Efecto de dosis crecientes de tiopronina sobre la capacidad de cistina en pacientes con cistinuria
El propósito de este estudio es determinar la dosis mínima efectiva del fármaco tiol fijador de cisteína (CBTD) Tiopronina sobre la capacidad de cistina en la orina, que es una medida de la solubilidad de la cistina en la orina, en pacientes con cistinuria para evaluar el efecto de dosis crecientes de fármacos tiol que se unen a la cistina sobre la capacidad de cistina de la orina. El objetivo general será ayudar a guiar la terapia y, en última instancia, minimizar los efectos secundarios innecesarios causados por dosis más altas.
La cistinuria es una enfermedad genética rara que puede conducir a una morbilidad significativa en los pacientes afectados debido a la naturaleza recurrente de la enfermedad. Este estudio hará un seguimiento de los niveles de capacidad de cistina en la orina para ayudar a guiar el tratamiento y usar dosis de tiopronina más bajas que las recetadas normalmente para disminuir los efectos secundarios potenciales y mantener el beneficio terapéutico. Esto aumentará la adherencia a los medicamentos al disminuir la carga de la gran cantidad de píldoras que deben tomarse diariamente.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con un diagnóstico de laboratorio confirmado de cistinuria que cumplan con los siguientes criterios: (1) análisis de cálculos que demuestre que la cistina es un componente, o (2) aumento de la excreción urinaria de cistina (>250 mg/24 horas en adultos).
- Un régimen médico que incluye Tiopronina.
- Dispuesto a usar una forma médicamente aceptada de control de la natalidad, si es mujer y en edad fértil.
- Capacidad para orinar de forma fiable en un recipiente de recogida y medir el volumen de orina.
- Capacidad para dar consentimiento informado.
- Documentación de un conteo sanguíneo completo (CBC) estable y un análisis de orina (UA) en el período de seis meses anterior a la fecha de inscripción.
- Inscripción en el Protocolo 6401 del Consorcio de Cálculos Renales Raros (RKSC) (Registro de Cistinuria)
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o tratando de quedar embarazadas
- Pacientes con cólico renal
- Pacientes que están programados para someterse a un procedimiento quirúrgico.
- Incapacidad para dar consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con cistinuria
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Fase 1: Sin medicación, Fase 2: 500 mg PO diarios x 7 días (total 500 mg), Fase 3: 500 mg PO BID x 7 días (total 1 g), Fase 4: 1 g PO BID x 7 días (total 2 g)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la capacidad de cistina desde el inicio
Periodo de tiempo: Base; Día 7
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Esta medida refleja la capacidad de la orina para absorber más cistina
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Base; Día 7
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 18-00642
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Informe de estudio clínico (CSR)
- Código analítico
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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