Wirkung steigender Tiopronin-Dosen auf die Cystinkapazität bei Patienten mit Cystinurie
Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der effektiven Mindestdosis des Cystein-bindenden Thiol-Medikaments (CBTD) Tiopronin auf die Cystin-Kapazität im Urin, die ein Maß für die Löslichkeit von Cystin im Urin ist, bei Patienten mit Cystinurie, um die Wirkung steigender Dosen von zu bewerten Cystin-bindende Thiol-Medikamente auf die Cystin-Kapazität des Urins. Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Therapie zu steuern und letztendlich unnötige Nebenwirkungen zu minimieren, die durch höhere Dosierungen verursacht werden.
Cystinurie ist eine seltene genetische Erkrankung, die aufgrund der wiederkehrenden Natur der Krankheit zu einer erheblichen Morbidität bei betroffenen Patienten führen kann. Diese Studie wird die Werte der Cystinkapazität im Urin verfolgen, um die Behandlung zu steuern und niedrigere Tiopronin-Dosen als normalerweise verschrieben zu verwenden, um die potenziellen Nebenwirkungen zu verringern und gleichzeitig den therapeutischen Nutzen aufrechtzuerhalten. Dies erhöht die Einhaltung der Medikamente, indem die Belastung durch die große Anzahl von Pillen, die täglich eingenommen werden müssen, verringert wird.
Studienübersicht
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit einer bestätigten Labordiagnose von Cystinurie, die die folgenden Kriterien erfüllen: (1) Steinanalyse, die Cystin als Bestandteil nachweist, oder (2) erhöhte Cystinausscheidung im Urin (> 250 mg/24 Stunden bei Erwachsenen).
- Ein medizinisches Regime, das Tiopronin enthält.
- Bereit, eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie weiblich und gebärfähig ist
- Fähigkeit, zuverlässig in ein Sammelgefäß zu urinieren und das Urinvolumen zu messen.
- Fähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben.
- Dokumentation eines stabilen vollständigen Blutbildes (CBC) und einer Urinanalyse (UA) in den sechs Monaten vor dem Datum der Einschreibung.
- Registrierung im Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) Protocol 6401 (Cystinuria Registry)
Ausschlusskriterien:
- Frauen, die schwanger sind, stillen oder versuchen, schwanger zu werden
- Patienten mit Nierenkoliken
- Patienten, bei denen ein chirurgischer Eingriff geplant ist
- Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Cystinurie-Patienten
|
Phase 1: Keine Medikamente, Phase 2: 500 mg p.o. täglich x 7 Tage (insgesamt 500 mg), Phase 3: 500 mg p.o. BID x 7 Tage (insgesamt 1 g), Phase 4: 1 g p.o. BID x 7 Tage (insgesamt 2 g)
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung der Cystin-Kapazität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Tag 7
|
Dieses Maß spiegelt die Fähigkeit des Urins wider, mehr Cystin aufzunehmen
|
Grundlinie; Tag 7
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18-00642
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- Klinischer Studienbericht (CSR)
- Analytischer Code
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Tiopronin
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AbgeschlossenCystinurieVereinigte Staaten
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.AbgeschlossenArzneimittelinduzierte LeberschädigungChina
-
E. Sander ConnollyUniversity of Florida; University of Washington; Food and Drug Administration...AbgeschlossenAneurysmatische SubarachnoidalblutungVereinigte Staaten