增加硫普罗宁剂量对胱氨酸尿症患者胱氨酸容量的影响
2021年11月18日 更新者：NYU Langone Health
本研究的目的是确定半胱氨酸结合硫醇药物 (CBTD) 硫普罗宁对胱氨酸尿症患者尿胱氨酸容量的最小有效剂量，这是尿液中胱氨酸溶解度的量度，以评估递增剂量的影响胱氨酸结合硫醇药物对尿液胱氨酸容量的影响。 总体目标将是帮助指导治疗，并最终最大限度地减少大剂量引起的不必要的副作用。
胱氨酸尿症是一种罕见的遗传病，由于该疾病的复发性，可能导致受影响患者出现显着的发病率。 该研究将跟踪尿液胱氨酸容量水平，以帮助指导治疗，并使用低于通常规定的硫普罗宁剂量来减少潜在的副作用，同时保持治疗效果。 这将通过减少每天需要服用的大量药片的负担来增加对药物的依从性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- New York University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊为胱氨酸尿的实验室诊断符合以下标准的患者：(1) 结石分析显示胱氨酸为一种成分，或 (2) 尿胱氨酸排泄增加（成人 >250 毫克/24 小时）。
- 一种包含硫普罗宁的医疗方案。
- 愿意使用医学上可接受的节育方式，如果是女性且有生育能力——
- 能够可靠地在收集容器中排尿并测量尿量。
- 给予知情同意的能力。
- 入组前六个月内稳定的全血细胞计数 (CBC) 和尿液分析 (UA) 的记录。
- 注册稀有肾结石联盟 (RKSC) 协议 6401（胱氨酸尿症登记处）
排除标准：
- 怀孕、哺乳或准备怀孕的妇女
- 肾绞痛患者
- 计划接受外科手术的患者
- 无法给予知情同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：胱氨酸尿症患者
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第 1 阶段：无药物，第 2 阶段：每日 500 毫克口服 x 7 天（总计 500 毫克），第 3 阶段：500 毫克口服每日两次 x 7 天（共 1 克），第 4 阶段：1 克每日口服每次 7 天（共 2 克）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胱氨酸容量相对于基线的变化
大体时间：基线；第 7 天
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该指标反映了尿液吸收更多胱氨酸的能力
|
基线；第 7 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月1日
初级完成 (实际的)
2019年9月10日
研究完成 (实际的)
2019年9月10日
研究注册日期
首次提交
2018年9月6日
首先提交符合 QC 标准的
2018年9月6日
首次发布 (实际的)
2018年9月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月18日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在试验期间收集的所有个人参与者数据，在去除身份后。
提供方法论合理建议的研究人员。
IPD 共享时间框架
从文章发表后的 9 个月开始到 36 个月结束。
IPD 共享访问标准
提案可在文章发表后最多 36 个月内提交。
36 个月后，数据将在我们大学的数据仓库中可用，但除了存放的元数据外，没有研究人员的支持。
有关提交请求和访问数据的信息，请访问（提供链接
IPD 共享支持信息类型
- 临床研究报告（CSR）
- 解析代码
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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