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Subkutane Injektion von Natriumthiosulfat bei ektopischen Verkalkungen oder Ossifikationen. Eine Pilot Studie (ITS-PILOT)

1. April 2025 aktualisiert von: University Hospital, Limoges

Ektope Weichteilverkalkungen oder Verknöcherungen können den Verlauf zahlreicher Erkrankungen erschweren; die meisten von ihnen sind selten oder sehr selten. Auch wenn das klinische, radiologische und pathologische Erscheinungsbild ektopischer Verkalkungen und Ossifikationen unterschiedlich ist, werden die gleichen Hypothesen unter Berücksichtigung ihrer hypothetischen Pathophysiologie diskutiert. Tatsächlich werden ein hohes Calciumphosphatprodukt, lokale zelluläre Läsionen und eine abnormale Transdifferenzierung mesenchymaler Zellen regelmäßig erwähnt, wenn die Pathophysiologie solcher Verkalkungen oder Verknöcherungen diskutiert wird. Abgesehen von mehreren bisher nicht bestätigten Fallberichten sind keine medizinischen Behandlungen verfügbar, was zu erheblichen Schmerzen und einer Beeinträchtigung der Lebensqualität der Patienten führt. Daher kann nur eine chirurgische Behandlung vorgeschlagen werden, wenn das Volumen oder die Folgen dieser Verkalkungen/Verknöcherungen zu wichtig werden.

Natriumthiosulfat (STS) wird derzeit als Antagonist einer Cyanidvergiftung und als Chemoschutzmittel gegen Nebenwirkungen mehrerer Chemotherapien wie Cisplatin verwendet. Zahlreiche Fallberichte und mehrere Studien haben das potenzielle Interesse von STS an der Behandlung von urämisch induzierten Gefäß- oder Weichteilverkalkungen aufgezeigt. Vor kurzem hat unsere Gruppe eine Expertise in der Verwendung von STS zur Behandlung von ektopischen Weichteilverkalkungen oder -verknöcherungen entwickelt. Unter Berücksichtigung dieser vielversprechenden vorläufigen Daten und ihrer Grenzen haben wir eine Strategie zur Behandlung von Weichteilverkalkungen oder -verknöcherungen basierend auf einer lokalen Verabreichung von STS entwickelt. Die ersten Ergebnisse dieser Therapiestrategie sind vielversprechend und die lokale bzw. systemische Sicherheit bisher zufriedenstellend. Diese vorläufigen Daten, die auch von anderen berichtet wurden, verdienen es, in einer prospektiven Studie bestätigt zu werden.

Wir schlagen in diesem Projekt vor, eine prospektive, offene, kontrollierte Phase-II-Studie durchzuführen, um die Wirksamkeit und Sicherheit der intraläsionalen Verabreichung von STS zur Behandlung von Verkalkungen als Folge von Dermatomyositis oder systemischer Sklerose und ektopischen Ossifikationen als Folge von Pseudo-Hypoparathyreoidismus Typ 1a ( PHP1A/iPPSD2) (inaktivierende Parathormon-/Parathyroidhormon-verwandtes Peptid (PTH/PTHrP)-Signalübertragungsstörung).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospice Civil de Lyon
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Justine BACCHETTA, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • APHP - Hopital Bicetre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Rekrutierung
        • CHU de Limoges
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Kontakt:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Kontakt:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Kontakt:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hopital de La Pitie Salpetriere
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • olivier BENVENISTE, MD
      • Paris, Frankreich, 75000
        • Rekrutierung
        • APHP - Hôpital Lariboisière
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Korng EA, MD
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Rouen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Frankreich, 31000

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient stellt sich vor mit:

    • ektopische Ossifikation sekundär zu iPPSD2 oder
    • ektopische Verkalkung als Folge von Dermatomyositis oder
    • ektopische Verkalkung als Folge einer systemischen Sklerose
  • Patient ab 2 Jahren
  • Indikation zur STS-Infusion, validiert von einem multidisziplinären Komitee, basierend auf der signifikanten Morbidität und/oder funktionellen Auswirkung der angestrebten Verkalkung/Verknöcherung
  • Patient ohne geplante Operation der Verkalkungen/Verknöcherungen für die kommenden zwölf Monate
  • Frauen im gebärfähigen Alter mit hochwirksamer Empfängnisverhütung (z. B. hormonelle Kontrazeption, Intrauterinpessar, intrauterines hormonfreisetzendes System, bilateraler Tubenverschluss, Vasektomie des Partners oder sexuelle Abstinenz)
  • Männer mit Frauen gebärfähiger potenzieller Partner sollten während der gesamten Behandlungsdauer und bis 91 Tage nach der letzten Injektion Kondome verwenden.
  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten / den Eltern
  • Patient, der dem Sozialversicherungssystem angeschlossen ist

