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Injection sous-cutanée de thiosulfate de sodium pour calcifications ou ossifications ectopiques. Une étude pilote (ITS-PILOT)

10 septembre 2026 mis à jour par: University Hospital, Limoges

Les calcifications ou ossifications ectopiques des tissus mous peuvent compliquer l'évolution de nombreuses maladies ; la plupart d'entre eux sont rares ou très rares. Même si la présentation clinique, radiologique et pathologique des calcifications et des ossifications ectopiques est différente, les mêmes hypothèses sont discutées compte tenu de leur physiopathologie hypothétique. En effet, un produit phosphocalcique élevé, des lésions cellulaires locales et une transdifférenciation anormale des cellules mésenchymateuses sont régulièrement évoqués lorsque la physiopathologie de telles calcifications ou ossifications est discutée. En dehors de plusieurs rapports de cas qui n'ont pas été confirmés jusqu'à présent, aucun traitement médical n'est disponible, entraînant des douleurs importantes et une altération de la qualité de vie des patients. Ainsi, seul un traitement chirurgical peut être proposé lorsque le volume ou les conséquences de ces calcifications/ossifications deviennent trop importantes.

Le thiosulfate de sodium (STS) est actuellement utilisé comme antagoniste de l'empoisonnement au cyanure et comme chimioprotecteur contre les effets indésirables de plusieurs chimiothérapies telles que le cisplatine. De nombreux rapports de cas et plusieurs études ont révélé l'intérêt potentiel du STS dans le traitement des calcifications vasculaires ou des tissus mous d'origine urémique. Récemment, notre groupe a développé une expertise dans l'utilisation du STS pour le traitement des calcifications ou des ossifications ectopiques des tissus mous. Compte tenu de ces données préliminaires prometteuses et de leurs limites, nous avons développé une stratégie de traitement des calcifications ou ossifications des tissus mous basée sur une administration locale de STS. Les premiers résultats de cette stratégie thérapeutique sont très prometteurs et la sécurité locale ou systémique est satisfaisante à ce jour. Ces données préliminaires également rapportées par d'autres méritent d'être confirmées dans une étude prospective.

Nous proposons dans ce projet de mener un essai prospectif de phase II ouvert et contrôlé afin d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'administration intralésionnelle de STS pour le traitement des calcifications secondaires à la dermatomyosite ou à la sclérose systémique et aux ossifications ectopiques secondaires à la pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a ( PHP1A/iPPSD2) (inactivation de l'hormone parathyroïdienne/trouble de signalisation du peptide apparenté à l'hormone parathyroïdienne (PTH/PTHrP)).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France, 33000
      • Bron, France, 69500
        • Recrutement
        • Hospice Civil de Lyon
        • Chercheur principal:
          • Justine BACCHETTA, MD
        • Contact:
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • ApHp - Hôpital Bicêtre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, France, 87042
        • Recrutement
        • CHU de Limoges
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, France, 75000
        • Recrutement
        • ApHp - hôpital Lariboisière
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Korng EA, MD
      • Paris, France, 75000
        • Recrutement
        • Hôpital Cochin
        • Chercheur principal:
          • Benjamin CHAIGNE, MD
        • Contact:
      • Paris, France, 75651
        • Recrutement
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Chercheur principal:
          • olivier BENVENISTE, MD
        • Contact:
      • Rennes, France, 35200
        • Recrutement
        • CHU de Rennes
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marie-Béatrice SAADE, MD
      • Rouen, France, 76031
        • Recrutement
        • CHU de Rouen
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, France, 31000
      • Toulouse, France, 31059
        • Recrutement
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Chloé CHALLAMEL, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patient présentant :

    • ossification ectopique secondaire à iPPSD2 ou
    • calcification ectopique secondaire à une dermatomyosite ou
    • calcification ectopique secondaire à la sclérose systémique
  • Patient âgé de 2 ans ou plus
  • Indication de perfusion STS validée par un comité pluridisciplinaire, basée sur la morbidité importante et/ou le retentissement fonctionnel de la calcification/ossification ciblée
  • Patient sans chirurgie planifiée des calcifications/ossifications pour les douze mois à venir
  • Femmes en âge de procréer sous contraception hautement efficace (comme la contraception hormonale, le dispositif intra-utérin, le système intra-utérin de libération d'hormones, l'occlusion bilatérale des trompes, le partenaire vasectomisé ou l'abstinence sexuelle)
  • Les hommes ayant des partenaires avec des femmes en âge de procréer doivent utiliser des préservatifs pendant toute la durée du traitement et jusqu'à 91 jours après la dernière injection.
  • Consentement éclairé signé par le patient/les parents
  • Patient affilié à la sécurité sociale

Critère d'exclusion:

  • Allergie au STS ou à l'un des excipients utilisés
  • Contre-indication à l'injection locale de STS
  • Traitement anticoagulant
  • Femme enceinte, parturiente ou allaitante
  • Patient privé de liberté par une décision de justice ou une décision administrative
  • Patient subissant des soins psychiatriques sous la contrainte
  • Patients majeurs légalement protégés (tutelle / curatelle)
  • Patient incapable de donner son consentement
  • Patient placé sous protection judiciaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traité
M0-M6 : phase de rodage (témoin) M6-M12 : phase de traitement STS
Médicament: STS

M0-M6 (phase de rodage) : prise en charge médicale et suivi comme d'habitude

M6-M12 (phase STS) :

  • Les patients atteints d'iPPSD2 seront traités par perfusion sous-cutanée à l'aide d'une pompe portable.
  • Les patients atteints de dermatomyosite ou de sclérose systémique seront traités par des injections répétées toutes les deux semaines.

Les patients recevront un nombre total maximal de 11 injections STS. M12 : visite finale (V5) : évaluation clinique, photographie et scanner de la lésion traitée, douleur et évaluation de la qualité de vie.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du pourcentage de volume des calcifications/ossifications traitées
Délai: entre le mois 6 et le mois 12
Calcul du pourcentage d'évolution volumique de la calcification/ossification traitée entre le début et la fin du traitement STS, dans chacune des trois maladies (dermatomyosite, sclérose systémique et iPPSD2), évaluée sur des mesures au scanner.
entre le mois 6 et le mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du volume des calcifications/ossifications traitées
Délai: Mois 0, Mois 6 et Mois 12
Calcul du volume de la calcification/ossification traitée à (i) l'inclusion, à la fin de la période de rodage (6 mois) et après 6 mois d'injections locales de STS dans chaque maladie (12 mois), évalué sur des mesures au scanner .
Mois 0, Mois 6 et Mois 12
Événements indésirables
Délai: Mois 12
Recueil des événements indésirables (cliniques et biologiques) : causalité, sévérité et gravité au cours du traitement STS.
Mois 12
Modification de la densité Hounsfield des calcifications/ossifications ectopiques traitées
Délai: Mois 0, Mois 6 et Mois 12
Analyse de densité Hounsfield des calcifications/ossifications ectopiques traitées à l'inclusion, à la fin de la période de rodage (6 mois) et après 6 mois d'injections locales de STS (12 mois), évaluées sur des mesures au scanner.
Mois 0, Mois 6 et Mois 12
Changement du pourcentage de patients avec une variation cliniquement pertinente de la douleur
Délai: Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Calcul du Pourcentage de patients ayant une variation cliniquement pertinente de la douleur évaluée avec des échelles de douleur : différence d'échelle d'hétéro-évaluation de la douleur chez l'enfant (HEDEN) ≥ 2 (2-7 ans) entre M0-M6 et M6-M12
Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Changement du pourcentage de patients avec une variation cliniquement pertinente de la douleur
Délai: Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Calcul du Pourcentage de patients présentant une variation cliniquement pertinente de la douleur évaluée avec des échelles de douleur : différence du score de l'échelle visuelle analogique d'intensité de la douleur (EVA) ≥ 2 (> 7 ans) entre M0-M6 et M6-M12
Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Évolution du pourcentage de patients présentant une variation cliniquement pertinente de la qualité de vie
Délai: Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Calcul du pourcentage de patients avec une variation cliniquement pertinente de la qualité de vie : différence de PedsQL ≥ 5 (2-18 ans, en utilisant les rapports appropriés) entre M0-M6 et M6-M12
Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Évolution du pourcentage de patients présentant une variation cliniquement pertinente de la qualité de vie
Délai: Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12
Calcul du pourcentage de patients ayant une variation de qualité de vie cliniquement pertinente : différence de score Short Form 36 (SF36) ≥ 20 (> 18 ans) entre M0-M6 et M6-M12
Entre le mois 0 et le mois 6 et entre le mois 6 et le mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Limoges

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 janvier 2020

Achèvement primaire (Estimé)

6 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

6 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2018

Première publication (Réel)

11 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • I17004 (ITS-PILOT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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