Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subcutane injectie van natriumthiosulfaat voor ectopische calcificaties of ossificaties. Een pilootstudie (ITS-PILOT)

10 september 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Limoges

Buitenbaarmoederlijke verkalkingen of verbeningen van zacht weefsel kunnen het verloop van tal van ziekten bemoeilijken; de meeste zijn zeldzaam of zeer zeldzaam. Zelfs als de klinische, radiologische en pathologische presentatie van ectopische calcificaties en ossificaties verschillend zijn, worden dezelfde hypothesen besproken, rekening houdend met hun hypothetische pathofysiologie. Inderdaad, een hoog calciumfosfaatproduct, lokale cellulaire laesies en abnormale transdifferentiatie van mesenchymale cellen worden regelmatig genoemd wanneer de pathofysiologie van dergelijke calcificaties of ossificaties wordt besproken. Afgezien van verschillende casusrapporten die tot nu toe niet zijn bevestigd, zijn er geen medische behandelingen beschikbaar, wat leidt tot aanzienlijke pijn en verminderde kwaliteit van leven voor patiënten. Daarom kan alleen een chirurgische behandeling worden voorgesteld wanneer het volume of de gevolgen van deze verkalkingen/verstarringen te belangrijk worden.

Natriumthiosulfaat (STS) wordt momenteel gebruikt als een cyanidevergiftigingsantagonist en een chemoprotectant tegen bijwerkingen van verschillende chemotherapieën zoals cisplatine. Talrijke casusrapporten en verschillende onderzoeken hebben de potentiële interesse van STS bij de behandeling van door uremisch veroorzaakte calcificaties van vasculaire of zachte weefsels aangetoond. Recent heeft onze groep een expertise ontwikkeld in het gebruik van STS voor de behandeling van ectopische calcificaties of ossificaties van zacht weefsel. Gezien deze veelbelovende voorlopige gegevens en hun beperkingen, hebben we een strategie ontwikkeld om verkalkingen of verbeningen van weke delen te behandelen op basis van een lokale toediening van STS. De eerste resultaten van deze therapeutische strategie zijn veelbelovend en de lokale of systemische veiligheid is tot nu toe bevredigend. Deze voorlopige gegevens die ook door anderen zijn gerapporteerd, verdienen bevestiging in een prospectieve studie.

We stellen in dit project voor om een ​​prospectieve open gecontroleerde fase II-studie uit te voeren om de werkzaamheid en veiligheid van intralaesionale toediening van STS te beoordelen voor de behandeling van calcificaties secundair aan dermatomyositis of systemische sclerose en ectopische ossificaties secundair aan pseudo-hypoparathyreoïdie 1a type ( PHP1A/iPPSD2) (inactiverende parathyroïdhormoon / parathyroïdhormoon-gerelateerde peptide (PTH/PTHrP) signaalstoornis).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
      • Bron, Frankrijk, 69500
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • ApHp - Hôpital Bicêtre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Agnès LINGLART, MD
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Werving
        • CHU de Limoges
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vincent GUIGONIS, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Anne-Laure FAUCHAIS, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Pascalle VERGNE-SALLE, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Didier MORIAU, MD
      • Paris, Frankrijk, 75000
        • Werving
        • ApHp - hôpital Lariboisière
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Korng EA, MD
      • Paris, Frankrijk, 75000
        • Werving
        • Hôpital Cochin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin CHAIGNE, MD
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Werving
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Hoofdonderzoeker:
          • olivier BENVENISTE, MD
        • Contact:
      • Rennes, Frankrijk, 35200
        • Werving
        • CHU de Rennes
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marie-Béatrice SAADE, MD
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • Werving
        • CHU de Rouen
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mireille CASTANET, MD
      • Toulouse, Frankrijk, 31000
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chloé CHALLAMEL, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt presenteert zich met:

    • ectopische ossificatie secundair aan iPPSD2 of
    • ectopische verkalking secundair aan dermatomyositis of
    • ectopische verkalking secundair aan systemische sclerose
  • Patiënt van 2 jaar of ouder
  • Indicatie van STS-infusie gevalideerd door een multidisciplinaire commissie, op basis van de significante morbiditeit en/of functionele impact van de beoogde verkalking/ossificatie
  • Patiënt zonder geplande operatie van de calcificaties/ossificaties voor de komende twaalf maanden
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zeer effectieve anticonceptie gebruiken (zoals hormonale anticonceptie, spiraaltje, intra-uterien hormoonafgevend systeem, bilaterale eileidersocclusie, gesteriliseerde partner of seksuele onthouding)
  • Mannen met vrouwen van vruchtbare partners moeten condooms gebruiken gedurende de gehele behandelingsperiode en tot 91 dagen na de laatste injectie.
  • Geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt / ouders
  • Patiënt aangesloten bij de sociale zekerheid

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor STS of een van de gebruikte hulpstoffen
  • Contra-indicatie voor lokale injectie van STS
  • Antistollingstherapie
  • Zwangere, barende of borstvoeding gevende vrouw
  • Patiënt van vrijheid beroofd door een rechterlijke uitspraak of een administratieve beslissing
  • Patiënt ondergaat psychiatrische zorg onder dwang
  • Wettelijk beschermde volwassen patiënten (voogdij/curatorschap)
  • Patiënt kan geen toestemming geven
  • Patiënt onder gerechtelijke bescherming geplaatst

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeld
M0-M6: inloopfase (controle) M6-M12: STS-behandelingsfase
Geneesmiddel: STS

M0-M6 (aanloopfase): medische zorg en opvolging zoals gewoonlijk

M6-M12 (STS-fase):

  • Patiënten met iPPSD2 zullen worden behandeld met subcutane infusie met behulp van een draagbare pomp.
  • Patiënten met dermatomyositis of systemische sclerose zullen om de twee weken worden behandeld met herhaalde injecties.

Patiënten krijgen in totaal maximaal 11 STS-injecties. M12: laatste bezoek (V5): klinische evaluatie, foto en CT-scan van de behandelde laesie, pijn en evaluatie van de kwaliteit van leven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van het volumepercentage van de behandelde calcificaties/ossificaties
Tijdsspanne: tussen maand 6 en maand 12
Berekening van het percentage volume-evolutie van de behandelde calcificatie / ossificatie tussen het begin en het einde van de STS-behandeling, bij elk van de drie ziekten (dermatomyositis, systemische sclerose en iPPSD2), geëvalueerd op CT-scanmetingen.
tussen maand 6 en maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van het volume van de behandelde verkalkingen / ossificaties
Tijdsspanne: Maand 0, Maand 6 en Maand 12
Berekening van het volume van de behandelde calcificatie / ossificatie bij (i) opname, het einde van de inloopperiode (6 maanden) en na 6 maanden lokale injecties met STS bij elke ziekte (12 maanden), geëvalueerd op CT-scanmetingen .
Maand 0, Maand 6 en Maand 12
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand 12
Verzameling van bijwerkingen (klinisch en biologisch): causaliteit, ernst en ernst tijdens de STS-behandeling.
Maand 12
Verandering van de Hounsfield-dichtheid van de behandelde ectopische calcificaties/ossificaties
Tijdsspanne: Maand 0, Maand 6 en Maand 12
Hounsfield-dichtheidsanalyse van de behandelde ectopische calcificaties/ossificaties bij opname, het einde van de inloopperiode (6 maanden) en na 6 maanden lokale injecties met STS (12 maanden), geëvalueerd op CT-scanmetingen.
Maand 0, Maand 6 en Maand 12
Verandering van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in pijn
Tijdsspanne: Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Berekening van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in pijn beoordeeld met pijnschalen: verschil in hetero-evaluatieschaal van pijn bij kinderen (HEDEN) ≥ 2 (2-7 jaar oud) tussen M0-M6 en M6-M12
Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Verandering van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in pijn
Tijdsspanne: Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Berekening van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in pijn beoordeeld met pijnschalen: verschil in visuele analoge pijnintensiteitsschaal (VAS)-score ≥ 2 (> 7 jaar oud) tussen M0-M6 en M6-M12
Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Verandering van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Berekening van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in kwaliteit van leven: verschil in PedsQL ≥ 5 (2-18 jaar oud, met behulp van de juiste rapporten) tussen M0-M6 en M6-M12
Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Verandering van het percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12
Berekening van percentage patiënten met een klinisch relevante variatie in kwaliteit van leven: verschil in Short Form 36 (SF36) score ≥ 20 (> 18 jaar oud) tussen M0-M6 en M6-M12
Tussen maand 0 en maand 6 en tussen maand 6 en maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Limoges

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vincent GUIGONIS, MD, University Hospital, Limoges

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 januari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

6 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

6 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • I17004 (ITS-PILOT)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren