シスチン尿症患者のシスチン容量に対するチオプロニンの用量増加の影響
2021年11月18日 更新者：NYU Langone Health
この研究の目的は、システイン結合チオール薬 (CBTD) チオプロニンの最小有効用量を決定することです。これは、シスチン尿症患者の尿中のシスチン溶解度の尺度であり、用量の漸増の影響を評価します。尿のシスチン容量に対するシスチン結合チオール薬。 全体的な目標は、治療の指針となり、最終的には大量投与による不必要な副作用を最小限に抑えることです。
シスチン尿症はまれな遺伝性疾患であり、疾患の再発性のために罹患患者に重大な罹患率をもたらす可能性があります。 この研究では、治療の指針となるように尿のシスチン容量のレベルを追跡し、治療効果を維持しながら潜在的な副作用を減らすために、通常処方されているよりも低いチオプロニン用量を使用します. これにより、毎日服用する必要がある多数の錠剤の負担が軽減され、投薬の遵守が向上します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -次の基準を満たすシスチン尿症の検査診断が確認された患者：（1）成分としてシスチンを示す結石分析、または（2）尿中シスチン排泄の増加（成人で> 250mg / 24時間）。
- チオプロニンを含む医療レジメン。
- -女性で出産の可能性がある場合、医学的に受け入れられている形の避妊を使用する意思がある
- 採尿器に確実に排尿し、尿量を測定する能力。
- -インフォームドコンセントを与える能力。
- -登録日の6か月前の安定した全血球計算（CBC）および尿検査（UA）の記録。
- Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) Protocol 6401 (Cystinuria Registry) への登録
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を希望している女性
- 腎疝痛の患者
- 手術を予定されている患者様
- インフォームドコンセントを与えることができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：シスチン尿症患者
|
フェーズ 1: 投薬なし、フェーズ 2: 1 日 500mg PO BID x 7 日 (合計 500mg)、フェーズ 3: 500mg PO BID x 7 日 (合計 1g)、フェーズ 4: 1g PO BID x 7 日 (合計 2g)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからのシスチン容量の変化
時間枠：ベースライン; 7日目
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この測定値は、尿がより多くのシスチンを吸収する能力を反映しています
|
ベースライン; 7日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月1日
一次修了 (実際)
2019年9月10日
研究の完了 (実際)
2019年9月10日
試験登録日
最初に提出
2018年9月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月6日
最初の投稿 (実際)
2018年9月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月18日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 18-00642
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
トライアル中に匿名化後に収集された個々の参加者データのすべて。
方法論的に適切な提案を行う研究者。
IPD 共有時間枠
記事の公開から 9 か月後から 36 か月後まで。
IPD 共有アクセス基準
提案は、記事の公開後 36 か月まで提出できます。
36 か月後、データは大学のデータ ウェアハウスで利用できるようになりますが、メタデータの寄託以外に研究者のサポートはありません。
リクエストの送信とデータへのアクセスに関する情報は、(提供されるリンク) にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 臨床試験報告書（CSR）
- 分析コード
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。