Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A tiopronin dózisának növelésének hatása a cisztinuriás betegek cisztinkapacitására

2021. november 18. frissítette: NYU Langone Health

Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy meghatározza a ciszteinkötő tiol gyógyszer (CBTD) tiopronin minimális hatásos dózisát a vizelet cisztinkapacitására, amely a cisztin vizeletben való oldhatóságának mértéke cisztinuriás betegeknél, hogy értékelje a növekvő dózisok hatását. cisztinkötő tiol gyógyszerek a vizelet cisztin kapacitására. Az általános cél a terápia irányításának elősegítése és végső soron a nagyobb adagok által okozott szükségtelen mellékhatások minimalizálása.

A cisztinuria egy ritka genetikai betegség, amely a betegség visszatérő jellege miatt jelentős morbiditáshoz vezethet az érintett betegekben. Ez a vizsgálat a vizelet cisztinkapacitásának szintjét követi, hogy segítse a kezelést, és a szokásosnál alacsonyabb Tiopronin dózisokat alkalmazzon a lehetséges mellékhatások csökkentése érdekében, miközben fenntartja a terápiás előnyt. Ez növeli a gyógyszerekhez való ragaszkodást azáltal, hogy csökkenti a naponta beveendő nagyszámú tabletta terhét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknél cystinuria laboratóriumi diagnózisa megerősített, és megfelelnek a következő kritériumoknak: (1) kőelemzés, amely kimutatja a cisztint, mint összetevőt, vagy (2) a megnövekedett cisztinkiválasztás a vizelettel (>250 mg/24 óra felnőtteknél).
  • Tiopronint tartalmazó orvosi kezelés.
  • Hajlandó a fogamzásgátlás orvosilag elfogadott formáját alkalmazni, ha nő és fogamzóképes
  • Megbízható vizeletürítés gyűjtőedényben és vizeletmennyiség mérése.
  • Tudatos beleegyezés adásának képessége.
  • Stabil teljes vérkép (CBC) és vizeletvizsgálat (UA) dokumentálása a beiratkozás dátumát megelőző hat hónapban.
  • Beiratkozás a Ritka Vesekő Konzorcium (RKSC) 6401-es protokolljába (Cystinuria Registry)

Kizárási kritériumok:

  • Terhes, szoptató vagy teherbe esni szándékozó nők
  • Vesekólikában szenvedő betegek
  • Olyan betegek, akiknél műtéti beavatkozást terveznek
  • Képtelenség tájékozott beleegyezést adni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Cisztinuriás betegek
Drog: Tiopronin
1. fázis: Nincs gyógyszer, 2. fázis: 500 mg PO naponta x 7 nap (összesen 500 mg), 3. fázis: 500 mg PO BID x 7 nap (összesen 1 g), 4. fázis: 1 g PO BID x 7 nap (összesen 2 g)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A cisztin kapacitásának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapvonal; 7. nap
Ez a mérték azt tükrözi, hogy a vizelet képes-e több cisztint felvenni
Alapvonal; 7. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NYU Langone Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. szeptember 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 6.

Első közzététel (Tényleges)

2018. szeptember 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 18-00642

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A vizsgálat során, az azonosítás megszüntetését követően gyűjtött összes résztvevő adat. Módszertanilag megalapozott javaslatot tevő kutatók.

IPD megosztási időkeret

9 hónappal kezdődik és 36 hónappal a cikk megjelenését követően ér véget.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A pályázatokat a cikk megjelenését követő 36 hónapig lehet benyújtani. 36 hónap elteltével az adatok elérhetőek lesznek Egyetemünk adattárházában, de a letétbe helyezett metaadatokon kívül más vizsgálói támogatás nélkül. A kérelmek benyújtásával és az adatokhoz való hozzáféréssel kapcsolatos információk a következő címen találhatók: (Link megadva

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
  • Analitikai kód

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel