Влияние повышения дозы тиопронина на цистеиновую активность у пациентов с цистинурией
Целью данного исследования является определение минимальной эффективной дозы цистеин-связывающего тиолового препарата (CBTD) тиопронина на цистиновую емкость мочи, которая является мерой растворимости цистина в моче, у пациентов с цистинурией для оценки эффекта повышения дозы препарата. Цистин-связывающие тиоловые препараты на цистиновую емкость мочи. Общая цель будет состоять в том, чтобы помочь направить терапию и в конечном итоге свести к минимуму ненужные побочные эффекты, вызванные большими дозами.
Цистинурия является редким генетическим заболеванием, которое может привести к значительной заболеваемости у пораженных пациентов из-за рецидивирующего характера заболевания. В этом исследовании будут отслеживаться уровни содержания цистина в моче, чтобы помочь в лечении и использовать более низкие, чем обычно назначаемые, дозы тиопронина для уменьшения потенциальных побочных эффектов при сохранении терапевтического эффекта. Это повысит приверженность к лекарствам за счет уменьшения бремени большого количества таблеток, которые необходимо принимать ежедневно.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с подтвержденным лабораторным диагнозом цистинурии, которые соответствуют следующим критериям: (1) анализ камней, демонстрирующий цистин в качестве компонента, или (2) повышенная экскреция цистина с мочой (>250 мг/24 часа у взрослых).
- Лечебная схема, включающая тиопронин.
- Готовы использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью, если женщина и детородный потенциал
- Способность надежно мочиться в сосуд для сбора и измерять объем мочи.
- Возможность дать информированное согласие.
- Документация стабильного общего анализа крови (CBC) и анализа мочи (UA) за шесть месяцев до даты зачисления.
- Регистрация в Протоколе 6401 Консорциума по редким камням в почках (RKSC) (Реестр цистинурии)
Критерий исключения:
- Женщины, которые беременны, кормят грудью или пытаются забеременеть
- Больные с почечной коликой
- Пациенты, которым предстоит хирургическое вмешательство
- Невозможность дать информированное согласие
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Цистинурия Пациенты
|
Фаза 1: Без лекарств, Фаза 2: 500 мг перорально ежедневно x 7 дней (всего 500 мг), Фаза 3: 500 мг перорально два раза в день x 7 дней (всего 1 г), Фаза 4: 1 г перорально два раза в день x 7 дней (всего 2 г)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение емкости цистина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень; День 7
|
Эта мера отражает способность мочи поглощать больше цистина.
|
Базовый уровень; День 7
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 18-00642
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- Отчет о клиническом исследовании (CSR)
- Аналитический код
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .