Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podskórne wstrzyknięcie tiosiarczanu sodu w przypadku zwapnień pozamacicznych lub kostnienia. Badanie pilotażowe (ITS-PILOT)

17 lipca 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Limoges

Ektopowe zwapnienia lub skostnienia tkanek miękkich mogą komplikować przebieg wielu chorób; większość z nich jest rzadka lub bardzo rzadka. Nawet jeśli obraz kliniczny, radiologiczny i patologiczny ektopowych zwapnień i skostnień jest różny, omawiane są te same hipotezy, biorąc pod uwagę ich hipotetyczną patofizjologię. Rzeczywiście, wysoki produkt fosforanu wapnia, miejscowe zmiany komórkowe i nieprawidłowa transdyferencjacja komórek mezenchymalnych są regularnie przywoływane, gdy dyskutuje się o patofizjologii takich zwapnień lub skostnień. Poza kilkoma niepotwierdzonymi do tej pory opisami przypadków, brak jest dostępnych metod leczenia, co prowadzi do znacznego bólu i pogorszenia jakości życia pacjentów. Dlatego tylko leczenie chirurgiczne można zaproponować, gdy objętość lub skutki tych zwapnień/skostnień stają się zbyt duże.

Tiosiarczan sodu (STS) jest obecnie stosowany jako antagonista zatrucia cyjankiem i chemoprotektor przeciwko niepożądanym skutkom kilku chemioterapii, takich jak cisplatyna. Liczne opisy przypadków i kilka badań ujawniły potencjalne zainteresowanie MTM w leczeniu zwapnień naczyniowych lub tkanek miękkich wywołanych mocznicą. Ostatnio nasza grupa rozwinęła ekspertyzę w zakresie stosowania STS w leczeniu ektopowych zwapnień lub skostnień tkanek miękkich. Biorąc pod uwagę te obiecujące wstępne dane i ich ograniczenia, opracowaliśmy strategię leczenia zwapnień lub skostnień tkanek miękkich w oparciu o miejscowe podawanie MTM. Pierwsze wyniki tej strategii terapeutycznej są bardzo obiecujące, a bezpieczeństwo miejscowe lub ogólnoustrojowe jest jak dotąd zadowalające. Te wstępne dane zgłaszane również przez innych zasługują na potwierdzenie w badaniu prospektywnym.

W ramach tego projektu proponujemy przeprowadzenie prospektywnego, otwartego, kontrolowanego badania II fazy w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa doogniskowego podawania MTM w leczeniu zwapnień wtórnych do zapalenia skórno-mięśniowego lub twardziny układowej oraz skostnień ektopowych wtórnych do rzekomej niedoczynności przytarczyc typu 1a ( PHP1A/iPPSD2) (zaburzenie sygnalizacji hormonu przytarczyc / peptydu związanego z hormonem przytarczyc (PTH/PTHrP).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
      • Bron, Francja, 69500
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospice Civil de Lyon
        • Główny śledczy:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • APHP - Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Francja, 87042
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Limoges
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Pod-śledczy:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Pod-śledczy:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Pod-śledczy:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Francja, 75651
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Główny śledczy:
          • olivier BENVENISTE, MD
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75000
        • Rekrutacyjny
        • ApHp - hôpital Lariboisière
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Korng EA, MD
      • Rouen, Francja, 76031
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Rouen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Francja, 31000

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent zgłaszający się z:

    • ektopowe kostnienie wtórne do iPPSD2 lub
    • ektopowe zwapnienie wtórne do zapalenia skórno-mięśniowego lub
    • zwapnienie pozamaciczne wtórne do twardziny układowej
  • Pacjent w wieku 2 lat lub starszy
  • Wskazanie do infuzji MTM zatwierdzone przez wielodyscyplinarną komisję na podstawie znacznej chorobowości i/lub funkcjonalnego wpływu docelowego zwapnienia/skostnienia
  • Pacjent bez planowanej operacji zwapnień/skostnień w ciągu najbliższych 12 miesięcy
  • Kobiety w wieku rozrodczym stosujące wysoce skuteczne metody antykoncepcji (takie jak antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna, wewnątrzmaciczny system uwalniający hormony, obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii lub abstynencja seksualna)
  • Mężczyźni mający kobiety w wieku rozrodczym powinni stosować prezerwatywy przez cały okres leczenia i do 91 dni po ostatnim wstrzyknięciu.
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta/rodziców
  • Pacjent objęty systemem ubezpieczeń społecznych

