Effect van toenemende doses tiopronine op de cystinecapaciteit bij patiënten met cystinurie
Het doel van deze studie is het bepalen van de minimale effectieve dosis van het cysteïnebindende thiol-medicijn (CBTD) Tiopronin op de cystinecapaciteit van de urine, wat een maat is voor de oplosbaarheid van cystine in de urine, bij patiënten met cystinurie om het effect te evalueren van escalerende doses van cystinebindende thiolgeneesmiddelen op de cystinecapaciteit van de urine. Het algemene doel zal zijn om de therapie te begeleiden en uiteindelijk onnodige bijwerkingen veroorzaakt door grotere doseringen te minimaliseren.
Cystinurie is een zeldzame genetische ziekte die kan leiden tot aanzienlijke morbiditeit bij getroffen patiënten vanwege de terugkerende aard van de ziekte. Deze studie zal de niveaus van cystinecapaciteit in de urine volgen om de behandeling te helpen begeleiden en om lagere dan gewoonlijk voorgeschreven Tiopronine-doses te gebruiken om de mogelijke bijwerkingen te verminderen terwijl het therapeutische voordeel behouden blijft. Dit zal de therapietrouw vergroten door de last van het grote aantal pillen dat dagelijks moet worden ingenomen te verminderen.
Studie Overzicht
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met een bevestigde laboratoriumdiagnose van cystinurie die aan de volgende criteria voldoen: (1) steenanalyse die cystine als bestanddeel aantoont, of (2) verhoogde urinaire cystine-excretie (>250 mg/24 uur bij volwassenen).
- Een medisch regime dat tiopronine bevat.
- Bereid om een medisch aanvaarde vorm van anticonceptie te gebruiken, indien vrouwelijk en in de vruchtbare leeftijd
- Mogelijkheid om betrouwbaar te urineren in een opvangbak en het urinevolume te meten.
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven.
- Documentatie van een stabiel volledig bloedbeeld (CBC) en urineonderzoek (UA) in de periode van zes maanden voorafgaand aan de datum van inschrijving.
- Inschrijving in Protocol 6401 van het Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) (Cystinurie-register)
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of proberen zwanger te worden
- Patiënten met nierkoliek
- Patiënten die een chirurgische ingreep moeten ondergaan
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cystinurie patiënten
|
Fase 1: geen medicatie, fase 2: 500 mg oraal dagelijks x 7 dagen (totaal 500 mg), fase 3: 500 mg oraal tweemaal daags x 7 dagen (totaal 1 g), fase 4: 1 g oraal tweemaal daags x 7 dagen (totaal 2 g)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in cystinecapaciteit vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn; Dag 7
|
Deze maat weerspiegelt het vermogen van urine om meer cystine op te nemen
|
Basislijn; Dag 7
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 18-00642
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- Klinisch onderzoeksrapport (CSR)
- Analytische code
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .