Wpływ zwiększania dawek tioproniny na pojemność cystyny u pacjentów z cystynurią
Celem tego badania jest określenie minimalnej skutecznej dawki tioproniny wiążącej cysteinę (CBTD) na pojemność cystyny w moczu, która jest miarą rozpuszczalności cystyny w moczu, u pacjentów z cystynurią w celu oceny wpływu zwiększania dawek leki tiolowe wiążące cystynę na pojemność cystynową moczu. Ogólnym celem będzie pomoc w prowadzeniu terapii i ostatecznie zminimalizowanie niepotrzebnych skutków ubocznych powodowanych przez większe dawki.
Cystynuria jest rzadką chorobą genetyczną, która może prowadzić do znacznej zachorowalności u chorych ze względu na nawracający charakter choroby. Badanie to będzie śledzić poziomy pojemności cystyny w moczu, aby pomóc w ukierunkowaniu leczenia i stosowaniu niższych niż zwykle zalecanych dawek tioproniny w celu zmniejszenia potencjalnych skutków ubocznych przy zachowaniu korzyści terapeutycznych. Zwiększy to przestrzeganie zaleceń lekarskich, zmniejszając obciążenie dużą liczbą tabletek, które należy codziennie przyjmować.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z potwierdzonym laboratoryjnie rozpoznaniem cystynurii, którzy spełniają następujące kryteria: (1) badanie kamienne wykazujące obecność cystyny lub (2) zwiększone wydalanie cystyny z moczem (>250 mg/24 h u dorosłych).
- Reżim medyczny obejmujący tioproninę.
- Chęć zastosowania medycznie akceptowanej formy antykoncepcji, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę
- Możliwość niezawodnego oddania moczu do naczynia zbiorczego i pomiaru objętości moczu.
- Umiejętność wyrażenia świadomej zgody.
- Dokumentacja stabilnej pełnej morfologii krwi (CBC) i badania moczu (UA) w okresie sześciu miesięcy przed datą rejestracji.
- Rejestracja w Rare Kidney Stone Consortium (RKSC) Protokół 6401 (rejestr cystynurii)
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub próbujące zajść w ciążę
- Pacjenci z kolką nerkową
- Pacjenci, u których planowany jest zabieg chirurgiczny
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci z cystynurią
|
Faza 1: Bez leków, Faza 2: 500 mg PO raz dziennie x 7 dni (łącznie 500 mg), Faza 3: 500 mg PO BID x 7 dni (łącznie 1 g), Faza 4: 1 g PO BID x 7 dni (łącznie 2 g)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana pojemności cystyny od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 7
|
Miara ta odzwierciedla zdolność moczu do wchłaniania większej ilości cystyny
|
Linia bazowa; Dzień 7
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18-00642
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Raport z badania klinicznego (CSR)
- Kod analityczny
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .