Effetto dell'aumento delle dosi di tiopronina sulla capacità della cistina nei pazienti con cistinuria
Lo scopo di questo studio è determinare la dose minima efficace del farmaco tiolico legante la cisteina (CBTD) Tiopronin sulla capacità della cistina nelle urine, che è una misura della solubilità della cistina nelle urine, in pazienti con cistinuria per valutare l'effetto di dosi crescenti di farmaci tiolici leganti la cistina sulla capacità della cistina nelle urine. L'obiettivo generale sarà quello di aiutare a guidare la terapia e, in ultima analisi, ridurre al minimo gli effetti collaterali non necessari causati da dosaggi maggiori.
La cistinuria è una rara malattia genetica che può portare a una significativa morbilità nei pazienti affetti a causa della natura ricorrente della malattia. Questo studio seguirà i livelli di capacità di cistina nelle urine al fine di guidare il trattamento e utilizzare dosi di Tiopronin inferiori a quelle normalmente prescritte per ridurre i potenziali effetti collaterali pur mantenendo il beneficio terapeutico. Ciò aumenterà l'aderenza ai farmaci diminuendo l'onere del gran numero di pillole che devono essere assunte quotidianamente.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di laboratorio confermata di cistinuria che soddisfano i seguenti criteri: (1) analisi dei calcoli che dimostri la presenza di cistina come componente o (2) aumento dell'escrezione urinaria di cistina (>250 mg/24 ore negli adulti).
- Un regime medico che include Tiopronin.
- Disposto a utilizzare una forma di controllo delle nascite accettata dal punto di vista medico, se femmina e potenzialmente fertile
- Capacità di urinare in modo affidabile in un recipiente di raccolta e misurare il volume delle urine.
- Capacità di dare il consenso informato.
- Documentazione di un emocromo completo stabile (CBC) e analisi delle urine (UA) nel periodo di sei mesi prima della data di iscrizione.
- Iscrizione al protocollo 6401 (registro cistinuria) del Rare Kidney Stone Consortium (RKSC)
Criteri di esclusione:
- Donne incinte, che allattano o che cercano di rimanere incinte
- Pazienti con colica renale
- Pazienti che devono essere sottoposti a intervento chirurgico
- Impossibilità di dare il consenso informato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pazienti con cistinuria
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Fase 1: nessun farmaco, Fase 2: 500 mg PO al giorno x 7 giorni (totale 500 mg), Fase 3: 500 mg PO BID x 7 giorni (totale 1 g), Fase 4: 1 g PO BID x 7 giorni (totale 2 g)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della capacità di cistina rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base; Giorno 7
|
Questa misura riflette la capacità dell'urina di assorbire più cistina
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Linea di base; Giorno 7
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 18-00642
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Relazione sullo studio clinico (CSR)
- Codice analitico
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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