Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subkutánní injekce thiosíranu sodného pro ektopické kalcifikace nebo osifikace. Pilotní studie (ITS-PILOT)

1. dubna 2025 aktualizováno: University Hospital, Limoges

Ektopické kalcifikace nebo osifikace měkkých tkání mohou komplikovat průběh řady onemocnění; většina z nich je vzácná nebo velmi vzácná. I když se klinická, radiologická a patologická prezentace ektopických kalcifikací a osifikace liší, jsou diskutovány stejné hypotézy s ohledem na jejich hypotetickou patofyziologii. Při diskuzi o patofyziologii takových kalcifikací nebo osifikací jsou skutečně pravidelně vyvolávány produkty s vysokým obsahem fosforečnanu vápenatého, lokální buněčné léze a abnormální transdiferenciace mezenchymálních buněk. Kromě několika dosud nepotvrzených kazuistik nejsou dostupné žádné léčebné postupy, což vede k výrazné bolesti a zhoršení kvality života pacientů. Proto může být navržena pouze chirurgická léčba, pokud objem nebo důsledky těchto kalcifikací/osifikací nabývají příliš velkého významu.

Thiosíran sodný (STS) se v současnosti používá jako antagonista otravy kyanidem a chemoprotektivum proti nežádoucím účinkům několika chemoterapií, jako je cisplatina. Četné kazuistiky a několik studií odhalilo potenciální zájem STS při léčbě uremických kalcifikací cév nebo měkkých tkání. Nedávno naše skupina vyvinula odborné znalosti v použití STS k léčbě ektopických kalcifikací nebo osifikací měkkých tkání. S ohledem na tato slibná předběžná data a jejich limity jsme vyvinuli strategii léčby kalcifikací nebo osifikací měkkých tkání založenou na lokální aplikaci STS. První výsledky této terapeutické strategie jsou velmi slibné a lokální nebo systémová bezpečnost je zatím uspokojivá. Tyto předběžné údaje, které uvedli i jiní, si zaslouží potvrzení v prospektivní studii.

V tomto projektu navrhujeme provést prospektivní otevřenou kontrolovanou studii fáze II za účelem posouzení účinnosti a bezpečnosti intralezionálního podávání STS pro léčbu kalcifikací sekundárních k dermatomyositidě nebo systémové skleróze a ektopických osifikacích sekundárních k pseudohypoparatyreóze 1a typu ( PHP1A/iPPSD2) (porucha signalizace inaktivujícího parathormonu / peptidu souvisejícího s parathormonem (PTH/PTHrP).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
      • Bron, Francie, 69500
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • APHP - Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Francie, 87042
        • Nábor
        • CHU de Limoges
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Kontakt:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Kontakt:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Kontakt:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Francie, 75651
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • olivier BENVENISTE, MD
      • Paris, Francie, 75000
        • Nábor
        • APHP - Hôpital Lariboisière
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Korng EA, MD
      • Rouen, Francie, 76031
        • Zatím nenabíráme
        • CHU de Rouen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Francie, 31000

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má:

    • ektopická osifikace sekundární k iPPSD2 nebo
    • ektopická kalcifikace sekundární k dermatomyozitidě popř
    • ektopická kalcifikace sekundární k systémové skleróze
  • Pacient ve věku 2 let a více
  • Indikace infuze STS validovaná multidisciplinární komisí na základě významné morbidity a/nebo funkčního dopadu cílené kalcifikace/osifikace
  • Pacient bez plánované operace kalcifikací/osifikací v následujících dvanácti měsících
  • Ženy ve fertilním věku užívající vysoce účinnou antikoncepci (jako je hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko, nitroděložní systém uvolňující hormony, bilaterální neprůchodnost vejcovodů, partner po vazektomii nebo sexuální abstinence)
  • Muži s partnerkami ve fertilním věku by měli používat kondomy po celou dobu léčby a do 91 dnů po poslední injekci.
  • Informovaný souhlas podepsaný pacientem / rodiči
  • Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na STS nebo na některou z použitých pomocných látek
  • Kontraindikace lokální injekce STS
  • Antikoagulační terapie
  • Těhotná, rodící nebo kojící žena
  • Pacient zbavený svobody rozsudkem soudu nebo správním rozhodnutím
  • Pacient pod nátlakem v psychiatrické péči
  • Právně chránění dospělí pacienti (opatrovnictví / kurátorství)
  • Pacient nemůže dát souhlas
  • Pacient umístěn pod soudní ochranu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ošetřené
M0-M6: fáze záběhu (kontrola) M6-M12: fáze ošetření STS
Lék: STS

