Subkutan injeksjon av natriumtiosulfat for ektopiske forkalkninger eller ossifikasjoner. En pilotstudie (ITS-PILOT)

Ektopiske bløtvevsforkalkninger eller ossifikasjoner kan komplisere forløpet av en rekke sykdommer; de fleste av dem er sjeldne eller svært sjeldne. Selv om den kliniske, radiologiske og patologiske presentasjonen av ektopiske forkalkninger og ossifikasjoner er forskjellige, diskuteres de samme hypotesene med tanke på deres hypotetiske patofysiologi. Høyt kalsiumfosfatprodukt, lokale cellulære lesjoner og unormal transdifferensiering av mesenkymale celler fremkalles faktisk regelmessig når patofysiologien til slike forkalkninger eller ossifikasjoner diskuteres. Bortsett fra flere kasusrapporter som ikke er bekreftet så langt, er ingen medisinsk behandling tilgjengelig, noe som fører til betydelig smerte og svekkelse av livskvalitet for pasientene. Derfor kan kun kirurgisk behandling foreslås når volumet eller konsekvensene av disse forkalkningene/ossifikasjonene blir for viktige.

Natriumtiosulfat (STS) brukes for tiden som en cyanidforgiftningsantagonist og et kjemobeskyttende middel mot uønskede effekter av flere kjemoterapier som Cisplatin. Tallrike kasusrapporter og flere studier har avslørt den potensielle interessen til STS i behandlingen av uremisk induserte vaskulære eller bløtvevsforkalkninger. I det siste har vår gruppe utviklet en ekspertise innen bruk av STS for behandling av ektopiske bløtvevsforkalkninger eller forbeninger. Tatt i betraktning disse lovende foreløpige dataene, og deres grenser, utviklet vi en strategi for å behandle bløtvevsforkalkninger eller ossifikasjoner basert på en lokal administrering av STS. De første resultatene av denne terapeutiske strategien er svært lovende og den lokale eller systemiske sikkerheten er tilfredsstillende så langt. Disse foreløpige dataene også rapportert av andre fortjener å bli bekreftet i en prospektiv studie.

Vi foreslår i dette prosjektet å gjennomføre en prospektiv åpen kontrollert fase II studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten ved intralesjonell administrering av STS for behandling av forkalkninger sekundært til dermatomyositt eller systemisk sklerose og ektopiske ossifikasjoner sekundært til pseudo-hypoparathyroidisme 1a type ( PHP1A/iPPSD2) (inaktiverende paratyreoideahormon / parathyreoideahormonrelatert peptid (PTH/PTHrP) signalforstyrrelse).