Effekt av ökade doser av tiopronin på cystinkapacitet hos patienter med cystinuri

Syftet med denna studie är att bestämma den minsta effektiva dosen av cysteinbindande tiolläkemedlet (CBTD) Tiopronin på urincystinkapaciteten, vilket är ett mått på cystinlösligheten i urinen, hos patienter med cystinuri för att utvärdera effekten av eskalerande doser av cystinbindande tiolläkemedel på urinens cystinkapacitet. Det övergripande målet kommer att vara att hjälpa till att styra terapin och i slutändan minimera onödiga biverkningar orsakade av större doser.

Cystinuri är en sällsynt genetisk sjukdom som kan leda till betydande sjuklighet hos drabbade patienter på grund av sjukdomens återkommande karaktär. Denna studie kommer att följa nivåerna av urincystinkapacitet för att hjälpa till att vägleda behandlingen och för att använda lägre än normalt föreskrivna Tiopronindoser för att minska de potentiella biverkningarna samtidigt som den terapeutiska fördelen bibehålls. Detta kommer att öka följsamheten med medicinerna genom att minska bördan av det stora antalet piller som måste tas dagligen.