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na STS lub jedną z zastosowanych substancji pomocniczych
  • Przeciwwskazanie do miejscowego wstrzyknięcia MTM
  • Terapia przeciwzakrzepowa
  • Kobieta w ciąży, rodząca lub karmiąca piersią
  • Pacjent pozbawiony wolności wyrokiem sądu lub decyzją administracyjną
  • Pacjent objęty przymusową opieką psychiatryczną
  • Prawnie chronieni dorośli pacjenci (opieka / kuratorstwo)
  • Pacjent niezdolny do wyrażenia zgody
  • Pacjent objęty ochroną sądową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczony
M0-M6: faza docierania (kontrola) M6-M12: faza leczenia STS
Lek: STS

M0-M6 (faza docierania): opieka medyczna i obserwacja jak zwykle

M6-M12 (faza STS):

  • Pacjenci z iPPSD2 będą leczeni wlewem podskórnym za pomocą przenośnej pompy.
  • Pacjenci z zapaleniem skórno-mięśniowym lub twardziną układową będą leczeni powtarzanymi wstrzyknięciami co dwa tygodnie.

Pacjenci otrzymają maksymalną łączną liczbę 11 wstrzyknięć STS. M12: wizyta końcowa (V5): ocena kliniczna, zdjęcie i tomografia komputerowa leczonej zmiany, ocena bólu i jakości życia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowej objętości leczonych zwapnień/skostnień
Ramy czasowe: między 6 a 12 miesiącem
Obliczenie procentowego rozwoju objętości leczonego zwapnienia/skostnienia między początkiem a końcem leczenia MTM, w każdej z trzech chorób (zapalenie skórno-mięśniowe, twardzina układowa i iPPSD2), oceniane na podstawie pomiarów tomografii komputerowej.
między 6 a 12 miesiącem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętości leczonych zwapnień/skostnień
Ramy czasowe: Miesiąc 0, Miesiąc 6 i Miesiąc 12
Obliczenie objętości leczonego zwapnienia/skostnienia w (i) włączeniu, końcu okresu docierania (6 miesięcy) i po 6 miesiącach miejscowych wstrzyknięć MTM w każdej chorobie (12 miesięcy), oceniane na podstawie pomiarów tomografii komputerowej .
Miesiąc 0, Miesiąc 6 i Miesiąc 12
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Zbiór zdarzeń niepożądanych (klinicznych i biologicznych): związek przyczynowy, nasilenie i ciężkość podczas leczenia MTM.
Miesiąc 12
Zmiana gęstości Hounsfielda leczonych ektopowych zwapnień/skostnień
Ramy czasowe: Miesiąc 0, Miesiąc 6 i Miesiąc 12
Analiza gęstości Hounsfielda leczonych ektopowych zwapnień/skostnień przy włączaniu, końcu okresu docierania (6 miesięcy) i po 6 miesiącach miejscowych wstrzyknięć STS (12 miesięcy), oceniana na podstawie pomiarów tomografii komputerowej.
Miesiąc 0, Miesiąc 6 i Miesiąc 12
Zmiana odsetka pacjentów z istotną klinicznie zmianą bólu
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Obliczanie odsetka pacjentów z klinicznie istotną zmiennością bólu ocenianego za pomocą skal bólu: różnica w skali heterooceny bólu u dzieci (HEDEN) ≥ 2 (2-7 lat) między M0-M6 a M6-M12
Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Zmiana odsetka pacjentów z istotną klinicznie zmianą bólu
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Obliczanie odsetka pacjentów z klinicznie istotną zmiennością bólu ocenianego za pomocą skal bólu: różnica w wyniku wizualnej analogowej skali natężenia bólu (VAS) ≥ 2 (> 7 lat) między M0-M6 a M6-M12
Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Zmiana odsetka pacjentów z istotną klinicznie zmianą jakości życia
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Obliczenie odsetka pacjentów z istotną klinicznie różnicą w jakości życia: różnica w PedsQL ≥ 5 (2-18 lat, przy użyciu odpowiednich raportów) między M0-M6 a M6-M12
Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Zmiana odsetka pacjentów z istotną klinicznie zmianą jakości życia
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12
Obliczenie odsetka pacjentów z istotną klinicznie różnicą w jakości życia: różnica w wyniku kwestionariusza Short Form 36 (SF36) ≥ 20 (> 18 lat) między M0-M6 a M6-M12
Między miesiącem 0 a miesiącem 6 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Limoges

Śledczy

  • Główny śledczy: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • I17004 (ITS-PILOT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj