Patienten kan inte ge sitt samtycke
  • Patient placerad under rättsligt skydd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlad
M0-M6: inkörningsfas (kontroll) M6-M12: STS-behandlingsfas
Läkemedel: STS

M0-M6 (inkörningsfas): sjukvård och uppföljning som vanligt

M6-M12 (STS-fas):

  • Patienter med iPPSD2 kommer att behandlas med subkutan infusion med hjälp av en bärbar pump.
  • Patienter med dermatomyosit eller systemisk skleros kommer att behandlas med upprepade injektioner varannan vecka.

Patienterna kommer att få maximalt totalt 11 STS-injektioner. M12: slutbesök (V5): klinisk utvärdering, fotografi och datortomografi av den behandlade lesionen, smärta och utvärdering av livskvalitet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av volymprocenten av de behandlade förkalkningarna/förbeningarna
Tidsram: mellan månad 6 och månad 12
Beräkning av procentuell volymutveckling av den behandlade förkalkningen/förbeningen mellan början och slutet av STS-behandling, i var och en av de tre sjukdomarna (dermatomyosit, systemisk skleros och iPPSD2), utvärderad på CT-skanningsmätningar.
mellan månad 6 och månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av volymen av de behandlade förkalkningarna/förbeningarna
Tidsram: Månad 0, Månad 6 och Månad 12
Beräkning av volymen av den behandlade förkalkningen / ossifikationen vid (i) inkludering, slutet av inkörningsperioden (6 månader) och efter 6 månaders lokala injektioner av STS i varje sjukdom (12 månader), utvärderad på CT-skanningsmätningar .
Månad 0, Månad 6 och Månad 12
Biverkningar
Tidsram: Månad 12
Samling av biverkningar (kliniska och biologiska): orsakssamband, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad under STS-behandlingen.
Månad 12
Förändring av Hounsfield-tätheten för de behandlade ektopiska förkalkningarna/förändringarna
Tidsram: Månad 0, Månad 6 och Månad 12
Hounsfield-densitetsanalys av de behandlade ektopiska förkalkningarna/förändringarna vid inklusion, slutet av inkörningsperioden (6 månader) och efter 6 månaders lokala injektioner av STS (12 månader), utvärderad på CT-skanningsmätningar.
Månad 0, Månad 6 och Månad 12
Förändring av andelen patienter med en kliniskt relevant variation i smärta
Tidsram: Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Beräkning av andel patienter med en kliniskt relevant variation i smärta utvärderad med smärtskala: skillnad i hetero-utvärderingsskala för smärta hos barn (HEDEN) ≥ 2 (2-7 år) mellan M0-M6 och M6-M12
Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Förändring av andelen patienter med en kliniskt relevant variation i smärta
Tidsram: Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Beräkning av procentandel patienter med en kliniskt relevant variation i smärta utvärderad med smärtskalor: skillnad i visuell analog smärtintensitetsskala (VAS) poäng ≥ 2 (> 7 år) mellan M0-M6 och M6-M12
Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Förändring av andelen patienter med en kliniskt relevant variation i livskvalitet
Tidsram: Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Beräkning av procentandel patienter med en kliniskt relevant variation i livskvalitet: skillnad i PedsQL ≥ 5 (2-18 år gamla, med hjälp av lämpliga rapporter) mellan M0-M6 och M6-M12
Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Förändring av andelen patienter med en kliniskt relevant variation i livskvalitet
Tidsram: Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12
Beräkning av andel patienter med en kliniskt relevant variation i livskvalitet: skillnad i kortform 36 (SF36) poäng ≥ 20 (> 18 år) mellan M0-M6 och M6-M12
Mellan månad 0 och månad 6 och mellan månad 6 och månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Limoges

Utredare

  • Huvudutredare: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 januari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

6 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

6 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2018

Första postat (Faktisk)

11 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • I17004 (ITS-PILOT)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera