Efeito de doses crescentes de tiopronina na capacidade de cistina em pacientes com cistinúria
O objetivo deste estudo é determinar a dose efetiva mínima da droga tiol de ligação à cisteína (CBTD) Tiopronina na capacidade de cistina na urina, que é uma medida da solubilidade da cistina na urina, em pacientes com cistinúria para avaliar o efeito de doses crescentes de drogas tiol de ligação à cistina na capacidade de cistina da urina. O objetivo geral será ajudar a orientar a terapia e, finalmente, minimizar os efeitos colaterais desnecessários causados por dosagens maiores.
A cistinúria é uma doença genética rara que pode levar a morbidade significativa em pacientes afetados devido à natureza recorrente da doença. Este estudo acompanhará os níveis de capacidade de cistina na urina para ajudar a orientar o tratamento e usar doses de tiopronina mais baixas do que as normalmente prescritas para diminuir os possíveis efeitos colaterais, mantendo o benefício terapêutico. Isso aumentará a adesão aos medicamentos, diminuindo a carga do grande número de comprimidos que precisam ser tomados diariamente.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico laboratorial confirmado de cistinúria que atendem aos seguintes critérios: (1) análise de cálculo demonstrando cistina como um componente ou (2) aumento da excreção urinária de cistina (>250 mg/24 horas em adultos).
- Um regime médico que inclui tiopronina.
- Disposto a usar uma forma medicamente aceita de controle de natalidade, se mulher e com potencial para engravidar
- Capacidade de urinar de forma confiável em um recipiente de coleta e medir o volume de urina.
- Capacidade de dar consentimento informado.
- Documentação de hemograma completo estável (CBC) e urinálise (UA) no período de seis meses antes da data de inscrição.
- Inscrição no Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) Protocolo 6401 (Cystinuria Registry)
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas, amamentando ou tentando engravidar
- Pacientes com cólica renal
- Pacientes que estão programados para passar por um procedimento cirúrgico
- Incapacidade de dar consentimento informado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes com cistinúria
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Fase 1: Sem medicação, Fase 2: 500mg PO diariamente x 7 dias (total 500mg), Fase 3: 500mg PO BID x 7 dias (total 1g), Fase 4: 1g PO BID x 7 dias (total 2g)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na capacidade de cistina desde a linha de base
Prazo: Linha de base; dia 7
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Esta medida reflete a capacidade da urina de absorver mais cistina
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Linha de base; dia 7
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18-00642
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
- Código Analítico
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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