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen STS oder einen der verwendeten Hilfsstoffe
  • Kontraindikation für die lokale Injektion von STS
  • Antikoagulanzientherapie
  • Schwangere, gebärende oder stillende Frau
  • Patient, dem durch ein Gerichtsurteil oder eine Verwaltungsentscheidung die Freiheit entzogen wurde
  • Patient in psychiatrischer Behandlung unter Zwang
  • Gesetzlich geschützte erwachsene Patienten (Vormundschaft / Pflegschaft)
  • Patient kann keine Einwilligung geben
  • Patient unter gerichtlichen Schutz gestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandelt
M0-M6: Einlaufphase (Kontrolle) M6-M12: STS-Behandlungsphase
Arzneimittel: STS

M0-M6 (Einlaufphase): Ärztliche Betreuung und Nachsorge wie gewohnt

M6-M12 (STS-Phase):

  • Patienten mit iPPSD2 werden mit einer subkutanen Infusion unter Verwendung einer tragbaren Pumpe behandelt.
  • Patienten mit Dermatomyositis oder systemischer Sklerose werden alle zwei Wochen mit wiederholten Injektionen behandelt.

Die Patienten erhalten eine maximale Gesamtzahl von 11 STS-Injektionen. M12: letzter Besuch (V5): klinische Bewertung, Foto und CT-Scan der behandelten Läsion, Schmerz- und Lebensqualitätsbewertung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des prozentualen Volumenanteils der behandelten Verkalkungen / Verknöcherungen
Zeitfenster: zwischen Monat 6 und Monat 12
Berechnung der prozentualen Volumenentwicklung der behandelten Verkalkung/Verknöcherung zwischen Beginn und Ende der STS-Behandlung bei jeder der drei Erkrankungen (Dermatomyositis, systemische Sklerose und iPPSD2), bewertet anhand von CT-Scan-Messungen.
zwischen Monat 6 und Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Volumenänderung der behandelten Verkalkungen / Verknöcherungen
Zeitfenster: Monat 0, Monat 6 und Monat 12
Berechnung des Volumens der behandelten Verkalkung/Verknöcherung bei (i) Einschluss, Ende der Einlaufzeit (6 Monate) und nach 6 Monaten lokaler Injektionen von STS bei jeder Erkrankung (12 Monate), ausgewertet anhand von CT-Scan-Messungen .
Monat 0, Monat 6 und Monat 12
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Monat 12
Sammlung unerwünschter Ereignisse (klinisch und biologisch): Kausalität, Schweregrad und Schweregrad während der STS-Behandlung.
Monat 12
Veränderung der Hounsfield-Dichte der behandelten ektopischen Verkalkungen/Verknöcherungen
Zeitfenster: Monat 0, Monat 6 und Monat 12
Hounsfield-Dichteanalyse der behandelten ektopischen Verkalkungen/Verknöcherungen beim Einschluss, am Ende der Einlaufphase (6 Monate) und nach 6 Monaten lokaler Injektionen von STS (12 Monate), ausgewertet anhand von CT-Scan-Messungen.
Monat 0, Monat 6 und Monat 12
Änderung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Schmerzvariation
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Berechnung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Schmerzvariation, bewertet mit Schmerzskalen: Unterschied in der Heterobewertungsskala von Schmerzen bei Kindern (HEDEN) ≥ 2 (2-7 Jahre alt) zwischen M0-M6 und M6-M12
Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Änderung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Schmerzvariation
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Berechnung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Schmerzvariation, bewertet mit Schmerzskalen: Unterschied in der Punktzahl der visuellen analogen Schmerzintensitätsskala (VAS) ≥ 2 (> 7 Jahre alt) zwischen M0-M6 und M6-M12
Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Änderung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Berechnung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Variation der Lebensqualität: Unterschied in PedsQL ≥ 5 (2-18 Jahre alt, unter Verwendung geeigneter Berichte) zwischen M0-M6 und M6-M12
Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Änderung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12
Berechnung des Prozentsatzes von Patienten mit einer klinisch relevanten Variation der Lebensqualität: Unterschied im Short Form 36 (SF36)-Score ≥ 20 (> 18 Jahre alt) zwischen M0-M6 und M6-M12
Zwischen Monat 0 und Monat 6 und zwischen Monat 6 und Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Limoges

Ermittler

  • Hauptermittler: Vincent Guigonis, MD, University Hospital, Limoges

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Januar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

6. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • I17004 (ITS-PILOT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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