Effet de l'augmentation des doses de tiopronine sur la capacité de cystine chez les patients atteints de cystinurie
Le but de cette étude est de déterminer la dose efficace minimale du médicament thiol liant la cystéine (CBTD) Tiopronin sur la capacité de cystine dans l'urine, qui est une mesure de la solubilité de la cystine dans l'urine, chez les patients atteints de cystinurie pour évaluer l'effet de doses croissantes de médicaments thiol liant la cystine sur la capacité de cystine de l'urine. L'objectif global sera d'aider à guider le traitement et, en fin de compte, de minimiser les effets secondaires inutiles causés par des doses plus importantes.
La cystinurie est une maladie génétique rare qui peut entraîner une morbidité importante chez les patients atteints en raison de la nature récurrente de la maladie. Cette étude suivra les niveaux de capacité de cystine dans l'urine afin d'aider à guider le traitement et d'utiliser des doses de tiopronine plus faibles que celles habituellement prescrites pour diminuer les effets secondaires potentiels tout en maintenant le bénéfice thérapeutique. Cela augmentera l'adhésion aux médicaments en diminuant le fardeau du grand nombre de pilules qui doivent être prises quotidiennement.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- New York University School of Medicine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients avec un diagnostic de laboratoire confirmé de cystinurie qui répondent aux critères suivants : (1) analyse des calculs démontrant la présence de cystine en tant que composant, ou (2) augmentation de l'excrétion urinaire de cystine (> 250 mg/24 heures chez l'adulte).
- Un régime médical qui comprend Tiopronin.
- Disposé à utiliser une forme médicalement acceptée de contrôle des naissances, s'il s'agit d'une femme et d'un potentiel de procréation
- Capacité à uriner de manière fiable dans un récipient collecteur et à mesurer le volume d'urine.
- Capacité à donner un consentement éclairé.
- Documentation d'une numération globulaire complète (CBC) et d'une analyse d'urine (UA) stables au cours des six mois précédant la date d'inscription.
- Inscription au protocole 6401 du Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) (Registre de la cystinurie)
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes, qui allaitent ou qui essaient de devenir enceintes
- Patients souffrant de coliques néphrétiques
- Patients devant subir une intervention chirurgicale
- Incapacité à donner un consentement éclairé
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Patients atteints de cystinurie
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Phase 1 : Aucun médicament, Phase 2 : 500 mg PO BID x 7 jours (total 500 mg), Phase 3 : 500 mg PO BID x 7 jours (total 1 g), Phase 4 : 1 g PO BID x 7 jours (total 2 g)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la capacité de la cystine par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence ; Jour 7
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Cette mesure reflète la capacité de l'urine à absorber plus de cystine
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Base de référence ; Jour 7
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 18-00642
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Rapport d'étude clinique (CSR)
- Code analytique
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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