Tioproniiniannosten lisäämisen vaikutus kystiinikapasiteettiin potilailla, joilla on kystinuria
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää kysteiiniä sitovan tiolilääkkeen (CBTD) tioproniinin pienin tehokas annos virtsan kystiinikapasiteetille, joka mittaa kystiinin liukoisuutta virtsassa, potilailla, joilla on kystinuria. kystiiniä sitovia tiolilääkkeitä virtsan kystiinikapasiteetille. Yleisenä tavoitteena on ohjata terapiaa ja lopulta minimoida suurempien annosten aiheuttamat tarpeettomat sivuvaikutukset.
Kystinuria on harvinainen geneettinen sairaus, joka voi aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta sairastuneilla potilailla taudin toistuvan luonteen vuoksi. Tässä tutkimuksessa seurataan virtsan kystiinikapasiteetin tasoa, jotta voidaan ohjata hoitoa ja käyttää normaalia pienempiä Tiopronin-annoksia mahdollisten sivuvaikutusten vähentämiseksi terapeuttisen hyödyn säilyttämiseksi. Tämä lisää lääkkeiden noudattamista vähentämällä päivittäin otettavien pillereiden suuren määrän taakkaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vahvistettu laboratoriodiagnoosi kystinuriasta ja jotka täyttävät seuraavat kriteerit: (1) kivianalyysi, joka osoittaa kystiinin komponenttina, tai (2) lisääntynyt kystiinieritys virtsaan (>250 mg/24 tuntia aikuisilla).
- Lääketieteellinen hoito, joka sisältää Tiopronin.
- Valmis käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää, jos nainen ja hedelmällisessä iässä
- Kyky luotettavasti virtsata keräysastiaan ja mitata virtsan tilavuutta.
- Kyky antaa tietoinen suostumus.
- Dokumentaatio vakaasta täydellisestä verenkuvasta (CBC) ja virtsaanalyysistä (UA) kuuden kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Ilmoittautuminen Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) -protokollaan 6401 (Cystinuria Registry)
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai yrittävät tulla raskaaksi
- Potilaat, joilla on munuaiskoliikki
- Potilaat, joille on määrä tehdä kirurginen toimenpide
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kystinuriapotilaat
|
Vaihe 1: Ei lääkitystä, Vaihe 2: 500 mg PO päivittäin x 7 päivää (yhteensä 500 mg), Vaihe 3: 500 mg PO BID x 7 päivää (yhteensä 1 g), Vaihe 4: 1 g PO BID x 7 päivää (yhteensä 2 g)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kystiinikapasiteetin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso; Päivä 7
|
Tämä mitta heijastaa virtsan kykyä ottaa vastaan enemmän kystiiniä
|
Perustaso; Päivä 7
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-00642
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
- Analyyttinen koodi
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .