Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af at øge doser af Tiopronin på cystinkapaciteten hos patienter med cystinuri

18. november 2021 opdateret af: NYU Langone Health

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den minimale effektive dosis af det cysteinbindende thiollægemiddel (CBTD) Tiopronin på urinens cystinkapacitet, som er et mål for cystinopløselighed i urinen, hos patienter med cystinuri for at evaluere effekten af ​​eskalerende doser af cystinbindende thiollægemidler på urinens cystinkapacitet. Det overordnede mål vil være at hjælpe med at vejlede terapi og i sidste ende minimere unødvendige bivirkninger forårsaget af større doser.

Cystinuri er en sjælden genetisk sygdom, der kan føre til betydelig sygelighed hos berørte patienter på grund af sygdommens tilbagevendende karakter. Denne undersøgelse vil følge niveauerne af urincystinkapacitet for at hjælpe med at vejlede behandlingen og bruge lavere end normalt foreskrevne Tiopronin-doser for at mindske de potentielle bivirkninger og samtidig bevare den terapeutiske fordel. Dette vil øge tilslutningen til medicinen ved at mindske byrden af ​​det store antal piller, der skal tages dagligt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en bekræftet laboratoriediagnose af cystinuri, som opfylder følgende kriterier: (1) stenanalyse, der viser cystin som en komponent, eller (2) øget urinudskillelse af cystin (>250 mg/24 timer hos voksne).
  • Et medicinsk regime, der inkluderer Tiopronin.
  • Er villig til at bruge en medicinsk accepteret form for prævention, hvis hun er kvindelig og fødedygtig
  • Evne til pålideligt at urinere i et opsamlingsbeholder og måle urinvolumen.
  • Evne til at give informeret samtykke.
  • Dokumentation for en stabil fuldstændig blodtælling (CBC) og urinanalyse (UA) i de seks måneders periode forud for tilmeldingsdatoen.
  • Tilmelding til Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) Protocol 6401 (Cystinuria Registry)

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide, ammer eller forsøger at blive gravide
  • Patienter med nyrekolik
  • Patienter, der er planlagt til at gennemgå et kirurgisk indgreb
  • Manglende evne til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cystinuri patienter
Medicin: Tiopronin
Fase 1: Ingen medicin, Fase 2: 500 mg PO dagligt x 7 dage (i alt 500 mg), Fase 3: 500 mg PO BID x 7 dage (i alt 1 g), Fase 4: 1 g PO BID x 7 dage (i alt 2 g)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i cystinkapacitet fra baseline
Tidsramme: Baseline; Dag 7
Dette mål afspejler urinens evne til at optage mere cystin
Baseline; Dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

10. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2018

Først opslået (Faktiske)

10. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18-00642

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Alle de individuelle deltagerdata indsamlet under forsøget efter afidentifikation. Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag.

IPD-delingstidsramme

Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Forslag kan indsendes op til 36 måneder efter artiklens offentliggørelse. Efter 36 måneder vil dataene være tilgængelige i vores universitets datavarehus, men uden anden efterforskerstøtte end deponerede metadata. Oplysninger om indsendelse af anmodninger og adgang til data kan findes på (Link skal gives

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
  • Analytisk kode

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tiopronin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner