Injeção subcutânea de tiossulfato de sódio para calcificações ou ossificações ectópicas. Um estudo piloto (ITS-PILOT)
Calcificações ectópicas de tecidos moles ou ossificações podem complicar o curso de inúmeras doenças; a maioria deles são raros ou muito raros. Mesmo que a apresentação clínica, radiológica e patológica das calcificações e ossificações ectópicas sejam diferentes, as mesmas hipóteses são discutidas considerando sua fisiopatologia hipotética. De fato, alto produto de fosfato de cálcio, lesões celulares locais e transdiferenciação anormal de células mesenquimais são regularmente evocados quando a fisiopatologia de tais calcificações ou ossificações é discutida. Além de vários relatos de casos que não foram confirmados até agora, nenhum tratamento médico está disponível, levando a dor significativa e comprometimento da qualidade de vida dos pacientes. Portanto, apenas o tratamento cirúrgico pode ser proposto quando o volume ou as consequências dessas calcificações/ossificações tornam-se muito importantes.
O tiossulfato de sódio (STS) é atualmente utilizado como antagonista da intoxicação por cianeto e quimioprotetor contra os efeitos adversos de diversas quimioterapias, como a Cisplatina. Numerosos relatos de casos e vários estudos revelaram o interesse potencial do STS no tratamento de calcificações vasculares ou de tecidos moles induzidas por uremia. Recentemente, nosso grupo desenvolveu uma expertise no uso de STS para o tratamento de calcificações ou ossificações ectópicas de tecidos moles. Considerando esses dados preliminares promissores e seus limites, desenvolvemos uma estratégia para tratar calcificações ou ossificações de tecidos moles com base na administração local de STS. Os primeiros resultados desta estratégia terapêutica são altamente promissores e a segurança local ou sistêmica é satisfatória até o momento. Esses dados preliminares também relatados por outros merecem ser confirmados em um estudo prospectivo.
Propomos neste projeto realizar um estudo prospectivo aberto controlado de fase II para avaliar a eficácia e a segurança da administração intralesional de STS para o tratamento de calcificações secundárias a dermatomiosite ou esclerose sistêmica e ossificações ectópicas secundárias a pseudo-hipoparatireoidismo tipo 1a ( PHP1A/iPPSD2) (inativação do hormônio da paratireoide/distúrbio de sinalização do peptídeo relacionado ao hormônio da paratireoide (PTH/PTHrP)).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Vincent GUIGONIS, MD
- Número de telefone: +33 555056358
- E-mail: vincent.guigonis@unilim.fr
Estude backup de contato
- Nome: Claire BAHANS
- E-mail: claire.bahans@chu-limoges.fr
Locais de estudo
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Bordeaux, França, 33000
- Recrutamento
- CHU de Bordeaux
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Investigador principal:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
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Contato:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
- E-mail: marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
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Bron, França, 69500
- Recrutamento
- Hospice Civil de Lyon
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Investigador principal:
- Justine BACCHETTA, MD
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Contato:
- Justine BACCHETTA, MD
- E-mail: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Recrutamento
- ApHp - Hôpital Bicêtre
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Contato:
- Agnès LINGLART, MD
- E-mail: agnes.linglart@aphp.fr
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Investigador principal:
- Agnès LINGLART, MD
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Limoges, França, 87042
- Recrutamento
- CHU de Limoges
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Contato:
- Claire BAHANS
- E-mail: claire.bahans@chu-limoges.fr
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Contato:
- Vincent GUIGONIS, MD
- E-mail: vincent.guigonis@unilim.fr
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Investigador principal:
- Vincent GUIGONIS, MD
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Subinvestigador:
- Anne-Laure FAUCHAIS, MD
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Subinvestigador:
- Pascalle VERGNE-SALLE, MD
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Subinvestigador:
- Didier MORIAU, MD
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Paris, França, 75000
- Recrutamento
- ApHp - hôpital Lariboisière
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Contato:
- Korng EA, MD
- E-mail: korngea@yahoo.fr
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Investigador principal:
- Korng EA, MD
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Paris, França, 75000
- Recrutamento
- Hôpital Cochin
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Investigador principal:
- Benjamin CHAIGNE, MD
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Contato:
- Benjamin CHAIGNE, MD
- Número de telefone: +33 158412143
- E-mail: benjamin.chaigne@aphp.fr
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Paris, França, 75651
- Recrutamento
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Investigador principal:
- olivier BENVENISTE, MD
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Contato:
- Olivier BENVENISTE, MD
- Número de telefone: +33142161088
- E-mail: olivier.benveniste@aphp.fr
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Rennes, França, 35200
- Recrutamento
- CHU de Rennes
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Contato:
- Marie-Béatrice SAADE, MD
- Número de telefone: +33 299267134
- E-mail: marie-beatrice.saade@chu-rennes.fr
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Investigador principal:
- Marie-Béatrice SAADE, MD
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Rouen, França, 76031
- Recrutamento
- CHU de Rouen
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Contato:
- Mireille CASTANET, MD
- Número de telefone: +33 232880250
- E-mail: mireille.castanet@chu-rouen.fr
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Investigador principal:
- Mireille CASTANET, MD
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Toulouse, França, 31000
- Recrutamento
- CHU de Toulouse
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Contato:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
- E-mail: porquet-bordes.v@chu-toulouse.fr
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Investigador principal:
- Valérie PORQUET-BORDES, MD
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Toulouse, França, 31059
- Recrutamento
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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Contato:
- Chloé CHALLAMEL, MD
- Número de telefone: +33 567771408
- E-mail: challamel.c@chu-toulouse.fr
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Investigador principal:
- Chloé CHALLAMEL, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Paciente apresentando:
- ossificação ectópica secundária a iPPSD2 ou
- calcificação ectópica secundária a dermatomiosite ou
- calcificação ectópica secundária a esclerose sistêmica
- Paciente com 2 anos ou mais
- Indicação de infusão de STS validada por um comitê multidisciplinar, com base na morbidade significativa e/ou impacto funcional da calcificação/ossificação alvo
- Paciente sem cirurgia planejada das calcificações/ossificações para os próximos doze meses
- Mulheres com potencial para engravidar em contracepção altamente eficaz (como contracepção hormonal, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino de liberação de hormônio, oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado ou abstinência sexual)
- Homens com mulheres com parceiras em idade fértil devem usar preservativos durante todo o período de tratamento e até 91 dias após a última injeção.
- Consentimento informado assinado pelo paciente/pais
- Paciente filiado ao sistema de previdência social
Critério de exclusão:
- Alergia ao STS ou a um dos excipientes utilizados
- Contra-indicação para injeção local de STS
- Terapia anticoagulante
- Mulher grávida, parturiente ou lactante
- Paciente privado de liberdade por sentença judicial ou decisão administrativa
- Paciente em atendimento psiquiátrico sob coerção
- Pacientes adultos legalmente protegidos (tutela/curadoria)
- Paciente incapaz de dar consentimento
- Paciente colocado sob proteção judicial
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratado
M0-M6: fase inicial (controle) M6-M12: fase de tratamento STS
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M0-M6 (fase inicial): cuidados médicos e acompanhamento como de costume M6-M12 (fase STS):
Os pacientes receberão um número total máximo de 11 injeções de STS. M12: visita final (V5): avaliação clínica, fotografia e tomografia computadorizada da lesão tratada, dor e avaliação da qualidade de vida. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da porcentagem de volume das calcificações/ossificações tratadas
Prazo: entre o mês 6 e o mês 12
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Cálculo da percentagem de evolução do volume da calcificação/ossificação tratada entre o início e o fim do tratamento STS, em cada uma das três doenças (dermatomiosite, esclerose sistémica e iPPSD2), avaliadas em medições de tomografia computadorizada.
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entre o mês 6 e o mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração do volume das calcificações/ossificações tratadas
Prazo: Mês 0, Mês 6 e Mês 12
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Cálculo do volume da calcificação/ossificação tratada na (i) inclusão, no final do período inicial (6 meses) e após 6 meses de injeções locais de STS em cada doença (12 meses), avaliado em medições de tomografia computadorizada .
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Mês 0, Mês 6 e Mês 12
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Eventos adversos
Prazo: Mês 12
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Coleta de eventos adversos (clínicos e biológicos): causalidade, gravidade e gravidade durante o tratamento STS.
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Mês 12
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Alteração da densidade de Hounsfield das calcificações/ossificações ectópicas tratadas
Prazo: Mês 0, Mês 6 e Mês 12
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Análise de densidade de Hounsfield das calcificações/ossificações ectópicas tratadas na inclusão, no final do período inicial (6 meses) e após 6 meses de injeções locais de STS (12 meses), avaliadas em medições de tomografia computadorizada.
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Mês 0, Mês 6 e Mês 12
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Alteração da porcentagem de paciente com uma variação clinicamente pertinente na dor
Prazo: Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Cálculo da porcentagem de pacientes com variação clinicamente pertinente na dor avaliada com escalas de dor: diferença na escala de heteroavaliação da dor em crianças (HEDEN) ≥ 2 (2-7 anos) entre M0-M6 e M6-M12
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Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Alteração da porcentagem de paciente com uma variação clinicamente pertinente na dor
Prazo: Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Cálculo da porcentagem de pacientes com uma variação clinicamente pertinente na dor avaliada com escalas de dor: diferença na pontuação da escala visual analógica de intensidade da dor (VAS) ≥ 2 (> 7 anos) entre M0-M6 e M6-M12
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Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Alteração da porcentagem de pacientes com variação clinicamente pertinente na qualidade de vida
Prazo: Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Cálculo da porcentagem de pacientes com uma variação clinicamente pertinente na qualidade de vida: diferença no PedsQL ≥ 5 (2-18 anos, usando relatórios apropriados) entre M0-M6 e M6-M12
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Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Alteração da porcentagem de pacientes com variação clinicamente pertinente na qualidade de vida
Prazo: Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Cálculo da porcentagem de pacientes com uma variação clinicamente pertinente na qualidade de vida: diferença na pontuação do Short Form 36 (SF36) ≥ 20 (> 18 anos) entre M0-M6 e M6-M12
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Entre o mês 0 e o mês 6 e entre o mês 6 e o mês 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Processos Patológicos
- Doenças Neuromusculares
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças de pele
- Miosite
- Polimiosite
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Esclerodermia Sistêmica
- Dermatomiosite
- Ossificação Heterotópica
Outros números de identificação do estudo
- I17004 (ITS-PILOT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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