M0-M6 (záběhová fáze): lékařská péče a následná kontrola jako obvykle

M6-M12 (fáze STS):

  • Pacienti s iPPSD2 budou léčeni subkutánní infuzí pomocí přenosné pumpy.
  • Pacienti s dermatomyozitidou nebo systémovou sklerózou budou léčeni opakovanými injekcemi každé dva týdny.

Pacienti obdrží maximální celkový počet 11 injekcí STS. M12: závěrečná návštěva (V5): klinické hodnocení, fotografie a CT sken léčené léze, hodnocení bolesti a kvality života.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna procenta objemu ošetřených kalcifikací / osifikací
Časové okno: mezi 6. a 12. měsícem
Výpočet procenta objemového vývoje léčené kalcifikace/osifikace mezi začátkem a koncem léčby STS, u každého ze tří onemocnění (dermatomyositida, systémová skleróza a iPPSD2), hodnocené na CT-scan měření.
mezi 6. a 12. měsícem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu ošetřovaných kalcifikací / osifikací
Časové okno: Měsíc 0, měsíc 6 a měsíc 12
Výpočet objemu ošetřené kalcifikace / osifikace při (i) zařazení, na konci zaváděcího období (6 měsíců) a po 6 měsících lokálních injekcí STS u každého onemocnění (12 měsíců), vyhodnoceno na CT-scan měření .
Měsíc 0, měsíc 6 a měsíc 12
Nežádoucí události
Časové okno: 12. měsíc
Sběr nežádoucích účinků (klinických a biologických): kauzalita, závažnost a závažnost během léčby STS.
12. měsíc
Změna Hounsfieldovy hustoty léčených ektopických kalcifikací/osifikace
Časové okno: Měsíc 0, měsíc 6 a měsíc 12
Hounsfieldova analýza hustoty léčených ektopických kalcifikací/osifikací při zařazení, na konci zaváděcího období (6 měsíců) a po 6 měsících lokálních injekcí STS (12 měsíců), vyhodnocena měřením CT-scan.
Měsíc 0, měsíc 6 a měsíc 12
Změna procenta pacientů s klinicky relevantní variací bolesti
Časové okno: Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Výpočet procenta pacientů s klinicky relevantní variací bolesti hodnocených pomocí škál bolesti: rozdíl v heterohodnotící škále bolesti u dětí (HEDEN) ≥ 2 (2-7 let) mezi M0-M6 a M6-M12
Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Změna procenta pacientů s klinicky relevantní variací bolesti
Časové okno: Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Výpočet procenta pacientů s klinicky relevantní variací bolesti hodnocených pomocí škál bolesti: rozdíl ve skóre vizuální analogové stupnice intenzity bolesti (VAS) ≥ 2 (ve věku > 7 let) mezi M0-M6 a M6-M12
Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Změna procenta pacientů s klinicky relevantními rozdíly v kvalitě života
Časové okno: Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Výpočet procenta pacientů s klinicky relevantní variací kvality života: rozdíl v PedsQL ≥ 5 (ve věku 2–18 let, s použitím příslušných zpráv) mezi M0-M6 a M6-M12
Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Změna procenta pacientů s klinicky relevantními rozdíly v kvalitě života
Časové okno: Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem
Výpočet procenta pacientů s klinicky relevantní variací kvality života: rozdíl ve skóre krátké formy 36 (SF36) ≥ 20 (> 18 let) mezi M0-M6 a M6-M12
Mezi 0. a 6. měsícem a mezi 6. a 12. měsícem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Limoges

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Vincent Guigonis, MD, University Hospital, Limoges

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

11. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • I17004 (ITS-PILOT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na STS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit